2020年7月，上海邦耀生物科技有限公司（簡稱“邦耀生物”）與中南大學湘雅醫(yī)院合作，成功完成了亞洲首例通過基因編輯技術治療地中海貧血癥（簡稱“地貧”）的臨床試驗。在該項臨床研究中，兩例接受治療的患者分別為7歲和8歲的輸血依賴型重型β地貧男孩，在接受治療后均成功擺脫輸血依賴；值得一提的是，其中一位男孩（化名“希希”）是世界上首位通過CRISPR基因編輯技術治愈的β0/β0型重度地貧患者——這種類型是β-地中海貧血中最嚴重的類型。
至今5年過去了，邦耀生物宣布，這位全球首例接受CRISPR基因編輯療法（邦耀生物管線代號：BRL-101）治療的β0/β0型重度地貧患者，已連續(xù)擺脫輸血依賴超過五年。從終身無法脫離輸血袋到自由奔跑，他的生活徹底改變。這標志著基因編輯治療遺傳性血液疾病的一項重大里程碑。
BRL-101治愈的首例地貧患兒“希?！钡慕谏钫?/p>
01 從“百萬寶寶”到自由奔跑：希希的重生之路
2013年，希希，出生在湖南，僅9個月大時就被確診為最嚴重的β0/β0型重度地貧。這意味著他需要終生定期輸血和除鐵治療才能維持生命，沉重的醫(yī)療負擔讓他成為“百萬寶寶”，也讓家庭陷入絕望——尋找全相合造血干細胞移植配型難如登天。
2020年，已經(jīng)7歲的希希命運被改寫。希希的主治醫(yī)生、中南大學湘雅醫(yī)院的付斌教授帶來了一項革命性臨床研究的消息：邦耀生物正在開展利用CRISPR基因編輯技術（管線代號：BRL-101）治療重型地貧的研究。抱著最后一線希望，希希父母毫不猶豫地同意參與，希希由此成為全球首例接受CRISPR基因編輯治療的β0/β0型重度地貧患者。
整個治療過程令人驚喜：僅僅56天后，希希便成功“脫貧”——徹底擺脫了輸血依賴！如今，5年過去了，滿12周歲的希希即將升入初中。希希父母感慨萬分：“沉積在心里的大石頭終于落地了！生活充滿希望?？粗ＯＣ刻斐錆M活力，我們無比幸福。感謝付斌教授和邦耀生物的科學家們，給了寶貝重生！”
這項臨床實驗的研究者（PI ）付斌教授表示：“希希得到BRL-101基因治療后的恢復情況非常理想！僅2個月內(nèi)就脫離輸血，血紅蛋白持續(xù)保持在正常范圍。并且治療過程安全，沒有發(fā)生嚴重合并癥，也沒有明顯的慢性合并癥，外表生長完全正常。近期隨訪顯示，希希和另一名同期接受基因治療的男孩望望（化名）的身體各項指標都很好，血紅蛋白已達140g/L左右，孩子們得到了健康成長。這項臨床項目的成功實施，離不開邦耀生物公司已處于世界領先水平的基因編輯技術。這是科技的勝利，更是對患者苦難的回應，不斷突破‘不可能’的邊界?！?/p>
希希與付斌教授往年合照
從7歲到如今健康的12歲，希希興奮地表達自己的夢想：“希望好好讀書，長大后當醫(yī)生，像付伯伯一樣幫助更多人。”
02 科學突破：基因療法打破“配型無望”困境
地中海貧血是一種因珠蛋白基因缺陷導致血紅蛋白合成障礙的遺傳性血液病，重型患者生存質(zhì)量極差。傳統(tǒng)根治方法依賴異基因造血干細胞移植，但面臨費用昂貴和配型極其困難兩大難題，且有移植排斥、移植物抗宿主病（GVHD）、感染等高風險。
邦耀生物BRL-101基因療法的出現(xiàn)帶來了曙光。其原理與全球首 款上市的CRISPR療法CASGEVY?類似：利用CRISPR基因編輯BCL11A位點對患者的造血干細胞進行基因修飾，修飾后的造血干細胞回輸?shù)交颊唧w內(nèi)，通過自我更新和分化重建修飾細胞群體，從而達到治療血液系統(tǒng)疾病的目的，可實現(xiàn)“一次給藥，終身治愈”的優(yōu)勢。并且，邦耀生物BRL-101產(chǎn)品使用電轉方式遞送基因編輯物料，避免了病毒載體隨機插入造血干細胞引起的安全性問題。此前2023年10月31日，針對CASGEVY?脫靶問題，在美國FDA召開的細胞、組織和基因治療咨詢委員會會議上，便引用了邦耀生物分別于2019、2022年發(fā)布在Nature Medicine的兩篇文獻，用來佐證該產(chǎn)品的安全性。
BRL-101治療策略
03 從實驗室到全球布局：邦耀生物基因療法改寫“生命密碼”
