摘要：2025 年下半年，全球醫(yī)藥監(jiān)管領(lǐng)域亮點(diǎn)紛呈，多款藥物在不同地區(qū)斬獲新批準(zhǔn)或標(biāo)簽擴(kuò)展，涉及新冠疫苗、癌癥、罕見(jiàn)病等多個(gè)治療領(lǐng)域。同時(shí)，部分藥物面臨審批延遲、安全措施調(diào)整等情況，監(jiān)管機(jī)構(gòu)與藥企的互動(dòng)持續(xù)影響著醫(yī)藥市場(chǎng)的走向。
疫苗領(lǐng)域：新進(jìn)展與市場(chǎng)拓展
在疫苗領(lǐng)域，諾瓦瓦克斯（Novavax）的 LP.8.1 配方新冠疫苗 Nuvaxovid 在日本獲得監(jiān)管批準(zhǔn)，可用于 6 歲及以上人群的初始免疫（第一和第二劑接種）以及 12 歲及以上人群的加強(qiáng)針接種。根據(jù) 2020 年與武田（Takeda）的許可協(xié)議，此次批準(zhǔn)觸發(fā)了武田向諾瓦瓦克斯支付一筆未披露的里程碑付款，而武田負(fù)責(zé)該疫苗在日本的生產(chǎn)和商業(yè)化。Moderna 的更新版 Spikevax 新冠疫苗也有新動(dòng)作，加拿大批準(zhǔn)了針對(duì)當(dāng)前流行的 SARS-CoV-2 LP.8.1 變異株的版本，由 Moderna 在魁北克的原料藥工廠生產(chǎn)，Novocol Pharma 在安大略省完成灌裝封裝，適用于 6 個(gè)月及以上人群。此外，該更新版疫苗在歐洲四星期前已獲批準(zhǔn)，美國(guó) FDA 在 5 月也批準(zhǔn)了其新一代新冠疫苗 mNEXSPIKE 用于 65 歲及以上成年人以及 12 至 64 歲有嚴(yán)重新冠風(fēng)險(xiǎn)因素的人群。瓦倫西亞（Valneva）的基孔肯雅熱疫苗 Ixchiq 在加拿大獲得更廣泛的使用許可，擴(kuò)展至 12 歲及以上人群，新增的抗體持久性數(shù)據(jù)顯示，97% 的患者免疫反應(yīng)可維持 24 個(gè)月，且在青少年中，單劑疫苗在 6 個(gè)月時(shí) 99.1% 能產(chǎn)生高且持久的免疫反應(yīng)。不過(guò)，歐洲藥品管理局（EMA）此前因老年人群中出現(xiàn)嚴(yán)重不良事件暫時(shí)限制其在 65 歲及以上人群中使用，如今雖解除限制，但建議僅在感染風(fēng)險(xiǎn)顯著且權(quán)衡利弊后使用。
癌癥治療：多藥獲批與適應(yīng)癥擴(kuò)展
癌癥治療領(lǐng)域喜訊不斷。阿斯利康（AstraZeneca）與第一三共（Daiichi Sankyo）的 Datroway 在中國(guó)獲批，用于治療不可切除或轉(zhuǎn)移性 HR 陽(yáng)性、HER2 陰性乳腺癌成人患者，這些患者此前接受過(guò)內(nèi)分泌治療和至少一線晚期化療。該批準(zhǔn)基于 TROPION-Breast01 III 期研究，數(shù)據(jù)顯示 Datroway 較研究者選擇的化療方案將疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險(xiǎn)降低 37%。安斯泰來(lái)（Astellas）的 Padcev 與默克（Merck & Co.）的 Keytruda 組合療法在英國(guó)獲得國(guó)家衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所（NICE）支持，用于適合含鉑化療的不可切除或轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌患者，成為晚期膀胱癌成人患者的新一線治療選擇，臨床試驗(yàn)表明該組合較標(biāo)準(zhǔn)化療能顯著延長(zhǎng)無(wú)進(jìn)展生存期和總生存期，并于 8 月 21 日起通過(guò)英國(guó)國(guó)家醫(yī)療服務(wù)體系（NHS）提供。貝達(dá)醫(yī)藥（BeOne Medicines，前身為百濟(jì)神州）的 PD-1 藥物 Tevimbra 再獲歐洲監(jiān)管機(jī)構(gòu)認(rèn)可，歐盟委員會(huì)批準(zhǔn)其與含鉑化療聯(lián)合用于可切除、高復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)的非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）成人患者的新輔助治療（術(shù)前），術(shù)后再進(jìn)行 Tevimbra 單藥治療。這是 Tevimbra 在歐盟獲得的第五項(xiàng)肺癌適應(yīng)癥，此前 7 月，歐盟還批準(zhǔn)其與吉西他濱和順鉑聯(lián)合用于轉(zhuǎn)移性或復(fù)發(fā)性鼻咽癌（NPC）成人患者的初始治療。
