脊髓小腦性共濟(jì)失調(diào) 3 型（SCA3）是由 ATXN3 基因的致病性胞嘧啶-腺嘌呤-鳥嘌呤（CAG）重復(fù)擴(kuò)增所導(dǎo)致的，是全球最常見的常染色體顯性遺傳性共濟(jì)失調(diào)類型。SCA3 的核心臨床表現(xiàn)為進(jìn)行性小腦性共濟(jì)失調(diào)，表現(xiàn)為行走不穩(wěn)、進(jìn)行性構(gòu)音障礙、吞咽困難和運(yùn)動(dòng)準(zhǔn)確性差等。
大多數(shù) SCA3 患者在患病后 10-20 年內(nèi)會(huì)喪失行動(dòng)能力，從發(fā)病到死亡的生存期為 20-25 年。目前尚無有效的治療方法能夠改變該疾病的自然病程，這使得該疾病不僅給患者及其家庭帶來沉重負(fù)擔(dān)，也給衛(wèi)生和社會(huì)系統(tǒng)造成重大壓力。
近日，福建醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院甘世銳副教授、付瑩教授、王檸教授、倪雋主任醫(yī)師作為共同通訊作者（陳新元主治醫(yī)師、博士生劉夏、碩士生林煒、碩士生張琳為共同第一作者），在 Cell 子刊 Cell Reports Medicine 上發(fā)表了題為：Transcranial alternating current stimulation for treating spinocerebellar ataxia type 3: A randomized controlled trial 的研究論文。
這項(xiàng)隨機(jī)對照臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示，經(jīng)顱交流電刺激（tACS）治療脊髓小腦性共濟(jì)失調(diào) 3 型（SCA3）安全、有效、耐受性良好，通過調(diào)節(jié) SCA3 患者的大腦功能連接，改善了共濟(jì)失調(diào)的嚴(yán)重程度，鑒于該疾病缺乏有效治療方法，這項(xiàng)研究為改善脊髓小腦性共濟(jì)失調(diào)（SCA）患者的共濟(jì)失調(diào)癥狀提供了有效的干預(yù)手段，并有望推廣應(yīng)用于其他類型的小腦疾病。
非侵入性腦刺激（NIBS）干預(yù)措施越來越多地被用作輔助療法，通過調(diào)節(jié)神經(jīng)可塑性來增強(qiáng)其他康復(fù)方法，用于治療各種神經(jīng)和精神疾病。經(jīng)顱交流電刺激（tACS）是一種特殊的 NIBS，能夠用正弦和雙相交流電刺激大腦皮層神經(jīng)元。
近期的多項(xiàng)臨床試驗(yàn)表明，經(jīng)顱交流電刺激（tACS）可能對帕金森病、阿爾茨海默病、癲癇、精神分裂癥、抑郁癥、失眠癥和中風(fēng)等神經(jīng)疾病具有治療效果。然而，目前尚無針對小腦疾病開展的精心設(shè)計(jì)的大規(guī)模隨機(jī)對照試驗(yàn)來研究經(jīng)顱交流電刺激（tACS），因此，tACS 反復(fù)治療對小腦疾病可能產(chǎn)生的長期影響，仍完全未知。
在這項(xiàng)新研究中，研究團(tuán)隊(duì)開展了一項(xiàng)三盲、平行分組、假刺激對照、隨機(jī)臨床試驗(yàn)，以探究經(jīng)顱交流電刺激（tACS）在一大群脊髓小腦性共濟(jì)失調(diào) 3 型（SCA3）患者中的治療效果以及安全性。主要結(jié)局指標(biāo)評估了共濟(jì)失調(diào)的嚴(yán)重程度，次要結(jié)局指標(biāo)評估了生活質(zhì)量及不良事件。研究團(tuán)隊(duì)還使用功能性磁共振成像對參與患者進(jìn)行了評估，以探究治療后大腦功能連接的變化情況。
共計(jì) 82 名 SCA3 患者參與臨床試驗(yàn)，按照 1:1 比例隨機(jī)分為兩組，每天接受40 分鐘、70 赫茲、2 毫安的 tACS（active-tACS）或假刺激（sham-tACS），持續(xù) 2 周時(shí)間，兩組分別有 40 名參與者完成了整個(gè)試驗(yàn)周期。
結(jié)果顯示，active-tACS 組有 80%（32/40）的參與者達(dá)到了主要結(jié)局指標(biāo)，而假刺激組僅有 10%（4/40）。此外，active-tACS 組在小腦性共濟(jì)失調(diào)評估量表（SARA）評分上也顯著降低。穿戴式步態(tài)分析以及功能性磁共振成像結(jié)果顯示，經(jīng)顱交流電刺激治療可以通過調(diào)節(jié)大腦功能連接網(wǎng)絡(luò)，緩解患者的共濟(jì)失調(diào)功能以及步態(tài)不穩(wěn)等癥狀。 參與者未出現(xiàn)嚴(yán)重不良事件，表明其安全性高。
總的來說，這項(xiàng)臨床研究表明，經(jīng)顱交流電刺激（tACS）通過調(diào)節(jié)脊髓小腦性共濟(jì)失調(diào) 3 型（SCA3）患者的大腦功能連接，改善了共濟(jì)失調(diào)的嚴(yán)重程度，且安全可行，未發(fā)現(xiàn)任何治療相關(guān)不良事件。這項(xiàng)臨床試驗(yàn)證明了經(jīng)顱交流電刺激（tACS）在小腦疾病治療中的廣闊應(yīng)用前景。
論文鏈接：
https://www.cell.com/cell-reports-medicine/fulltext/S2666-3791(25)00235-6
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