2025年8月2日，東陽光藥自主研發(fā)的乙肝siRNA療法--HECN30227正式遞交臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND），標(biāo)志著東陽光藥在小核酸藥物研發(fā)領(lǐng)域邁出關(guān)鍵一步。
乙型肝炎是由乙型肝炎病毒（HBV）感染引發(fā)的肝臟病癥，病情可能逐步發(fā)展為肝硬化、肝癌以及肝衰竭等嚴(yán)重并發(fā)癥，已成為全球公共衛(wèi)生領(lǐng)域面臨的重大難題。根據(jù)世界衛(wèi)生組織的統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)，全球慢性乙肝患者約有 2.96 億人，其中中國(guó)患者數(shù)量超過 7000 萬。2023 年，中國(guó)新報(bào)告的乙肝病例數(shù)超過 105 萬，每年因乙肝相關(guān)肝病死亡的人數(shù)約達(dá) 30 萬。
目前臨床上采用的核苷（酸）類似物（NAs）和干擾素治療方案，雖然能夠抑制 HBV 的復(fù)制，改善肝臟組織的病理狀況，但仍存在明顯的不足之處：
難以達(dá)成功能性治愈的目標(biāo)；
干擾素治療副作用明顯，患者耐受性較差，適用的人群范圍有限；
NAs 需要每天服藥，長(zhǎng)期用藥過程中患者的依從性面臨較大挑戰(zhàn)，部分患者甚至需要終身接受治療。
小干擾RNA（siRNA）作為小核酸藥物的代表，主要通過基因沉默機(jī)制靶向于HBV RNA--siRNA與HBV RNA互補(bǔ)結(jié)合，通過觸發(fā)RNA干擾介導(dǎo)的HBsAg編碼序列裂解，引起RNA降解。這種直接作用于病毒復(fù)制源頭的分子機(jī)制，不僅展現(xiàn)出顯著的靶向特異性，更能實(shí)現(xiàn)優(yōu)效持久的HBsAg抑制，延長(zhǎng)給藥周期，為突破現(xiàn)有治療瓶頸提供了全新的分子干預(yù)策略。
HECN30227是東陽光藥自主研發(fā)并擁有全球知識(shí)產(chǎn)權(quán)的1類新藥，也是公司基于小核酸技術(shù)平臺(tái)開發(fā)的首 款siRNA藥物，可同時(shí)消除cccDNA和intDNA來源的HBsAg。臨床前數(shù)據(jù)表明，HECN30227具有泛基因型活性，可高效降低HBV表面抗原水平，對(duì)核苷類藥物耐藥株同樣保持突出藥效，體內(nèi)外藥效亦優(yōu)于臨床競(jìng)品。該藥物采用東陽光藥獨(dú)特設(shè)計(jì)的HEC-GalNova（N-乙酰半乳糖胺）肝靶向遞送系統(tǒng)，在實(shí)現(xiàn)精準(zhǔn)高效肝臟遞送的同時(shí)大幅降低脫靶風(fēng)險(xiǎn)。基于對(duì)HBV清除機(jī)制的深刻了解，公司正同步開發(fā)"siRNA+ASO+免疫調(diào)節(jié)劑"三聯(lián)療法，通過多靶點(diǎn)協(xié)同作用全面抑制乙肝病毒和表面抗原，并通過免疫重建開啟乙肝"功能性治愈"新時(shí)代，為患者帶來新希望。
目前全球尚無乙肝siRNA藥物獲批上市，HECN30227憑借"強(qiáng)效、長(zhǎng)效、安全"三位一體的差異化優(yōu)勢(shì)，展現(xiàn)出"Best-in-Class"潛力，有望為乙肝治療領(lǐng)域帶來范式轉(zhuǎn)變。
關(guān)于東陽光藥
東陽光藥創(chuàng)立于2001年，是一家以自主研發(fā)為驅(qū)動(dòng)、植根中國(guó)、面向世界的綜合型制藥公司。東陽光藥為全球患者提供創(chuàng)新、優(yōu)質(zhì)及可負(fù)擔(dān)的藥物，以成為世界一流的制藥公司為企業(yè)愿景。
資料來源：1.東陽光藥
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