新鮮出爐！《罕見(jiàn)病目錄制訂工作程序》出臺

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作者：小藥丸來(lái)源：CPhI制藥在線(xiàn)

2018-06-06

6月5日，國家衛生健康委員會(huì )官網(wǎng)發(fā)布了《罕見(jiàn)病目錄制訂工作程序》，《工作程序》的出臺旨在加強我國罕見(jiàn)病管理，促進(jìn)罕見(jiàn)病目錄制訂工作更加科學(xué)合理。從內容上來(lái)看，《工作程序》對罕見(jiàn)病病種的定義、國家相關(guān)部門(mén)職能以及罕見(jiàn)病目錄更新等問(wèn)題都進(jìn)行了明確。

罕見(jiàn)病目錄制訂工作程序

6月5日，國家衛生健康委員會(huì )官網(wǎng)發(fā)布了《罕見(jiàn)病目錄制訂工作程序》，《工作程序》的出臺旨在加強我國罕見(jiàn)病管理，促進(jìn)罕見(jiàn)病目錄制訂工作更加科學(xué)合理。

最新《工作程序》的多項明確

《工作程序》是繼5月22日《關(guān)于公布第一批罕見(jiàn)病目錄的通知》之后的首個(gè)配套政策。從內容上來(lái)看，《工作程序》對罕見(jiàn)病病種的定義、國家相關(guān)部門(mén)職能以及罕見(jiàn)病目錄更新等問(wèn)題都進(jìn)行了明確。

對罕見(jiàn)病病種的定義給出了基本條件：國際國內有證據表明發(fā)病率或患病率較低，對患者和家庭危害較大，有明確診斷方法，有治療或干預手段、經(jīng)濟可負擔或尚無(wú)有效治療或干預手段、但已納入國家科研專(zhuān)項；上述四大條件須同時(shí)具備，缺一不可；

對國家相關(guān)部門(mén)的職能進(jìn)行明確：國家有關(guān)部門(mén)、省級衛生健康行政部門(mén)、國家級行業(yè)學(xué)會(huì )或協(xié)會(huì )、民政部注冊登記的相關(guān)民間組織，均可提出增加目錄病種的申請；

對罕見(jiàn)病目錄更新的時(shí)間進(jìn)行明確：分批遴選的目錄覆蓋病種實(shí)行動(dòng)態(tài)更新，目錄更新時(shí)間原則上不短于2年；

政策起步晚行業(yè)發(fā)展問(wèn)題多

根據WHO的官方定義，罕見(jiàn)病為患病人數占總人口的0.65‰-1‰的疾病。具體到各個(gè)不同的國家，將根據自身國家的實(shí)際情況，對罕見(jiàn)病的認定給出了不同的標準。截至目前，全球已經(jīng)發(fā)現的罕見(jiàn)疾病病種超過(guò)7000種，其中80%以上屬于遺傳性疾病，有效治療藥物不到5%。據不完全統計，全球罕見(jiàn)病患者人數超過(guò)3 億，我國罕見(jiàn)病患者的人數大約為1680 萬(wàn)。

與歐美等規范市場(chǎng)相比，我國對于罕見(jiàn)病領(lǐng)域的規范與發(fā)展鼓勵起步晚。"十二五"規劃開(kāi)始，針對罕見(jiàn)病病種人群用藥開(kāi)始實(shí)行優(yōu)先審評，孤兒藥的研發(fā)開(kāi)始受到政策推動(dòng)。2015年，罕見(jiàn)病藥物首次進(jìn)入了CFDA優(yōu)先臨床審批名單列表之中。

今年5 月22 日，國家衛健委、科技部、工信部、國家藥監局等5 部門(mén)已聯(lián)合制定、發(fā)布了《關(guān)于公布第一批罕見(jiàn)病目錄的通知》。這是國內官方首次對罕見(jiàn)病進(jìn)行明確，《目錄》的頒布是罕見(jiàn)病領(lǐng)域的突破，業(yè)內人士將《目錄》解讀為行業(yè)發(fā)展的基石。

據悉，首批目錄確定了121種罕見(jiàn)病，"發(fā)病率較高""疾病可防可診可治"是此次篩選的核心評價(jià)依據。盡管如此，《目錄》的出臺僅僅是一種新的開(kāi)始，我國罕見(jiàn)病缺乏明確定義、藥孤兒藥開(kāi)發(fā)積極性低、醫保覆蓋率低以及患者支付能力差等諸多問(wèn)題并沒(méi)有被涉及到。

規范利好行業(yè)發(fā)展

樂(lè )觀(guān)預計，最新《工作程序》的出臺僅僅是罕見(jiàn)病相關(guān)配套政策的其中之一，后續的配套政策正在路上。

從長(cháng)遠來(lái)看，諸如《工作程序》這些配套政策的相繼出臺首先將對行業(yè)的發(fā)展起到規范性的作用。此前，國內一直未明確的罕見(jiàn)病定義、罕見(jiàn)病藥物臨床試驗指導原則、行業(yè)指標以及治療標準等諸多實(shí)質(zhì)性的問(wèn)題將會(huì )逐步得以明確，這是罕見(jiàn)病病種相關(guān)檢測產(chǎn)品、孤兒藥物加速開(kāi)發(fā)和上市的基礎。

在罕見(jiàn)病病種的基因檢測與篩查方面，最新《工作程序》的出臺將在政策端自上而下地推動(dòng)基因測序在罕見(jiàn)病病種篩查中的應用，增加市場(chǎng)端的需求，推動(dòng)罕見(jiàn)病病種檢測技術(shù)的發(fā)展；在患者治療用藥方面，用于罕見(jiàn)病患者治療的孤兒藥開(kāi)發(fā)有望迎來(lái)發(fā)展契機，行業(yè)的未來(lái)發(fā)展將在一個(gè)明確的框架之內進(jìn)行，相關(guān)企業(yè)將從中受益。

當然，《工作程序》的出臺僅僅是一種新的開(kāi)始，鑒于罕見(jiàn)病本身低發(fā)病率的基本特征，相關(guān)細分行業(yè)的發(fā)展最終還將有賴(lài)于國家更多兼具科學(xué)性與可操作性的激勵與保護政策的扶持。

作者簡(jiǎn)介：小藥丸，制藥行業(yè)從業(yè)者，自媒體時(shí)代的文字搬運工，專(zhuān)注于制藥圈內的陰晴冷暖。

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