2025 年 8 月 11 日，諾華公司宣布了一項(xiàng)具有里程碑意義的重大進(jìn)展：其研發(fā)的 ianalumab（VAY736）在兩項(xiàng)全球三期臨床試驗(yàn)（NEPTUNUS-1 和 NEPTUNUS-2）中均成功達(dá)到主要終點(diǎn)。這一成果標(biāo)志著在干燥綜合征治療領(lǐng)域取得了積極且關(guān)鍵的頂線結(jié)果，為廣大患者帶來了新的希望。
值得關(guān)注的是，這兩項(xiàng)試驗(yàn)在全球范圍內(nèi)具有開創(chuàng)性意義 -- 它們首次證實(shí)了存在能夠顯著降低干燥綜合征患者疾病活動度的治療方法?；诖?，ianalumab 有望成為首個且唯一一個獲得批準(zhǔn)的干燥綜合征靶向治療藥物，填補(bǔ)該領(lǐng)域的治療空白。
作為一種新型的全人源單克隆抗體，ianalumab 的獨(dú)特之處在于其雙重作用機(jī)制。它能夠通過 B 細(xì)胞耗竭（ADCC）以及抑制 BAFF-R 介導(dǎo)的 B 細(xì)胞功能和存活信號，雙向靶向 B 細(xì)胞。這一獨(dú)特的作用機(jī)制使其在多種 B 細(xì)胞驅(qū)動的自身免疫性疾病治療中展現(xiàn)出廣闊前景，涵蓋免疫性血小板減少癥（ITP）、系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）、狼瘡性腎炎（LN）等。
在早期開展的臨床試驗(yàn)中，ianalumab 在干燥綜合征、系統(tǒng)性紅斑狼瘡和免疫性血小板減少癥的治療中就已顯示出令人期待的療效，同時(shí)具備良好的安全性。該藥物的研發(fā)起源于諾華與 MorphoSys AG 的早期合作，而諾華于 2024 年完成了對 MorphoSys AG 的收購，進(jìn)一步推動了 ianalumab 的研發(fā)進(jìn)程。
NEPTUNUS-1 和 NEPTUNUS-2 是兩項(xiàng)全球多中心的關(guān)鍵性三期臨床研究，其核心目標(biāo)是全面評估 ianalumab 在患有活動性腺體外病變的干燥綜合征患者中的療效和安全性。這兩項(xiàng)試驗(yàn)的主要終點(diǎn)是依據(jù) EULAR 干燥綜合征疾病活動指數(shù)（ESSDAI）來衡量患者全身疾病活動度的改善情況。
具體來看，NEPTUNUS-1 是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、兩臂多中心三期試驗(yàn)（受試者數(shù)量 N=275），主要目的是評估在 52 周的時(shí)間里，每月皮下注射 300 毫克 ianalumab 與安慰劑相比的臨床療效、安全性和耐受性。而 NEPTUNUS-2 則是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、三臂多中心三期試驗(yàn)（受試者數(shù)量 N=504），旨在評估長達(dá) 52 周內(nèi)，每月或每三個月皮下注射 300 毫克 ianalumab 與安慰劑相比的臨床療效、安全性和耐受性。最終，兩項(xiàng)試驗(yàn)均成功達(dá)到主要終點(diǎn)，有力地證明了 ianalumab 能夠有效改善患者的疾病活動度。
諾華公司發(fā)展與首席醫(yī)學(xué)官 Shreeram Aradhye 醫(yī)學(xué)博士指出，干燥綜合征是一種嚴(yán)重的、進(jìn)行性的全身性自身免疫性疾病，往往容易被忽視或誤診，給患者的生活質(zhì)量帶來嚴(yán)重影響。目前，該疾病的治療選擇極為有限，存在著巨大的未滿足醫(yī)療需求。這兩項(xiàng)三期研究的成功無疑是一個重要的里程碑。諾華計(jì)劃在即將召開的醫(yī)學(xué)會議上公布這些詳細(xì)數(shù)據(jù)，并向全球衛(wèi)生當(dāng)局提交 ianalumab 的上市申請。值得一提的是，該藥物已獲得美國 FDA 的快速通道認(rèn)定，這將加速其審批進(jìn)程。
干燥綜合征作為最常見的風(fēng)濕性自身免疫性疾病之一，大約影響著 0.25% 的人口，據(jù)估計(jì)約 50% 的病例未能得到診斷。該疾病在性別上呈現(xiàn)出明顯差異，女性的發(fā)病率是男性的九倍。在干燥綜合征的發(fā)病機(jī)制中，B 細(xì)胞功能障礙扮演著關(guān)鍵角色，它會引發(fā)自身免疫反應(yīng)，進(jìn)而導(dǎo)致炎癥和組織損傷。就目前的治療現(xiàn)狀而言，尚無獲得批準(zhǔn)的全身性治療方法，僅有有限的對癥治療能夠?yàn)榛颊咛峁簳r(shí)且部分的癥狀緩解。ianalumab 的突破性進(jìn)展，無疑為改變這一現(xiàn)狀帶來了曙光。
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