自身免疫性腦炎是一種嚴重的腦部疾病，患者自身的免疫系統(tǒng)產(chǎn)生的抗體會攻擊大腦，導致諸如記憶力減退、意識混亂、行為改變、行動困難以及嚴重癲癇發(fā)作等癥狀。
CAR-T 細胞療法能夠靶向特定免疫細胞（B 細胞），在治療自身免疫疾病方面展現(xiàn)出希望，包括那些引發(fā)腦部炎癥的自身免疫疾病。
2025 年 7 月 23 日，德國漢諾威醫(yī)學院、馬格德堡大學附屬醫(yī)院的研究人員在 Cell 子刊 Med 上發(fā)表了題為：Chimeric antigen receptor T cells in treatment-refractory DAGLA antibody-associated encephalitis 的研究論文。
該研究利用 CD19-CAR-T 細胞療法，成功治一個難治性抗二酰甘油脂酶α（DAGLA）抗體相關(guān)自身免疫性腦炎患者，CAR-T 細胞治療后 1 年隨訪時，患者仍獲得持續(xù)臨床改善。
該論文描述了一例難治性抗二酰甘油脂酶α（DAGLA）抗體相關(guān)自身免疫性腦炎患者，其經(jīng) CAR-T 細胞治療后成功康復。
該治療中采用了單次靜脈輸注靶向 CD19 的全人源第二代 CAR-T 細胞（KYV-101。臨床響應通過國際共濟失調(diào)評定量表和自身免疫性腦炎臨床評估量表評分來衡量，并通過重組細胞間接免疫熒光法檢測血清和腦脊液中抗 DAGLA 抗體，通過原代小鼠神經(jīng)元和腦切片染色加以確認。
這名36 歲的男性患者，此前已經(jīng)接受了脈沖式糖皮質(zhì)激素治療、血漿置換和利妥昔單抗治療，但仍出現(xiàn)快速進展的全身性肌陣攣、小腦性頭部震顫、垂直雙眼震顫和四肢癱瘓。間接免疫熒光檢測顯示血清和腦脊液中的抗 DAGLA 抗體呈陽性，并與神經(jīng)元和腦切片發(fā)生反應。
鑒于其病情嚴重且多種治療無效，患者接受了單次自體抗 CD19 CAR-T 細胞輸注。治療后臨床評分顯著改善，血清和腦脊液中的抗 DAGLA 自身抗體水平降低。腦脊液中的寡克隆帶最初呈陽性，在 CAR-T 細胞治療后轉(zhuǎn)為陰性。
該研究的亮點：
CAR-T 細胞療法逆轉(zhuǎn)了難治性 DAGLA 抗體相關(guān)腦炎；
抗 DAGLA 抗體在 CAR-T 細胞治療后從血清和腦脊液中消失；
CAR-T 細胞治療后 1 年隨訪時，患者仍獲得持續(xù)臨床改善。
總的來說，在多種標準療法失敗后，CAR-T 細胞療法成功治療了這名嚴重自身免疫性腦炎患者，顯著改善了其病情，減少了攻擊大腦的有害抗體。這些結(jié)果表明，CAR-T 細胞療法可能是治療對標準療法無響應的自身免疫性腦病的一種潛在療法。
論文鏈接：
https://www.cell.com/med/fulltext/S2666-6340(25)00203-X
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