近日，CDE官網(wǎng)顯示，強生集團旗下楊森公司開(kāi)發(fā)的Erdafitinib片已經(jīng)在國內遞交了進(jìn)口臨床申請，并獲得受理。這款重磅膀胱癌治療藥物由此開(kāi)啟了中國市場(chǎng)的上市之路，有望為國內的膀胱癌患者帶來(lái)創(chuàng )新靶向治療方案。
資料來(lái)源：CDE
遠未滿(mǎn)足的臨床需求
在WHO發(fā)布的《泌尿系統及男性生殖器官腫瘤病理學(xué)和遺傳學(xué)》中，膀胱癌的病例類(lèi)型包括了膀胱尿路上皮癌、膀胱鱗狀細胞癌及膀胱腺癌。
根據FDA發(fā)布的信息，膀胱癌是美國第六大常見(jiàn)疾病，每年的新發(fā)病例大約有1.5萬(wàn)人。對于轉移性疾病患者，由于腫瘤進(jìn)展迅速，缺乏有效的治療方法，尤其是復發(fā)性或難治性疾病，預后很差。以IV期轉移性膀胱癌患者為例，相對5年生存率僅為5%。這些患者急需新的治療方法來(lái)緩解疾病，延長(cháng)生命，這一領(lǐng)域存在著(zhù)遠未滿(mǎn)足的顯著(zhù)醫療需求。
FDA批準的首款針對轉移性膀胱癌的靶向療法
在體內，成纖維細胞生長(cháng)因子受體(FGFR)參與調節了包括細胞生長(cháng)和分裂等重要的生理過(guò)程，不同腫瘤中出現的基因突變等均可以導致該受體的異常激活，最終促進(jìn)腫瘤細胞的發(fā)生和增殖，從FGFR抑制劑作為突破口開(kāi)發(fā)抗癌新藥是近年來(lái)癌癥靶向治療的熱門(mén)研究領(lǐng)域。據統計，大約五分之一的復發(fā)性和難治性膀胱癌患者存在成纖維細胞生長(cháng)因子受體（FGFR）的改變。
Erdafitinib最早由Astex Pharmaceuticals開(kāi)發(fā)，2008年楊森公司與Astex達成了Erdafitinib的全球合作，前者獲得了Erdafitinib的開(kāi)發(fā)和商業(yè)化權益。2018年3月，FDA授予了Erdafitinib用于尿路上皮癌的突破性療法認定，新藥的上市申請獲得了優(yōu)先審評資。
2019年4月，Erdafitinib片經(jīng)FDA加速批準上市，商品名為Balversa，適應癥為接受鉑基化療后疾病仍然進(jìn)展的局部晚期或轉移性膀胱癌，成為全球首款針對轉移性尿路上皮癌的靶向藥物。Balversa為口服片劑，每片含3 mg、4 mg或5 mg的Erdafitinib。
注冊性臨床
據悉，FDA對Erdafitinib上市申請的加速批準是基于一項Ⅱ期臨床試驗有效性數據。該研究共納入了87局部晚期或轉移性尿路上皮癌患者，這些患者接受過(guò)至少一次含鉑化療發(fā)生疾病進(jìn)展且具有FGFR3基因突變或FGFR基因融合改變。
公開(kāi)的臨床試驗結果顯示，接受Erdafitinib治療患者的客觀(guān)緩解率達到了32.2%，完全緩解率（CR）2.3%、部分緩解率（PR）29.9%，腫瘤進(jìn)展或死亡延遲中位數為5.4個(gè)月。
多適應癥臨床研究
鑒于FGFR在體內參與調節的廣泛的生理過(guò)程，不同類(lèi)型腫瘤中基因突變對致腫瘤發(fā)生、發(fā)展的促進(jìn)作用，從治療的范圍來(lái)看，FGFR抑制劑的開(kāi)發(fā)可以針對不同類(lèi)型的腫瘤，潛在的治療適應癥是多樣化的。
在ClinicalTrials中的公示信息中，Erdafitinib公示的臨床試驗共計17項，其中Ⅱ期臨床11項，Ⅲ期臨床1項，臨床中涉及到的適應癥包括了晚期惡性實(shí)體瘤、非霍奇金淋巴瘤、前列腺癌、非小細胞肺癌、尿路上皮癌、肝細胞癌、乳腺癌及復發(fā)性難治性多發(fā)性骨髓瘤等。
2018年3月，Erdafitinib的Ⅲ期臨床試驗啟動(dòng)，擬招募631名受試者，旨在比較Erdafitinib與長(cháng)春新堿、多西紫杉醇等化療藥物、帕博利株單抗用于尿路上皮癌治療的臨床療效，預計將在2021年底結束。
作者簡(jiǎn)介：小藥丸，制藥行業(yè)從業(yè)者，自媒體時(shí)代的文字搬運工，專(zhuān)注于制藥圈內的陰晴冷暖。
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