2025年8月15日，專注于內(nèi)分泌相關(guān)治療領(lǐng)域的創(chuàng)新型生物醫(yī)藥公司維昇藥業(yè)（VISEN Pharmaceuticals）首次公布每周一次那韋培肽（navepegritide，TansCon CNP）中國(guó)2期（ACcomplisH China）完整臨床試驗(yàn)的主要研究數(shù)據(jù)。52周時(shí)雙盲期試驗(yàn)達(dá)到主要療效終點(diǎn)，研究結(jié)果顯示，以100 μg/kg/周劑量的那韋培肽治療，受試者的年化生長(zhǎng)速率（AGV）顯著高于未治療組（安慰劑組）（組間差異為 1.180 厘米/年，P=0.018） ；所有受試者繼續(xù)參加開放擴(kuò)展階段（OLE）試驗(yàn)，以100 μg/kg/周劑量的那韋培肽繼續(xù)治療，試驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示，至104周受試者ACH特異性身高Z評(píng)分*得到持續(xù)改善。該結(jié)果在貴陽(yáng)舉行的第二十四屆兒科內(nèi)分泌遺傳代謝病學(xué)術(shù)會(huì)議（CSPEM 2025）上公布。
ACcomplisH China 2期臨床試驗(yàn)是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照的臨床試驗(yàn)，在全國(guó)6個(gè)研究中心展開。該研究旨在軟骨發(fā)育不全（ACH）兒童中評(píng)估每周一次那韋培肽皮下給藥的安全性和療效，招募了 24名來(lái)自中國(guó)的 2 至 10 歲ACH兒童，包括 50 ?g CNP/kg/周和100 ?g CNP/kg/周兩個(gè)劑量隊(duì)列，每個(gè)隊(duì)列入組了 12 名兒童。試驗(yàn)的關(guān)鍵結(jié)果顯示主要療效終點(diǎn)達(dá)成，即受試者以100 ?g CNP/kg/周劑量治療 52周時(shí)年化生長(zhǎng)速率（AGV）為5.939厘米/年，顯著高于安慰劑組（4.760厘米/年）。開放擴(kuò)展階段所有受試者繼續(xù)以該劑量治療直至104周，患者ACH 特異性身高 Z 評(píng)分從OLE基線0.050升高至104周0.199，較基線提高了+0.149，同時(shí)上半身/下半身比例持續(xù)改善（降低）。那韋培肽總體安全且耐受性良好，中國(guó)2期臨床試驗(yàn)的預(yù)設(shè)分析結(jié)果與Ascendis Pharma全球2期研究結(jié)果一致。
維昇藥業(yè)擁有那韋培肽在大中華區(qū)的獨(dú)家開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化權(quán)利。該藥物由Ascendis PharmaA/S所有并在全球范圍內(nèi)開發(fā)，目前其治療軟骨發(fā)育不全患兒的新藥申請(qǐng)（NDA）已獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）受理，并被給予優(yōu)先審評(píng)資格。那韋培肽已同時(shí)獲得美國(guó)食品和藥品監(jiān)督管理局和歐盟委員會(huì)授予的孤兒藥資格認(rèn)定。國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)于 2023年9月20日宣布，軟骨發(fā)育不全（ACH）等 86種罕見疾病納入國(guó)家第二個(gè)罕見病目錄，這86種疾病覆蓋了包括血液學(xué)、皮膚學(xué)和兒科等17個(gè)醫(yī)學(xué)疾病領(lǐng)域。與此同時(shí)，我們很高興地看到近年來(lái)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局在國(guó)內(nèi)罕見病藥物審評(píng)、審批的數(shù)量和進(jìn)度上均有明顯的提升，共同為罕見病的可診、可治、可及而努力。
關(guān)于軟骨發(fā)育不全
軟骨發(fā)育不全是骨骼發(fā)育不良的最常見類型，全世界范圍內(nèi)約有 25 萬(wàn)人受其影響。軟骨發(fā)育不全可導(dǎo)致嚴(yán)重的骨骼并發(fā)癥和合并癥。例如，骨骼發(fā)育異常可以導(dǎo)致睡眠呼吸暫停，下腰段脊髓受沖擊導(dǎo)致慢性背部和腿部疼痛，以及頸髓壓迫導(dǎo)致嬰兒猝死等。咽鼓管異常引起的慢性耳部感染可導(dǎo)致聽力喪失和語(yǔ)言發(fā)育遲緩。
軟骨發(fā)育不全是由成纖維細(xì)胞生長(zhǎng)因子受體3（FGFR3）基因中的常染色體顯性激活突變引起的，該突變導(dǎo)致FGFR3和CNP信號(hào)通路的作用失衡。臨床前和臨床數(shù)據(jù)表明，CNP 通路刺激生長(zhǎng)發(fā)育。補(bǔ)充CNP 可抵消FGFR3下游突變的影響，從而可以促進(jìn)骨骼的生長(zhǎng)。
關(guān)于維昇藥業(yè)
維昇藥業(yè)是專注于內(nèi)分泌相關(guān)治療領(lǐng)域的創(chuàng)新型生物醫(yī)藥公司，致力于以更具人性關(guān)懷的創(chuàng)新療法，讓內(nèi)分泌患者享有更好的治療過程與療效，以實(shí)現(xiàn)向往的生活。維昇藥業(yè)以患者需求為先，致力于提供同類首 創(chuàng)（First in Class）或同類最優(yōu)（Best in Class）的內(nèi)分泌疾病產(chǎn)品和治療方案。治療領(lǐng)域包括成人內(nèi)分泌、兒童內(nèi)分泌以及內(nèi)分泌罕見病。
資料來(lái)源：1.維昇藥業(yè)
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