2025年6月30日，專注創(chuàng)新RNAi藥物研發(fā)的圣因生物（SanegeneBio）宣布，公司自主研發(fā)的靶向CFB的小核酸（siRNA）藥物SGB-3383注射液的國內(nèi)I期臨床研究已于近日在北京大學(xué)第三醫(yī)院順利完成首例受試者給藥。SGB-3383是一款靶向補(bǔ)體B因子（Complement Factor B，CFB）的siRNA藥物，用于治療補(bǔ)體介導(dǎo)的腎臟相關(guān)疾病。
本次臨床研究是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照、單次給藥劑量遞增的I期研究，主要目的是評(píng)價(jià)SGB-3383在健康受試者中的安全性、耐受性、藥代動(dòng)力學(xué)及藥效學(xué)特征。臨床前試驗(yàn)數(shù)據(jù)表明，SGB-3383能顯著且持久地降低肝臟和血液中CFB的水平，同時(shí)具有良好的安全性和耐受性。
補(bǔ)體系統(tǒng)是機(jī)體固有免疫的重要組成部分，在人體內(nèi)發(fā)揮著重要的免疫及生理功能，起到保護(hù)身體免受感染以及清除死細(xì)胞和凋亡物質(zhì)的作用。補(bǔ)體系統(tǒng)的激活有三種途徑：經(jīng)典途徑、替代途徑和凝集素途徑。補(bǔ)體B因子（Complement Factor B，CFB）作為補(bǔ)體替代途徑中的重要組成部分，是參與補(bǔ)體活化的一個(gè)關(guān)鍵成分，在細(xì)胞損傷及炎癥過程中均起到重要作用。CFB參與了多種疾病的發(fā)生發(fā)展，目前研究發(fā)現(xiàn)CFB與非典型溶血性尿毒癥、年齡相關(guān)性黃斑變性、心血管疾病、腫瘤等疾病相關(guān)。靶向CFB的療法，通過調(diào)節(jié)補(bǔ)體活化，可能在治療多種替代途徑功能異常導(dǎo)致的疾病的同時(shí)，不影響其它補(bǔ)體途徑介導(dǎo)的對(duì)微生物入侵的免疫反應(yīng)，在降低患者感染風(fēng)險(xiǎn)方面顯示出潛在的治療效果。
關(guān)于SGB-3383
SGB-3383是圣因生物自主研發(fā)的一款靶向CFB的 siRNA藥物，采用了公司獨(dú)特創(chuàng)新的新一代LEAD? GalNAc肝臟遞送平臺(tái)遞送到肝細(xì)胞，通過RNAi抑制肝臟中CFB的表達(dá)，從而治療補(bǔ)體介導(dǎo)的腎臟疾病，包括IgA腎病、C3腎小球病、免疫復(fù)合物介導(dǎo)的膜增生性腎小球腎炎、非典型溶血尿毒綜合征等。臨床前試驗(yàn)數(shù)據(jù)表明，SGB-3383能顯著且持久地降低肝臟和血液中CFB的水平，同時(shí)具有良好的安全性和耐受性。目前全球尚無任何靶向補(bǔ)體的siRNA藥物獲批，SGB-3383有望成為同類最佳、全 球領(lǐng)先的靶向CFB的siRNA藥物。
關(guān)于圣因生物
圣因生物是一家聚焦RNAi療法開發(fā)的臨床階段全球化生物技術(shù)公司，針對(duì)肥胖癥、心血管代謝疾病及免疫介導(dǎo)性疾病布局多管線創(chuàng)新藥物。公司由RNAi藥物開發(fā)領(lǐng)域的資深專家團(tuán)隊(duì)于2021年創(chuàng)立，在中美兩地設(shè)有研發(fā)中心。圣因生物通過自主開發(fā)的LEAD?（配體和增強(qiáng)基團(tuán)輔助遞送）技術(shù)平臺(tái)，攻克RNAi藥物多組織遞送難題，實(shí)現(xiàn)肝/脂肪/肌肉/免疫細(xì)胞靶向性、單次給藥長效基因沉默和經(jīng)臨床前及臨床驗(yàn)證的高效安全性。圣因生物致力于通過源頭創(chuàng)新開發(fā)具有變革潛力的RNAi療法，解決全球未滿足的重大臨床需求。
資料來源：1.圣因生物
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