5月22日，國家衛生健康委員會(huì )聯(lián)合國家藥品監督管理局等其他四部門(mén)，共同發(fā)布了"第一批罕見(jiàn)病目錄"。該目錄乍一看似乎與制藥行業(yè)關(guān)系并不大，但聯(lián)系政府部門(mén)之前發(fā)布的文件分析來(lái)看，你就會(huì )發(fā)現，該目錄對制藥界將會(huì )發(fā)生深遠影響，且看慢慢道來(lái)。
圖一 來(lái)源于國家衛生健康委員會(huì )
首先，去年5月11日，我國食品藥品監督管理局（CFDA）發(fā)布了《關(guān)于鼓勵藥品醫療器械創(chuàng )新加快新藥醫療器械上市審評審批的相關(guān)政策》的征求意見(jiàn)稿，在該意見(jiàn)稿中明確了要支持罕見(jiàn)病治療藥物的研發(fā)及使用。并且，該意見(jiàn)稿明確指出：罕見(jiàn)病治療藥物可提出減免臨床試驗申請，特別是已在國外批準上市的藥物。這就意味著(zhù)，研發(fā)中或待上市的藥物一旦被納入罕見(jiàn)病藥物，那么其就有資格獲得快速審評審批，甚至免去臨床試驗快速上市；也意味著(zhù)藥物一旦被納入罕見(jiàn)病藥物，藥企對該藥物的研發(fā)注冊成本可以省去一大筆！從此不難看出，一個(gè)藥物的適應癥被納入"罕見(jiàn)病目錄"的重要性。因此，藥企一直在關(guān)注那些疾病被定義為"罕見(jiàn)病"。
對于罕見(jiàn)病的定義，CFDA早在2015年就專(zhuān)門(mén)成立了罕見(jiàn)病診療與保障專(zhuān)家委員會(huì )，希望給罕見(jiàn)病一個(gè)滿(mǎn)意的定義，在今年1月份CFDA發(fā)布的《關(guān)于政協(xié)十二屆全國委員會(huì )第五次會(huì )議第2087號（醫療體育類(lèi)232號）提案答復的函》中指出：）（由于）世界其他國家和地區因人口規模、經(jīng)濟發(fā)展等國情不同，確定的罕見(jiàn)病定義各不相同。此外，由于我國人口基數大、缺乏罕見(jiàn)病流行病調查相關(guān)數據，再加上罕見(jiàn)病種類(lèi)繁多等因素，官方認為我國罕見(jiàn)病的定義應當在充分調查研究的基礎上，確定適合我國國情的罕見(jiàn)病定義。因此，此次罕見(jiàn)病目錄的發(fā)布其實(shí)是醞釀已久！
此外，據CFDA消息，我國早已在醞釀罕見(jiàn)病藥物的醫療保險政策，對于罕見(jiàn)病藥物保障，主要考慮兩種類(lèi)型：一是部分罕見(jiàn)病藥物已經(jīng)納入醫保目錄范圍，但由于受眾有限，銷(xiāo)量很小，成本相對比較高，在價(jià)格管理比較嚴格的情況下，企業(yè)生產(chǎn)積極性不高，造成市場(chǎng)短缺，比如治療卡爾曼綜合征的絨促性素等；其次是有的罕見(jiàn)病治療藥物價(jià)格非常昂貴，或者治療方法不屬于藥物治療（如苯丙酮尿癥飲食治療），在現有的籌資水平和經(jīng)濟條件下，醫保基金難以承擔，因此，這部分藥品目前還未能納入醫保用藥范圍。
正是由于國家對罕見(jiàn)病藥物研發(fā)及上市的政策支持，所以很多藥企都希望自己所研發(fā)藥物的適應癥被納入"國家罕見(jiàn)病目錄"，如此，不但可以在審批注冊的時(shí)候走"綠色通道"，還可獲得快速上市，減少研發(fā)注冊耗時(shí)。也就是說(shuō)，適應癥被納入"國家罕見(jiàn)病目錄"的在研藥物可以在時(shí)間及成本上均獲益，如此，"第一批罕見(jiàn)病目錄"對于制藥界的重要性可見(jiàn)一斑，大家紛紛在查自己所研發(fā)藥物的適應癥是否在目錄之列！
附錄（罕見(jiàn)病目錄）：
參考：
1. http://www.nhfpc.gov.cn/zwgk/tian/201801/85d77b59fa93427dabeff31a8041de1a.shtml
2. http://www.duyaonet.com/News/Detail/8692
作者簡(jiǎn)介：云天，藥物化學(xué)博士，主要從事小分子藥物研究，尤其擅長(cháng)小分子藥物的合成工藝及后期藥物開(kāi)發(fā)研究，已完成多個(gè)抗癌藥物分子的合成和活性評估。
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