此前，美國(guó)時(shí)間2025年2月，士澤生物自主開發(fā)的全球首 款通用型iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細(xì)胞注射液產(chǎn)品，用于治療漸凍癥的研究性新藥申請(qǐng)（Investigational New Drug, IND），已正式獲美國(guó)FDA完全批準(zhǔn)開展注冊(cè)臨床試驗(yàn)。
這是繼士澤生物自主開發(fā)的異體通用“現(xiàn)貨型”iPSC衍生亞型多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞新藥（士澤生物@“XS411注射液”）獲中美藥監(jiān)局一次性無發(fā)補(bǔ)完全批準(zhǔn)，用于治療全球第二大神經(jīng)退行性疾病帕金森病之外的，士澤生物自主開發(fā)的第二款中美雙報(bào)雙批開展注冊(cè)臨床試驗(yàn)的通用型iPSC衍生細(xì)胞新藥。
2023年，士澤生物全球首 款臨床級(jí)iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細(xì)胞產(chǎn)品（XS228注射液）治療漸凍癥獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）認(rèn)證授予孤兒藥資格：成為首個(gè)中國(guó)自主iPSC衍生細(xì)胞藥獲得FDA認(rèn)證并授予孤兒藥資格（Orphan Drug Designation）、也是全球首個(gè)且迄今唯一用于治療漸凍癥的擁有孤兒藥資格的iPS衍生細(xì)胞藥物。根據(jù)美國(guó)《Orphan Drug Act》，獲得美國(guó)孤兒藥資格認(rèn)定的藥物可以享受新藥獲批上市后7年市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)（marketing exclusivity）、免除NDA/BLA申請(qǐng)費(fèi)、可能免除部分臨床數(shù)據(jù)的申報(bào)要求以及臨床研究費(fèi)用稅收減免等一系列加速審評(píng)及特別扶持政策。
漸凍癥是一種運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元病及進(jìn)行性神經(jīng)退行性疾病，漸凍癥患者俗稱漸凍人。漸凍癥患者的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元持續(xù)退行性病變和死亡，導(dǎo)致患者出現(xiàn)上、下運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元合并受損，最終可導(dǎo)致癱瘓，從無法行走到無法說話、吞咽、呼吸。臨床數(shù)據(jù)顯示，漸凍癥患者的平均存活期約39個(gè)月，目前尚無能夠?qū)嵸|(zhì)性緩解或挽救漸凍癥的有效臨床藥物及臨床解決方案，迫切需要開發(fā)新的治療方案。
士澤生物注冊(cè)臨床I/II期試驗(yàn)牽頭中心臨床總負(fù)責(zé)人樊東升主任表示：“漸凍癥是極具挑戰(zhàn)的神經(jīng)系統(tǒng)絕癥，當(dāng)前臨床治療手段極為有限。我們非常高興與士澤生物強(qiáng)強(qiáng)聯(lián)合、牽頭承擔(dān)具有國(guó)際領(lǐng)先意義的全球首個(gè)再生神經(jīng)細(xì)胞治療漸凍癥正式注冊(cè)臨床研究。希望通過規(guī)范的臨床試驗(yàn)，推動(dòng)這一創(chuàng)新療法早日造?；颊?！”
士澤生物注冊(cè)臨床I/II期試驗(yàn)牽頭中心臨床共同負(fù)責(zé)人劉小璇主任表示：“作為全球首 款進(jìn)入中美注冊(cè)臨床試驗(yàn)的iPSC衍生通用型神經(jīng)細(xì)胞藥物，與士澤生物的臨床合作代表我國(guó)在漸凍癥領(lǐng)域的重要突破，我們將全力以赴，高標(biāo)準(zhǔn)推進(jìn)合作臨床試驗(yàn)項(xiàng)目，期待與士澤生物團(tuán)隊(duì)一起，為漸凍癥患者帶來新的希望！”
