2025年8月1日，賽諾菲宣布與Arrowhead的子公司維亞臻（Visirna Therapeutics）簽署資產購買協議。維亞臻目前在大中華區(qū)開發(fā)和商業(yè)化Arrowhead的四種在研心血管代謝候選藥物。根據協議，賽諾菲將獲得在大中華區(qū)開發(fā)和商業(yè)化在研藥物普樂司蘭鈉注射液（Plozasiran）的權利。普樂司蘭鈉注射液是Arrowhead同類首 創(chuàng)的RNA干擾（RNAi）治療候選藥物，旨在減少載脂蛋白 C-III（APOC3）的產生，在大中華區(qū)，它是家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）和嚴重高甘油三酯血癥（SHTG）的潛在治療方案。
維亞臻已完成在研藥物普樂司蘭鈉注射液治療中國FCS患者的一項III期臨床試驗（CTR20231418/NCT05902598），該試驗成功達到了主要療效終點和所有關鍵次要終點。維亞臻隨后向中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）提交了普樂司蘭鈉注射液用于治療FCS的新藥申請（NDA），并于2025年1月26日獲得NMPA的正式受理。普樂司蘭鈉注射液用于治療FCS患者也已獲得中國NMPA的突破性療法認定和優(yōu)先審評資格。
資產購買協議交割后，維亞臻將獲得賽諾菲1.3億美元的預付款，并將有資格在普樂司蘭鈉注射液在中國大陸的各種適應癥獲批后獲得至多2.65億美元的額外里程碑付款。Arrowhead可獲得普樂司蘭鈉注射液在大中華區(qū)產品凈銷售額的特許權使用費。
關于普樂司蘭鈉注射液
普樂司蘭鈉注射液，曾用名ARO-APOC3，是一種首 創(chuàng)的在研RNA干擾（RNAi）療法，旨在減少載脂蛋白 C-III（APOC3）的生成。APOC3 是富含甘油三酯的脂蛋白（TRL）的組成部分，也是甘油三酯代謝的關鍵調節(jié)劑。APOC3通過抑制脂蛋白脂肪酶分解 TRL 以及肝臟內受體吸收 TRL 殘余物來提高血液中的甘油三酯水平。普樂司蘭鈉注射液的治療目標是降低 APOC3水平，從而降低甘油三酯水平，并將脂質恢復到更正常的水平。
多項臨床研究表明，在研普樂司蘭鈉注射液可降低家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）、嚴重高甘油三酯血癥（SHTG）和混合性高脂血癥患者的甘油三酯和多種致動脈粥樣硬化脂蛋白的水平。迄今為止，普樂司蘭鈉注射液的耐受性總體良好，報告的治療中出現的不良事件通常反映了研究人群的合并癥和基礎疾病。在多個臨床研究和不同研究人群中，對于擬上市的 25 毫克劑量，最常見的治療中出現的不良事件包括新冠肺炎（COVID-19）、上呼吸道感染、頭痛、2 型糖尿病和腹痛。
普樂司蘭鈉注射液正在SUMMIT項目中開展相關臨床研究，包括針對FCS患者的III期臨床試驗PALISADE研究、針對SHTG患者的II期和III期臨床試驗SHASTA研究以及針對混合性高脂血癥患者的 II期和III期臨床試驗MUIR研究。
普樂司蘭鈉注射液 用于治療FCS患者已獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予的突破性療法認定、孤兒藥認定和快速通道認定，以及歐洲藥品管理局授予的孤兒藥產品認定。在研藥物普樂司蘭鈉注射液用于治療FCS的上市許可申請已向多家全球監(jiān)管機構進行了提交，但目前尚未獲得任何疾病的治療審批或批準。
關于維亞臻
維亞臻成立于2022年，是Arrowhead的控股子公司。維亞臻總部位于中國，擁有全球視野，致力于成為siRNA療法發(fā)展的領跑者?，F有產品組合包括臨床階段的siRNA候選藥物，重點關注心血管代謝疾病和自身免疫性疾病。
關于Arrowhead Pharmaceuticals
Arrowhead Pharmaceuticals致力于開發(fā)通過沉默致病基因來治療難治性疾病的藥物。Arrowhead療法利用廣泛的RNA化學組合和高效的遞送方式，觸發(fā)RNA干擾機制，從而快速、深度且持久地抑制目標基因。RNA干擾（RNAi）是一種存在于活細胞中的機制，它通過抑制特定基因的表達，從而影響特定蛋白質的產生。 Arrowhead 的 RNAi 療法正是利用了這種自然的基因沉默途徑。
關于賽諾菲
賽諾菲是一家研發(fā)驅動、AI 賦能的生物制藥公司，致力于煥發(fā)生命光彩并實現強勁增長。憑借對免疫系統的深刻理解，我們研發(fā)的藥物和疫苗為全球數百萬民眾提供治療與守護，我們的創(chuàng)新管線有望惠及更廣泛人群。我們秉持共同的使命：追求科學奇跡，煥發(fā)生命光彩；它激勵我們銳意進取，全力應對當今時代最緊迫的醫(yī)療、環(huán)境和社會挑戰(zhàn)，為我們所服務的人和社區(qū)帶來積極影響。
資料來源：1.賽諾菲
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