2018年11月14日，FDA藥物評估和研究中心主任Janet Woodcock、腫瘤卓越中心主任Richard Pazdur、生物制品評估和研究中心主任Peter Marks等官員共同出席了Prevision Policy生物制藥大會(huì )，從FDA比過(guò)去更加積極到各部門(mén)正在發(fā)生的改變、未來(lái)前景展開(kāi)了討論。
效率更高，實(shí)時(shí)審批
藥物評估和研究中心主任Woodcock說(shuō)，從之前的消極行事到現在積極主動(dòng)以新穎的方式利用生物科學(xué)的一系列科學(xué)革命，FDA 在過(guò)去幾年間發(fā)生了很大變化。關(guān)于FDA的前景，Woodcock強調了腫瘤卓越中心的實(shí)時(shí)審查試點(diǎn)。即在申請提交之前，FDA就開(kāi)始審查部分提交數據，預示著(zhù)"更大的潛力"。
腫瘤卓越中心主任Pazdur，強調了他們在了解疾病和癌癥免疫方面的巨大進(jìn)步。"腫瘤方面的進(jìn)步一方面是工作人員接受了這些變革，不再僅僅計較生存數據，而是參與到腫瘤科學(xué)中。工作人員已成為整個(gè)審批過(guò)程的合作伙伴，而非僅僅對著(zhù)審評檢測清單進(jìn)行核對"，他也說(shuō)。
基因治療監管需規范
生物制品評估和研究中心主任Marks強調，之前如何去篩選化合物庫的想法已漸消失，而現在更多的是關(guān)于新藥開(kāi)發(fā)--"基因治療就是其中的縮影"。
關(guān)于基因治療，Marks指出，FDA之前有700種新藥評審經(jīng)驗，但是，相對細胞療法，基因治療是一個(gè)未經(jīng)充分證實(shí)的灰色市場(chǎng)。人們在市場(chǎng)兜售沒(méi)有制造好的蛇油，甚至在某些情況下并沒(méi)有含有所謂的活細胞。他還表示，在全國范圍內使用未經(jīng)批準的干細胞療法是嘗試權可能發(fā)揮作用的標志。Marks補充到，FDA通常不會(huì )清楚發(fā)生什么事情，直到一些非常糟糕的事情出現。【注：嘗試權，要求賦予生命垂危的患者在現有療法無(wú)效時(shí)有嘗試尚未獲批上市實(shí)驗藥物的權利，包括FDA在內的聯(lián)邦政府機構不得阻止患者選擇的自由。目前美國原油十余個(gè)州通過(guò)了嘗試權法案】
Woodcock也解釋了如何在不影響評審結果的前提下，加快評審，"基于藥物本身的價(jià)值，成本在變"。展望未來(lái)，真正重要的是，在新療法的社會(huì )效益和危害間需要"價(jià)值權衡"。
對Marks來(lái)說(shuō)，基因治療的問(wèn)題是制造工藝需要巨大飛躍，以及將治療領(lǐng)域擴展到罕見(jiàn)病以外的疾病。
仿制藥標簽更新成可能
在立法上展望未來(lái)，Woodcock 表示對仿制藥標簽立法感興趣。"我們必須清理"軍械庫"，以免它過(guò)時(shí)。"她提到。她進(jìn)一步指出，FDA正在與國會(huì )合作開(kāi)展非處方（OTC）藥物改革，這是新藥辦公室（OND）現代化的基礎。 "如果我們不進(jìn)行OTC改革，OND改革就會(huì )倒退，"她說(shuō)。
仿制藥標簽更新相關(guān)的立法已經(jīng)歷多年辯論，簡(jiǎn)單來(lái)說(shuō)該立法的主要目的是允許仿制藥商可以獨立更新標簽安全性警告 , 而不是像現在一樣由品牌藥商負責更新，仿制藥商只需要跟隨行動(dòng)。
監管數字化
另外，Woodcock強調，需要進(jìn)行監管轉變，以反映當今更多的數字世界。
她在最近的癌癥研究之友年會(huì )上說(shuō)："我們現在應該以新的方式思考數字技術(shù)，以簡(jiǎn)化和利用數字時(shí)代來(lái)有效地監管和有效監管。"她指出，FDA的腫瘤卓越中心有一個(gè)與研究性新藥申請階段相關(guān)的項目，公司可以直接將不良事件提交FDA的不良事件報告系統中，而不再需要編寫(xiě)每個(gè)不良事件并以紙張形式提交，將其轉換為PDF，并在提交中發(fā)送。
Woodcock還指出，臨床試驗企業(yè)已準備好應對數字化。她說(shuō)，"我們過(guò)分依賴(lài)紙質(zhì)資料轉化的數字版本，需要在國際上推廣采用這種新方法"，從而申辦人不會(huì )向不同的監管機構提交不同的信息。她說(shuō)："我們越是能夠將數據標準化和數字化，行業(yè)將會(huì )越好。"
FDA從政策定制到執行實(shí)施真空期較短
2018年11月16日（Prevision Policy生物制藥大會(huì )2日后），FDA宣布擴大Adcetris（brentuximab vedotin）注射液聯(lián)合化療的適應癥范圍，用于治療罹患某些類(lèi)型外周T細胞淋巴瘤（PTCL）的成人患者。這是首個(gè)經(jīng)FDA批準用于治療新診斷PTCL的療法，FDA此次使用了新的審查項目，實(shí)時(shí)審查完成了首秀。
FDA腫瘤卓越中心主任Pazdur博士說(shuō)："實(shí)時(shí)腫瘤學(xué)評估（RTOR）項目允許FDA在申請人正式提交申請之前拿到關(guān)鍵數據，從而方便審核小組提前開(kāi)始審核，并在申請實(shí)際提交之前與申請人溝通。當申請人提交完整的申請時(shí)，審核小組已經(jīng)熟悉數據并能夠進(jìn)行更有效、及時(shí)和徹底的審核。RTOR能使FDA在申請提交后兩周之內批準該申請。"新的評估項目能加速藥物審批，盡快為患者帶來(lái)更多好藥新藥。期待更多改革結果。
關(guān)于PTCL
PTCL是一種罕見(jiàn)且快速生長(cháng)的非霍奇金淋巴瘤，由T細胞發(fā)展而來(lái)。T細胞會(huì )在全身迅速擴散，導致該疾病難以治療。
關(guān)于A(yíng)dcetris
是由Seattle Genetics開(kāi)發(fā)的一種單克隆抗體，可與某些癌細胞上的蛋白質(zhì)CD30結合。Adcetris現已獲批與化療聯(lián)合用于治療先前未經(jīng)治療的系統性間變性大細胞淋巴瘤（ALCL），以及其他表達CD30的PTCL。此次新的批準是基于包含452名PTCL患者的臨床試驗的結果，這些患者隨機接受Adcetris加化療或標準化療（CHOP）作為一線(xiàn)治療。結果顯示，Adcetris組的中位無(wú)進(jìn)展生存期為48個(gè)月，顯著(zhù)長(cháng)于CHOP組的21個(gè)月（HR:0.71, P=0.01）。Adcetris組的總生存期和總體緩解率也明顯改善。
參考資料：
https://www.pharmacist.com/article/woodcock-pushes-major-digital-shift-regulation
Pazdur, Marks and Woodcock Discuss FDA Changes, What's Coming
藥明康德：淋巴瘤一線(xiàn)治療快速獲批，FDA實(shí)施新審查項目
識林：FDA 藥品中心主任談藥品審批變革及前景
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