近日，蘇州愛(ài)美津制藥有限公司4類(lèi)仿制藥「麥格司他膠囊」的上市申請（相關(guān)受理號為 CYHS2000381）進(jìn)入行政審批階段，預計近期將正式獲批用于治療C型尼曼匹克病（NPC），成為國內批準的首 款麥格司他仿制藥。
C型尼曼匹克病（NPC）是一種罕見(jiàn)的常染色體隱性遺傳溶酶體貯積癥，患者由于NPC1和NPC2基因突變（分別占95%和4%）使細胞內脂質(zhì)轉運障礙，導致大量游離膽固醇和鞘脂類(lèi)沉積在溶酶體和晚期內涵體中，從而引起肝、脾、腦等多臟器病變。據估計，在美國和歐洲，NPC患病人數大約為1800人。
原研麥格司他（miglustat，Zavesca）是愛(ài)可泰隆開(kāi)發(fā)的一種葡萄糖神經(jīng)酰胺合成酶抑制劑，通過(guò)阻止糖鞘脂的生物合成，減少這類(lèi)脂類(lèi)在患者中的蓄積。研究顯示：麥格司他可以改善或維持在各個(gè)年齡段的患者的神經(jīng)系統的病變的各個(gè)關(guān)鍵指標，包括患者的水平掃視眼動(dòng)速度、吞咽能力、聽(tīng)力、行動(dòng)力、操作能力和語(yǔ)言能力。
2009年1月，Zavesca在歐洲被批準用于治療C型尼曼匹克病（NPC），成為目前全球唯一獲批用于治療NPC的藥物。截至目前，Zavesca已相繼在澳大利亞、加拿大、瑞士、日本等40多個(gè)國家地區獲批上市。據公開(kāi)資料，Zavesca 2016年銷(xiāo)售額約為1.05億美元。
在國內，原研麥格司他于2016年11月被NMPA批準用于治療成人及兒童NPC患者的進(jìn)行性神經(jīng)癥狀，商品名為澤維可。2019年，麥格司他順利通過(guò)醫保談判進(jìn)入國家醫保，價(jià)格將至128元（100mg/片），目前該藥又順利進(jìn)入2021年國家醫保。
愛(ài)美津制藥的麥格司他膠囊于2020年6月在國內報產(chǎn)，隨后于2020年9月被CDE納入優(yōu)先審評。若順利獲批，愛(ài)美津制藥將成為國內首家取得麥格司他仿制藥資格的企業(yè)。
提到C型尼曼匹克病，不得不提Orphazyme A/S公司的Miplyffa（arimoclomol）。該藥是一種小分子熱休克應激反應誘導劑，通過(guò)刺激細胞自身的熱休克反應在應激細胞中發(fā)揮作用，幫助錯誤折疊的蛋白質(zhì)恢復正常功能，或者在無(wú)法恢復正常功能時(shí)利用細胞的回收系統——溶酶體，將這些蛋白回收，使其不再形成有**的聚積物。目前，該藥被開(kāi)發(fā)用于治療NPC和戈謝病（GD）2種溶酶體貯積癥，以及散發(fā)性包涵體肌炎（sIBM）和肌萎縮性側索硬化癥（ALS）2種神經(jīng)肌肉疾病，其中針對NPC適應癥曾被FDA授予快速通道資格（FTD）、突破性藥物資格（BTD）、孤兒藥資格（ODD）和罕見(jiàn)兒科疾病資格（RPDD）。遺憾的是，2021年6月，該藥治療NPC的新藥申請慘遭FDA拒批。
此外，Cyclo治療公司的Trappsol® Cyclo™也被開(kāi)發(fā)用于治療NPC。該藥是一項羥丙基β環(huán)糊精的專(zhuān)有制劑，通過(guò)靜脈注射方式給藥，已公布的1/2期臨床試驗數據顯示：該藥在治療C1型尼曼匹克病（NPC1）方面具備良好的安全性和有效性。
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