京東集團(tuán)原副總裁、知名漸凍癥抗?fàn)幷卟汤诒硎荆?/strong>“四年多來，我一路見證了士澤生物團(tuán)隊(duì)的不懈努力，經(jīng)過臨床前及臨床研究，如今正式獲批注冊(cè)臨床試驗(yàn)，為漸凍癥患者帶來新希望！向李翔博士及士澤生物團(tuán)隊(duì)祝賀并致敬，期待士澤生物的首個(gè)再生神經(jīng)細(xì)胞新藥早日福澤中國(guó)及全球漸凍人！”
士澤生物長(zhǎng)期致力于開發(fā)臨床級(jí)異體通用“現(xiàn)貨型”iPSC衍生細(xì)胞藥，用于治療尚無實(shí)質(zhì)臨床解決方案的中樞神經(jīng)系統(tǒng)重大疾?。–NS Diseases）。士澤生物已獲得中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局（NMPA）和美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（U.S.FDA）正式批準(zhǔn)的五項(xiàng)注冊(cè)臨床試驗(yàn)批件，并取得多個(gè)“中國(guó)/全球首個(gè)”iPSC領(lǐng)域里程碑意義進(jìn)展：
2023年，“中國(guó)首個(gè)”iPSC衍生細(xì)胞藥（XS228注射液）獲得美國(guó)FDA授予全球孤兒藥資格；
2024年，“中國(guó)首個(gè)”iPSC衍生細(xì)胞治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病的國(guó)家級(jí)備案臨床研究獲批，與上海市東方醫(yī)院合作，完成包括“中國(guó)首例”在內(nèi)的多例帕金森病患者GCP/GMP級(jí)autoXS411注射液治療，隨訪超過12個(gè)月，安全性良好，患者“開關(guān)期時(shí)間”、MDS-UPDRS評(píng)分及多項(xiàng)非運(yùn)動(dòng)指標(biāo)顯著改善，并順利通過國(guó)家衛(wèi)健委GCP/GMP雙重核查；
2024年，“全球首 款”iPSC衍生細(xì)胞（XS228注射液）治療漸凍癥（ALS）的國(guó)家級(jí)備案臨床研究獲批，與東方醫(yī)院合作完成包括“全球首例”在內(nèi)的多例患者治療，安全性良好，初步顯示可有效延緩疾病進(jìn)程；
2025年，“中國(guó)首個(gè)”由國(guó)家級(jí)神經(jīng)疾病醫(yī)學(xué)中心——北京天壇醫(yī)院牽頭開展的異體通用“現(xiàn)貨型”iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞（XS411注射液）注冊(cè)臨床I期試驗(yàn)，聯(lián)合北京協(xié)和醫(yī)院開展，用于治療原發(fā)性帕金森病；
2025年，“中國(guó)首個(gè)”采用證據(jù)級(jí)別最高的“隨機(jī)雙盲對(duì)照”設(shè)計(jì)的注冊(cè)臨床I/II期試驗(yàn)，由復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院（同為國(guó)家級(jí)神經(jīng)疾病醫(yī)學(xué)中心）牽頭，聯(lián)合蘇州大學(xué)附屬第二醫(yī)院開展，用于治療早發(fā)性帕金森病；
2025年，“全球首個(gè)”異體通用“現(xiàn)貨型”iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細(xì)胞新藥（XS228注射液）的注冊(cè)臨床I/II期試驗(yàn)，由北京大學(xué)第三醫(yī)院牽頭，用于治療漸凍癥（ALS）。
