日前，新基「注射用羅特西普」的上市申請（相關(guān)受理號為JXSS2100010、11）在NMPA的狀態(tài)變更為“在審批”，預計不日將正式獲批，用于治療需要定期輸注紅細胞（RBC）的成人β-地中海貧血患者。
羅特西普（Luspatercept，Reblozyl)是一種首創(chuàng )的紅細胞成熟劑,可調節晚期紅細胞的成熟。該藥是一種可溶性融合蛋白，由人IgG1的Fc結構域與激活素IIB型受體（ActRIIB）胞外結構域融合而成，作為一種配體陷阱，通過(guò)靶向結合可調節晚期紅細胞（RBC）成熟的轉化生長(cháng)因子（TGF）-β超家族的特定配體，減少Smad2/3信號通路的激活，改善無(wú)效紅細胞的生成，促進(jìn)晚期紅細胞的成熟，提高血紅蛋白水平。
目前，Reblozyl在美國獲批2個(gè)適應癥：（1）需要定期輸注紅細胞的β地中海貧血成人患者的貧血（2019.11）；（2）低危骨髓增生異常綜合癥（MDS）成人患者相關(guān)的貧血（2020.04）。此外，Reblozyl用于非輸血依賴(lài)型（NTD）β地中海貧血成人患者相關(guān)貧血的sBLA正在美國接受審查，PDUFA日期為2022年3月27日。
Reblozyl最初由BMS與Acceleron制藥公司（后被默沙東以115億美元收購）合作開(kāi)發(fā)，是首 個(gè)獲得監管批準用于治療β-地中海貧血、極低/低/中危骨髓增生異常綜合征（MSD）相關(guān)貧血的紅細胞成熟劑（EMA），業(yè)界預測其未來(lái)年銷(xiāo)售額有望突破20億美元。據悉，Reblozyl 2020年銷(xiāo)售額為2.74 億美元，2021上半年銷(xiāo)售額達2.4億美元。
在國內，羅特西普用于需要定期輸注紅細胞（RBC）成人β-地中海貧血患者的新藥申請于2021年2月獲CDE受理，據悉該上市申請是基于國外臨床試驗BELIEVE 的數據。該研究是一項隨機、雙盲、安慰劑對照、多中心3期臨床研究，共入組336名患者，在全球15個(gè)國家65個(gè)臨床試驗中心開(kāi)展，旨在比較 Luspatercept+最 佳支持治療（BSC）與安慰劑+BSC 對需要定期輸注紅細胞的成人β地中海貧血患者的療效。
結果顯示，經(jīng)Luspatercept治療后，21.4%患者的輸血負擔與基線(xiàn)相比降低超過(guò) 33%，顯著(zhù)優(yōu)于安慰劑組（4.5%）。而且，Luspatercept還能顯著(zhù)降低輸血依賴(lài)型β-地中海貧血患者血清鐵蛋白水平。
β-地中海貧血是由于β-珠蛋白基因異常而導致的單基因遺傳病,是地中海貧血中最常見(jiàn)的類(lèi)型，據悉我國整體人群的患病率為 0.67%。目前，β-地中海貧血的治療方法包括輸血、鐵螯合、脾切除、造血干細胞移植等,其中造血干細胞移植是目前唯一可治愈β-地中海貧血的手段，但配型成功概率低，價(jià)格高昂，且患者年齡越小效果越好，通常在8歲以下兒童中進(jìn)行。羅特西普作為一種首創(chuàng )的紅細胞成熟劑，有望為β-地中海貧血患者帶來(lái)新選擇。
此外，目前國內還有一款在研β-地中海貧血新藥，即博雅輯因的ET-01。ET-01是一款處于研發(fā)階段的、自體的、體外基因編輯細胞療法產(chǎn)品，其原液通過(guò)采集患者自體動(dòng)員外周血單個(gè)核細胞，富集CD34+細胞群后用CRISPR/Cas9系統編輯BCL11A基因的紅系增強子制成。2021年1月，ET-01在國內獲批臨床，適應癥為：不能接受常規干細胞移植的輸血依賴(lài)型β地中海貧血。值得一提的是，ET-01是我國首 個(gè)獲批開(kāi)展臨床試驗的基因編輯療法和造血干細胞療法研究產(chǎn)品。
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