8月15日，CDE官網(wǎng)顯示，賽諾菲「注射用艾夫糖苷酶α」的上市申請擬納入優(yōu)先審評，擬定適應癥為龐貝病（酸性α葡萄糖苷酶[GAA]缺乏癥）患者的長(cháng)期酶替代治療，擬優(yōu)先審評的理由為"符合《藥品注冊管理辦法》和《國家藥監局關(guān)于發(fā)布<突破性治療藥物審評工作程序（試行）>等三個(gè)文件的公告》（2020年第82號）有關(guān)要求，同意按優(yōu)先審評范圍'（六）國家藥品監督管理局規定其他優(yōu)先審評審批'納入優(yōu)先審評審批程序"。
（資料來(lái)源：CDE官網(wǎng)）
美國獲批上市
注射用艾夫糖苷酶α（avalglucosidase alfa，商品名：Nexviazyme）是賽諾菲開(kāi)發(fā)的一種在研酶替代療法（ERT），能夠特異性靶向細胞攝取的關(guān)鍵途徑甘露糖-6-磷酸（M6P）受體，該受體主要負責將GAA酶轉運到細胞內溶酶體。注射用艾夫糖苷酶α靶向M6P的獨特設計，不僅提高了細胞對酶的攝取，還能有效的清除肌細胞中的糖原積聚。與標準治療α-葡萄糖苷酶相比，Nexviazyme的M6P含量增加了約15倍。
2021年8月，該藥獲FDA批準上市，用于治療1歲及以上的晚發(fā)性龐貝病患者。此前，該藥已獲得FDA授予的突破性療法稱(chēng)號、快速通道認定和優(yōu)先審查資格。
目前，據賽諾菲年報，注射用艾夫糖苷酶α已有0.20億美元的銷(xiāo)售收入。
治療罕見(jiàn)病
龐貝病（Pompe's disease）也稱(chēng)為糖原累積病II型或酸性麥芽糖酶缺乏癥，是一種常染色體隱性遺傳疾病，據相關(guān)統計數據，每4萬(wàn)名新生兒中就有1人會(huì )發(fā)病。該病是由溶酶體酶酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）的遺傳缺陷或功能障礙引起的，GAA會(huì )導致骨骼肌和心肌細胞中糖原的積累，從而導致肌肉無(wú)力，并因呼吸衰竭或心力衰竭導致過(guò)早死亡。
龐貝病發(fā)病機制
（圖片來(lái)源于公開(kāi)資料）
龐貝病可表現為嬰兒期發(fā)病或遲發(fā)性疾病。嬰兒期發(fā)病的龐貝病最為嚴重，發(fā)病迅速；而遲發(fā)性龐貝病會(huì )隨著(zhù)時(shí)間的推移逐漸損害肌肉。遲發(fā)性龐貝病的發(fā)病癥狀可以在任何年齡階段顯現，但由于臨床表現的廣泛性和疾病的進(jìn)行性，有時(shí)需要7至9年才能確診。
筆者查詢(xún)中國藥物臨床試驗登記與信息公示平臺，目前賽諾菲正在中國開(kāi)展一項在未經(jīng)治療的嬰兒型龐貝病（IOPD）兒童受試者中評價(jià)注射用艾夫糖苷酶α的療效、安全性、藥代動(dòng)力學(xué)和藥效學(xué)的3期多中心靜脈輸注研究。
（資料來(lái)源：藥物臨床試驗登記與信息公示平臺）
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