士澤生物自主開發(fā)的異體通用型iPSC衍生細(xì)胞治療帕金森病及漸凍癥的重要研發(fā)及臨床進(jìn)展，代表我國(guó)在開發(fā)臨床級(jí)iPSC衍生細(xì)胞新藥治療以帕金森病及漸凍癥為代表的神經(jīng)系統(tǒng)疾病方向處于全球同步領(lǐng)先或全球首 創(chuàng)地位。士澤生物已開展的人體臨床研究的積極結(jié)果，為后續(xù)進(jìn)一步開展臨床試驗(yàn)提供了重要的鋪墊和關(guān)鍵的驗(yàn)證。
期待士澤生物在重要的研發(fā)及臨床進(jìn)展基礎(chǔ)上，強(qiáng)強(qiáng)聯(lián)合頂級(jí)醫(yī)院及頂級(jí)臨床專家的中國(guó)團(tuán)隊(duì)開展多項(xiàng)注冊(cè)臨床試驗(yàn)，在開發(fā)臨床級(jí)iPSC衍生亞型神經(jīng)細(xì)胞新藥治療以漸凍癥、帕金森病代表的神經(jīng)退行病中做出更多創(chuàng)新和貢獻(xiàn)，給更多患者帶來幫助和福音！
關(guān)于士澤生物
士澤生物由創(chuàng)始人李翔博士全職歸國(guó)創(chuàng)立于2021年，士澤生物長(zhǎng)期專注于開發(fā)臨床級(jí)異體通用“現(xiàn)貨型”iPSC衍生細(xì)胞藥治療以帕金森?。ㄈ虻诙笊窠?jīng)退行性疾?。榇淼纳袩o實(shí)質(zhì)臨床解決方案的中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾?。–NSDiseases）。
士澤生物多款異體通用“現(xiàn)貨型”iPSC衍生神經(jīng)細(xì)胞治療新藥正處于中國(guó)及美國(guó)注冊(cè)臨床試驗(yàn)階段，且均由頂級(jí)醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)外科牽頭及聯(lián)合開展，包括用于治療：
原發(fā)性帕金森?。ㄖ忻雷?cè)臨床I期）；早發(fā)性帕金森?。ㄖ袊?guó)注冊(cè)臨床I/II期）；肌萎縮側(cè)索硬化癥/漸凍癥（中國(guó)注冊(cè)臨床I/II期及美國(guó)注冊(cè)臨床I期），為中國(guó)首個(gè)自主iPSC衍生細(xì)胞藥獲得FDA認(rèn)證并授予全球孤兒藥資格。
士澤生物組建了具有國(guó)際競(jìng)爭(zhēng)力及專注于產(chǎn)業(yè)化的全職All In團(tuán)隊(duì)，建立了一批具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)、國(guó)際領(lǐng)先的產(chǎn)業(yè)化技術(shù)及平臺(tái)，圍繞核心主營(yíng)業(yè)務(wù)可持續(xù)自研創(chuàng)新：士澤生物已自主建設(shè)及運(yùn)營(yíng)>5000平方米的研發(fā)中心、B+A級(jí)GMP基地及質(zhì)控中心，士澤生物自主開發(fā)的多款臨床級(jí)iPSC衍生細(xì)胞藥已完成核心CMC開發(fā)、建立了全流程的臨床級(jí)制備工藝及質(zhì)量控制體系，作為一站式平臺(tái)，完成多種GMP級(jí)iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細(xì)胞治療新藥產(chǎn)品的正式注冊(cè)批及臨床批生產(chǎn)并用于多項(xiàng)國(guó)家級(jí)備案臨床研究或注冊(cè)臨床試驗(yàn)。
士澤生物已完成兩項(xiàng)國(guó)家備案臨床研究項(xiàng)目，擁有一項(xiàng)美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（U.S.FDA）認(rèn)證全球孤兒藥資格，已獲得中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局（NMPA）和美國(guó)FDA正式批準(zhǔn)的五項(xiàng)注冊(cè)臨床試驗(yàn)批件，并取得多個(gè)“中國(guó)/全球首個(gè)”iPSC領(lǐng)域里程碑意義進(jìn)展：