邦耀生物在基因治療領域深耕多年，首 款基因治療產(chǎn)品的研發(fā)歷程扎實而迅速：
2019年： 《Nature Medicine》發(fā)表研究，奠定基因治療治愈遺傳性血液病的理論基礎。
2020年： 與中南大學湘雅醫(yī)院付斌教授合作，全球首例成功治愈β0/β0型重度地貧患兒，臨床成果發(fā)布。
2021年： 與解放軍聯(lián)勤保障部隊第923醫(yī)院張新華教授合作，在廣西首次實現(xiàn)3名地貧患兒臨床治愈。
2022年： 《Nature Medicine》發(fā)表論文，報告首例重型地貧患者治愈超2年的顯著療效；同年，BRL-101基因治療產(chǎn)品獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）的臨床試驗（IND）批件。
2023年： 與廣西醫(yī)科大學第一附屬醫(yī)院賴永榕教授合作，完成中國首例成人重型地貧患者治愈，攻克全球成人地貧的治療難題。
2024年： 完成BRL-101基因治療產(chǎn)品的1期注冊臨床研究，全球范圍內(nèi)共幫助15例地貧患者獲得治愈。同年，與廣西醫(yī)科大學第一附屬醫(yī)院賴永榕教授合作，完成中國首例基因治療外籍鐮刀型細胞貧血?。ㄧ犡殻┗颊攉@得成功。
2025年： 完成BRL-101基因治療產(chǎn)品的2期關鍵性注冊臨床研究，加速產(chǎn)品上市進程。
2022年8月，BRL-101獲得中國IND
邦耀生物創(chuàng)始人&董事長劉明耀教授表示：“臨床數(shù)據(jù)充分證明，邦耀生物基因療法靶向精準、安全性高、療效顯著且持久，能大幅降低患者長期治療的經(jīng)濟負擔，是更普惠的基因療法。目前，我們還在探索該療法對鐮刀型細胞貧血病的治療（管線代號：BRL-102），并且成功完成了中國首例外籍鐮貧患者治療。未來，邦耀將繼續(xù)攜手全球臨床專家，共同推進這項基因療法的落地，期待早日造福全球地貧、鐮貧及其他遺傳性血液病患者?！?/p>
目前，邦耀生物BRL-101基因療法因突破性成果已連續(xù)入選美國基因與細胞治療學會（ASGCT）年會、歐洲血液學協(xié)會（EHA）年會、美國血液學會（ASH）年會等多個頂級國際學術會議，并榮獲2024年度中國罕見病領域首個獎項——金蝸牛獎“罕見病產(chǎn)業(yè)推動獎”；相關研究成果被寫入《中國地貧防治藍皮書》（2020）、《共同富裕下的中國罕見病藥物支付》（2022）等報告中，極具影響力。
關于邦耀生物
上海邦耀生物科技有限公司致力于成為新商業(yè)文明時代全球先進的細胞基因藥企，邦耀生物以“以基因編輯技術引領創(chuàng)新，開發(fā)突破性療法，造福全人類”為使命，依托自主研發(fā)中心及與高校共建的“上?；蚓庉嬇c細胞治療研究中心”，目前已產(chǎn)生100多項專利成果，有19個項目在20余家知名醫(yī)院開展臨床試驗，5個項目已獲批IND，正式進入注冊臨床試驗階段，還有多個項目進入IND申報階段。其中，基因編輯治療β-地中海貧血癥、非病毒定點整合PD1-CAR-T、以及UCAR-T等項目已經(jīng)取得優(yōu)異臨床效果，具有全球先進，并在Nature、Cell、Nature Medicine、Nature biotechnology等知名學術期刊上發(fā)表多篇學術論文。邦耀生物已搭建基因編輯技術創(chuàng)新平臺、造血干細胞平臺、非病毒定點整合CAR-T平臺、通用型細胞平臺、增強型T細胞平臺五大具有自主知識產(chǎn)權的技術平臺，擁有7000平米GMP中試基地及近100人的運營團隊，有力保障創(chuàng)新的研究成果能夠快速轉化與應用。邦耀生物通過患者需求和臨床反饋不斷推動研發(fā)產(chǎn)品快速更新迭代。并秉持開放、共享、共贏的態(tài)度，與全球創(chuàng)新生物醫(yī)藥生態(tài)鏈企業(yè)一起，加快推進創(chuàng)新藥物的轉化與落地，造福全球遺傳疾病、惡性腫瘤及自身免疫系統(tǒng)疾病等患者！
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