其他治療領(lǐng)域：審批動(dòng)態(tài)與標(biāo)簽調(diào)整
在阿爾茨海默病治療方面，衛(wèi)材（Eisai）與渤?。˙iogen）的 Leqembi 在獲得皮下注射版用于維持治療的批準(zhǔn)后，啟動(dòng)了向 FDA 的滾動(dòng)提交，尋求每周起始劑量的自動(dòng)注射器 Leqembi Iqlik 的批準(zhǔn)。該自動(dòng)注射器為兩周一次 10mg/kg 靜脈給藥的替代方案，維持階段的皮下制劑為 360mg 單劑量預(yù)裝自動(dòng)注射器，給藥約 15 秒，有望讓患者和護(hù)理人員從初始到維持階段都能在家接受治療。同時(shí)，F(xiàn)DA 更新了 Leqembi 的處方信息，建議患者在第三次輸注前進(jìn)行 MRI 檢查，以識(shí)別淀粉樣蛋白相關(guān)成像異常伴水腫（ARIA-E），此前建議為第五、七和十四次輸注前，此次調(diào)整源于對(duì)早期治療中 6 例死亡病例的分析。在罕見(jiàn)病領(lǐng)域，SpringWorks Therapeutics 的 Ogsiveo 在歐洲獲批，成為全球首個(gè)治療促纖維增生性腫瘤的藥物，用于需要全身治療的進(jìn)展性促纖維增生性腫瘤成人患者。III 期 DeFi 研究顯示，該藥物較安慰劑將疾病進(jìn)展風(fēng)險(xiǎn)降低 71%，在客觀緩解率和患者報(bào)告結(jié)局等指標(biāo)上也更優(yōu)，其 2023 年已在美國(guó)獲批。希普拉醫(yī)藥（Shilpa Medicare）的去熊去氧膽酸（NorUDCA）片劑在印度獲得全球首個(gè)非酒精性脂肪肝（NAFLD）治療批準(zhǔn)，適用于治療該疾病，其通過(guò)抗炎和調(diào)節(jié)膽汁酸的雙重作用，阻止 NAFLD 進(jìn)展為肝硬化、肝衰竭和非酒精性脂肪性肝炎（NASH）。全球約 12 億人受 NAFLD 影響，印度約有 1.88 億患者。
監(jiān)管調(diào)整與挑戰(zhàn)：審批延遲與安全措施
部分藥物面臨審批延遲，Agios 的 Pyrukynd 用于治療 thalassemia 的申請(qǐng)，因 FDA 要求補(bǔ)充信息，包括提交風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估與緩解策略（REMS）以降低肝細(xì)胞損傷風(fēng)險(xiǎn)，這構(gòu)成重大修訂，導(dǎo)致 FDA 將決策日期從 9 月 7 日推遲至 12 月 7 日，該藥物旨在治療成人非輸血依賴型（NTD）和輸血依賴型（TD）α 或 β 地中海貧血。羅氏（Roche）旗下中外制藥（Chugai）的杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥基因療法 Elevidys 在日本實(shí)施新的安全措施，在標(biāo)簽中新增急性肝衰竭作為嚴(yán)重不良反應(yīng)，患者用藥前后需進(jìn)行肝功能障礙和肝衰竭檢測(cè)。此前美國(guó)有兩名非臥床患者接受該藥物后死亡。此外，F(xiàn)DA 對(duì)一些藥物的標(biāo)簽進(jìn)行了安全監(jiān)測(cè)調(diào)整，如 Travere Therapeutics 的 IgA 腎病藥物 Filspari，其 REMS 標(biāo)簽更新，將肝功能監(jiān)測(cè)頻率從每月改為治療開(kāi)始后每三個(gè)月，并取消了先前的胚胎 - 胎兒毒性（EFT）監(jiān)測(cè)要求。
參考來(lái)源：https://www.fiercepharma.com/pharma/fierce-pharma-regulatory-tracker-second-half-2025
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