2023年，“中國(guó)首個(gè)”iPSC衍生細(xì)胞藥（XS228注射液）獲得美國(guó)FDA授予全球孤兒藥資格；
2024年，“中國(guó)首個(gè)”iPSC衍生細(xì)胞治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病的國(guó)家級(jí)備案臨床研究獲批，與上海市東方醫(yī)院合作，完成包括“中國(guó)首例”在內(nèi)的多例帕金森病患者GCP/GMP級(jí)autoXS411注射液治療，隨訪超過12個(gè)月，安全性良好，患者“開關(guān)期時(shí)間”、MDS-UPDRS評(píng)分及多項(xiàng)非運(yùn)動(dòng)指標(biāo)顯著改善，并順利通過國(guó)家衛(wèi)健委GCP/GMP雙重核查；
2024年，“全球首 款”iPSC衍生細(xì)胞（XS228注射液）治療漸凍癥（ALS）的國(guó)家級(jí)備案臨床研究獲批，與東方醫(yī)院合作完成包括“全球首例”在內(nèi)的多例患者治療，安全性良好，初步顯示可有效延緩疾病進(jìn)程；
2025年，“中國(guó)首個(gè)”由國(guó)家級(jí)神經(jīng)疾病醫(yī)學(xué)中心——北京天壇醫(yī)院牽頭開展的異體通用“現(xiàn)貨型”iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞（XS411注射液）注冊(cè)臨床I期試驗(yàn)，聯(lián)合北京協(xié)和醫(yī)院開展，用于治療原發(fā)性帕金森??；
2025年，“中國(guó)首個(gè)”采用證據(jù)級(jí)別最高的“隨機(jī)雙盲對(duì)照”設(shè)計(jì)的注冊(cè)臨床I/II期試驗(yàn)，由復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院（同為國(guó)家級(jí)神經(jīng)疾病醫(yī)學(xué)中心）牽頭，聯(lián)合蘇州大學(xué)附屬第二醫(yī)院開展，用于治療早發(fā)性帕金森??；
2025年，“全球首個(gè)”異體通用“現(xiàn)貨型”iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細(xì)胞新藥（XS228注射液）的注冊(cè)臨床I/II期試驗(yàn)，由北京大學(xué)第三醫(yī)院牽頭，用于治療漸凍癥（ALS）。
士澤生物為江蘇省雙創(chuàng)團(tuán)隊(duì)領(lǐng)軍企業(yè)，姑蘇重大創(chuàng)新團(tuán)隊(duì)企業(yè)、姑蘇創(chuàng)新創(chuàng)業(yè)領(lǐng)軍人才企業(yè)、上海市東方英才計(jì)劃企業(yè)、上海市春申計(jì)劃杰出引進(jìn)人才企業(yè)等；連續(xù)獲評(píng)中國(guó)潛在獨(dú)角獸及江蘇省潛在獨(dú)角獸企業(yè)；連續(xù)兩年獲得國(guó)家科技部全國(guó)顛覆性技術(shù)創(chuàng)新大賽優(yōu)勝獎(jiǎng)（最高獎(jiǎng)）等；獲我國(guó)《新華日?qǐng)?bào)》《科技日?qǐng)?bào)》《科創(chuàng)板日?qǐng)?bào)》等報(bào)道。
士澤生物已完成由著名市場(chǎng)化風(fēng)險(xiǎn)投資機(jī)構(gòu)集體領(lǐng)投的多輪數(shù)億元融資：由峰瑞資本、啟明創(chuàng)投、禮來亞洲基金、紅杉中國(guó)、泰瓏/泰鯤資本等多家知名市場(chǎng)化機(jī)構(gòu)領(lǐng)投及多輪持續(xù)投資，其中包括2022-2024年在生物醫(yī)藥領(lǐng)域寒冬期的逾3億元A/A+/B1輪市場(chǎng)化融資。
合作咨詢
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國(guó)際展覽有限公司版權(quán)所有（保留一切權(quán)利）
滬ICP備05034851號(hào)-57
