星曜坤澤siRNA新藥獲國家藥品監(jiān)督管理局突破性療法認(rèn)定

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來源：多肽圈

2025-07-11

2025年7月10日，蘇州星曜坤澤生物制藥股份有限公司（以下簡稱“星曜坤澤”）自主研發(fā)的HT-101注射液被納入突破性治療藥物，用于治療慢性乙型肝炎病毒感染。

2025年7月10日，蘇州星曜坤澤生物制藥股份有限公司（以下簡稱"星曜坤澤"）自主研發(fā)的HT-101注射液被納入突破性治療藥物，用于治療慢性乙型肝炎病毒感染。此項認(rèn)定基于該藥物在早期臨床試驗中展現(xiàn)出的顯著抗病毒活性和良好安全性，有望為患者提供更優(yōu)治療方案。

HT-101是一款GalNAc偶聯(lián)的siRNA創(chuàng)新藥物，通過高特異性肝臟靶向，沉默乙肝病毒（HBV）的mRNA，阻斷多個病毒蛋白合成，達(dá)到抗HBV作用。其臨床優(yōu)勢顯著。1b期臨床試驗顯示，所有劑量組患者在兩次給藥后乙肝表面抗原（HBsAg）水平持續(xù)下降，高劑量組部分患者實現(xiàn)HBsAg清除。2期初步數(shù)據(jù)進(jìn)一步表明，HT-101無論在起效時間，還是S抗原清除率，均優(yōu)于國內(nèi)外同類競品。

目前，慢性乙肝臨床一線最主要的藥物是核苷類藥物，如拉米夫定、恩替卡韋、阿德福韋、替比夫定和丙酚替諾福韋。這一類藥物的作用機(jī)理是借助乙肝病毒（HBV）逆轉(zhuǎn)錄酶整合嵌入病毒DNA，導(dǎo)致DNA鏈復(fù)制終止，從而降低HBV DNA。核苷類藥物雖然能有效地控制病情，但一旦停藥病毒就可能反彈，不能清除病毒，且需每日服用，病人的依從性差。

乙肝治療的終極治療目標(biāo)是達(dá)到功能性治愈乃至完全治愈，當(dāng)前臨床上尚無治療手段達(dá)到此目標(biāo)。實現(xiàn)乙肝的功能性治愈，目前尚存在巨大的未滿足臨床需求。而RNA干擾（RNAi）技術(shù)的出現(xiàn)，為實現(xiàn)乙肝的功能性治愈展現(xiàn)巨大的潛力。

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