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CPHI制藥在線 資訊 Vertex 啟動(dòng)小核酸藥物治療 DM1 II期臨床

Vertex 啟動(dòng)小核酸藥物治療 DM1 II期臨床

熱門(mén)推薦: 福泰制藥 非肌肉癥 肺部疾病
來(lái)源:多肽圈
  2025-04-16
2025年4月14日,Vertex Pharmaceuticals(福泰制藥)在ClinicalTrials網(wǎng)站登記一項(xiàng)II期臨床研究,旨在評(píng)估 VX-670 對(duì) I 型強(qiáng)直性肌營(yíng)養(yǎng)不良癥 (DM1) 患者的長(zhǎng)期安全性和耐受性、療效和藥代動(dòng)力學(xué)。

  2025年4月14日,Vertex Pharmaceuticals(福泰制藥)在ClinicalTrials網(wǎng)站登記一項(xiàng)II期臨床研究,旨在評(píng)估 VX-670 對(duì) I 型強(qiáng)直性肌營(yíng)養(yǎng)不良癥 (DM1) 患者的長(zhǎng)期安全性和耐受性、療效和藥代動(dòng)力學(xué)。研究計(jì)劃招募36名患者,預(yù)計(jì)2028年7月完成。

VX-670

  VX-670 是一種磷二酰胺嗎啉代寡核苷酸(PMO),靶向 DM1 的致病因素 DMPK,并連接有一個(gè)環(huán)狀肽(稱(chēng)為內(nèi)體逃逸載體),該環(huán)狀肽含有一個(gè)基序,可有效遞送至細(xì)胞內(nèi)并轉(zhuǎn)移到CUG重復(fù)序列所在的細(xì)胞核。VX-670寡核苷酸與CUG重復(fù)序列RNA結(jié)合,并釋放結(jié)合的剪接因子(例如MBNL1)。

  VX-670旨在通過(guò)這種機(jī)制糾正錯(cuò)誤剪接,目前正致力于研究其如何解決疾病的潛在病因。盡管寡核苷酸遞送至肌肉組織已被證實(shí)頗具挑戰(zhàn)性,但VX-670憑借其獨(dú)特的設(shè)計(jì),有望克服這些挑戰(zhàn)。強(qiáng)直性肌營(yíng)養(yǎng)不良癥是一種常見(jiàn)的多系統(tǒng)疾病,會(huì)影響骨骼?。ㄋ闹蛙|干的肌肉)以及平滑肌(控制消化系統(tǒng)的肌肉)和心肌。強(qiáng)直性肌營(yíng)養(yǎng)不良癥的癥狀可能包括難以松開(kāi)手(肌強(qiáng)直)、手腳肌肉無(wú)力、吞咽困難和心律失常。

  非肌肉癥狀還可能包括學(xué)習(xí)困難、白天嗜睡、不孕和早期白內(nèi)障。強(qiáng)直性肌營(yíng)養(yǎng)不良1型(DM1)是一種常染色體顯性遺傳、多系統(tǒng)受累的肌營(yíng)養(yǎng)不良,臨床上主要表現(xiàn)為進(jìn)行性肌肉無(wú)力、肌肉萎縮及肌強(qiáng)直。

  關(guān)于Vertex Pharmaceuticals

Vertex Pharmaceuticals

  Vertex Pharmaceuticals一家成立于1989年的全球生物技術(shù)公司,主要業(yè)務(wù)是生產(chǎn)和銷(xiāo)售用于治療肺部疾病、腎臟疾病、血液系統(tǒng)疾病等疾病的藥物。

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