2025年5月27日，全球生物技術(shù)巨頭渤?。?span id="7djv3z5n" class="">Biogen）與專注于RNA干擾（RNAi）技術(shù)的創(chuàng)新企業(yè)City Therapeutics（以下簡稱：City）宣布達成戰(zhàn)略合作，共同開發(fā)新型RNAi療法。根據(jù)協(xié)議，渤健將支付4600萬美元的前期資金，并承諾高達10億美元的里程碑付款。這一合作不僅是資本與技術(shù)的結(jié)合，更標志著RNAi療法在中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）疾病領(lǐng)域的重大突破即將到來。本文將深入解析此次合作的核心邏輯、對渤健的戰(zhàn)略價值，以及其對RNAi療法產(chǎn)業(yè)化的深遠影響。
圖片來源：Biogen官網(wǎng)
RNAi療法的現(xiàn)狀與挑戰(zhàn)：
從技術(shù)潛力到臨床落地的鴻溝
RNA干擾（RNAi）是一種通過沉默致病基因表達來治療疾病的革命性技術(shù)。自2006年諾貝爾生理學或醫(yī)學獎授予RNAi發(fā)現(xiàn)者以來，該領(lǐng)域歷經(jīng)近20年發(fā)展，已在遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（hATTR）等疾病中實現(xiàn)商業(yè)化（如Alnylam的Onpattro）。然而，RNAi療法仍面臨兩大核心挑戰(zhàn)：
1.靶向遞送難題：RNA分子易被降解，需依賴載體精準遞送至目標組織；
2.系統(tǒng)性給藥局限：現(xiàn)有技術(shù)多依賴局部注射（如玻璃體內(nèi)或鞘內(nèi)注射），限制了其在全身性疾病中的應用。
此次合作直指這兩大痛點——通過整合City的“下一代RNAi工程技術(shù)”與渤健的“組織增強型遞送技術(shù)”，旨在實現(xiàn)RNAi療法的系統(tǒng)性給藥，并優(yōu)先攻克中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病。
合作細節(jié)：
分工明確，風險共擔
根據(jù)官方披露的協(xié)議條款，合作框架清晰體現(xiàn)了雙方優(yōu)勢互補：
• 技術(shù)端：City負責開發(fā)RNAi觸發(fā)分子，結(jié)合渤健的專有遞送技術(shù)，構(gòu)建完整療法；
• 臨床與商業(yè)化端：渤健主導IND支持研究、全球臨床開發(fā)、監(jiān)管申報及商業(yè)化；
• 財務條款：City獲1600萬美元首付款和3000萬美元投資，可轉(zhuǎn)換票據(jù)投資，將計入渤健2025Q2收購在研研發(fā)費用，未來若達成里程碑，總金額高達約10億美元，另加高個位數(shù)至低雙位數(shù)分層銷售分成。
值得注意的是，渤健保留追加一個靶點選擇權(quán)，進一步擴大合作潛力。
渤健的戰(zhàn)略棋局：
補齊技術(shù)短板，加固CNS領(lǐng)域護城河
渤健作為以多發(fā)性硬化癥（MS）、阿爾茨海默?。ˋD）、肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）、脊髓性肌萎縮癥（SMA）藥物聞名的企業(yè)，此次合作暗含三重戰(zhàn)略意圖：
• 多元化研發(fā)管線，擁抱新型治療模態(tài)
與City合作是渤健“平衡內(nèi)部能力與外部前沿科學投資”新戰(zhàn)略的體現(xiàn)。RNAi的加入，使其研發(fā)工具箱覆蓋小分子、單抗、基因療法、RNAi四大模態(tài)，降低對單一技術(shù)路線的依賴。
• 強化中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病領(lǐng)導地位
合作首攻的“單一靶點”雖未公開，但結(jié)合渤健現(xiàn)有管線，可能與神經(jīng)退行性疾?。ㄈ绨柎暮Ｄ ⑴两鹕。┗蚝币娚窠?jīng)疾病相關(guān)。RNAi的基因沉默機制，為傳統(tǒng)難以成藥的蛋白靶點（如tau蛋白、α-突觸核蛋白）提供了新思路。
• 風險可控的創(chuàng)新模式
通過“首付款+里程碑”的分階段支付，渤健以有限前期投入鎖定潛在重磅療法，同時借助City的專長降低自研風險。若項目成功，其商業(yè)化能力可快速放大價值——參考渤健2024年報，其全球營收96.76億美元，銷售網(wǎng)絡(luò)覆蓋全球50余個國家和地區(qū)。
對RNAi療法的產(chǎn)業(yè)意義：
從“技術(shù)驗證”到“大規(guī)模應用”的關(guān)鍵一躍
渤健與City合作可能成為RNAi療法發(fā)展的分水嶺有三個原因：
1.系統(tǒng)性給藥突破，擴大適應癥范圍
現(xiàn)有RNAi藥物多針對肝臟（因脂質(zhì)納米顆粒易靶向肝臟），而渤健與City的“組織增強型遞送技術(shù)”若成功實現(xiàn)全身給藥并穿透血腦屏障，將徹底打開CNS疾病市場。據(jù)GlobalData預測，2025年全球CNS疾病藥物市場規(guī)模將達800億美元。
2.大藥企背書，加速行業(yè)成熟
渤健的入局為RNAi領(lǐng)域注入強心劑。其深厚的臨床開發(fā)經(jīng)驗與監(jiān)管資源，可大幅縮短City早期技術(shù)的轉(zhuǎn)化周期。
3.商業(yè)模式的創(chuàng)新樣本
“Biotech發(fā)現(xiàn)+Pharma開發(fā)”的合作范式日趨成熟。此次協(xié)議中，City保留平臺技術(shù)的擴展性（如后續(xù)靶點選擇權(quán)），而渤健通過可轉(zhuǎn)換票據(jù)獲得少數(shù)股權(quán)，形成利益深度綁定。這種模式或成為中小型RNAi企業(yè)與大藥企合作的新標桿。
行業(yè)啟示與未來展望
此次合作釋放出兩大信號：
• CNS疾病成為RNAi的下一個戰(zhàn)場
繼肝臟、眼部疾病后，RNAi向更復雜的神經(jīng)系統(tǒng)邁進，或催生首個針對阿爾茨海默病的基因沉默療法；
• 遞送技術(shù)決定RNAi天花板
渤健與City能否突破遞送瓶頸，將直接影響RNAi的適應癥邊界。
未來，若合作項目在2026-2027年進入臨床，可能引發(fā)連鎖反應——更多藥企加碼RNAi，資本向遞送技術(shù)平臺傾斜。而渤健若成功驗證該模式，或進一步通過收購鞏固RNAi布局，重現(xiàn)其在反義寡核苷酸（ASO）領(lǐng)域的輝煌。
結(jié)語：
以患者之名的科學冒險
渤健與City的合作，不僅是兩家公司的資源整合，更是一場以患者需求為終點的科學冒險。若成功，數(shù)百萬罹患神經(jīng)退行性疾病的患者將迎來首個精準基因療法；若失敗，其積累的數(shù)據(jù)與經(jīng)驗仍將推動RNAi技術(shù)向前。
在這場冒險中，科學家的想象力、企業(yè)的執(zhí)行力與患者的等待，終將在某一刻交匯為治愈的希望。
參考資料：
1.Biogen與City Therapeutics聯(lián)合新聞稿（2025年5月27日）
2.Biogen 2024年度財報3.GlobalData：CNS market to surpass $80 billion in 2025, driven by MS and psychiatric drug innovation, says GlobalData
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