2019年02月25日，F(xiàn)DA受理Alkermes/百健多發(fā)性硬化癥藥物diroximel fumarate (商品名Vumerity) 上市申請，適應癥為復發(fā)緩解型多發(fā)性硬化癥（RRMS），PDUFA日期為2019年Q4。本文關注diroximel fumarate注冊臨床試驗數(shù)據(jù)。
一．diroximel fumarate注冊臨床試驗：EVOLVE-MS-1
02月25日，多發(fā)性硬化癥藥物diroximel fumarate（ALKS 8700, BIIB098）上市申請獲受理，該申請將按照505(b)(2)途徑審評。
diroximel fumarate是由Alkermes發(fā)現(xiàn)，2017年11月27日，百健獲得該產品的全球開發(fā)和商業(yè)化權益。diroximel fumarate是富馬酸單甲酯的前藥，與富馬酸二甲酯相比，療效相當，同時具有更為良好的胃腸道安全性、耐受性。
目前，diroximel fumarate已開展兩項關鍵臨床試驗分別是EVOLVE-MS-1（NCT02634307），EVOLVE-MS-2（NCT03093324），此次上市申請主要是基于diroximel fumarate與富馬酸二甲酯生物等效性數(shù)據(jù)以及EVOLVE-MS-1數(shù)據(jù)。
EVOLVE-MS-1：
NCT02634307，A Phase 3 Open Label Study to Evaluate the Long-term Safety and Tolerability of ALKS 8700 in Adults With Relapsing Remitting Multiple Sclerosis
目前，已經(jīng)批露的臨床數(shù)據(jù)顯示：
數(shù)據(jù)源自：Alkermes Corporate Presentation
數(shù)據(jù)顯示，diroximel fumarate組能夠明顯降低患者的胃腸道副反應，并且因副反應中止治療的患者比例很低，無嚴重不良反應，diroximel fumarate具有更好的胃腸道安全性和耐受性。
目前，diroximel fumarate正在進行第2項關鍵臨床試驗EVOLVE-MS-2（NCT03093324），EVOLVE-MS-2頭對頭臨床試驗，評估diroximel fumarate 和 富馬酸二甲酯安全性和耐受性。結果預計在2019年年中公布。
二．百健專注中樞神經(jīng)系統(tǒng)
百健， 2018年全年收入135億美元，多發(fā)性硬化癥產品是中流砥柱，收入占比64%，但多發(fā)性硬化癥業(yè)務在萎縮。2018年百健拳頭產品富馬酸二甲酯銷售額42.04億美元，是一款最暢銷的多發(fā)性硬化癥藥物。
diroximel fumarate是升級版富馬酸二甲酯，具有更為良好的胃腸道安全性和耐受性。2019年，該款藥物將會迎來重要里程碑進展，一是EVOLVE-MS-2試驗數(shù)據(jù)；二是該藥物將會在美國獲批上市。
百健專注中樞神經(jīng)專注多發(fā)性硬化癥，同時在轉變以多發(fā)性硬化癥單一業(yè)務驅動的模式，正在轉向多發(fā)性硬化癥+SMA+生物類似藥的多業(yè)務驅動，未來在更為廣泛的中樞神經(jīng)和生物類似藥領域精耕細作。
百健財報
附：多發(fā)性硬化癥介紹
多發(fā)性硬化癥（multiple sclerosis, MS）是一種罕見的自身免疫性疾病，分為復發(fā)緩解型（RRMS，85%）、原發(fā)進展型（PPMS 10%）和進展復發(fā)性（PRMS, 罕見型5%），其中，80% RRMS可進展為申請適應癥為繼發(fā)進展型多發(fā)性硬化癥（SPMS）。
#多發(fā)性硬化癥：分型
數(shù)據(jù)來源：ALTAS OF MS 2013
#流行病學：全球患者230萬，發(fā)病率0.5-3‰
數(shù)據(jù)來源：ALTAS OF MS 2013
美國多發(fā)性硬化癥患者約32.5萬，約75%為RRMS患者，其中1.5萬/年新發(fā)患者。
參考資料：
1. https://globenewswire.com/news-release/2019/02/25/1741439/0/en/Alkermes-and-Biogen-Announce-U-S-Food-and-Drug-Administration-Acceptance-of-Diroximel-Fumarate-New-Drug-Application-for-Multiple-Sclerosis.html
2. http://phx.corporate-ir.net/External.File?item=UGFyZW50SUQ9NzA0MjQ5fENoaWxkSUQ9NDE2NDc2fFR5cGU9MQ==&t=1
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