2025年4月4日，作為一家專(zhuān)注于臨床前藥物發(fā)現(xiàn)的綜合合同研究組織（CRO），IRBM建立了一個(gè)全面的功能基因組學(xué)平臺(tái)，以支持遺傳靶點(diǎn)識(shí)別和驗(yàn)證，并生成與疾病相關(guān)的細(xì)胞模型。 該平臺(tái)融合了基于CRISPR的技術(shù)、篩選功能、細(xì)胞工程及先進(jìn)的分子與細(xì)胞分析，旨在推動(dòng)靶點(diǎn)的發(fā)現(xiàn)與驗(yàn)證。
基于CRISPR的基因組編輯分步工作流程，包括堿基編輯和先導(dǎo)編輯，這是IRBM擴(kuò)展功能基因組學(xué)平臺(tái)的核心重點(diǎn)。
為了進(jìn)一步強(qiáng)化靶點(diǎn)驗(yàn)證，IRBM正在擴(kuò)展其基因組編輯工具包，引入CRISPR平鋪篩查技術(shù)，系統(tǒng)地繪制編碼區(qū)和調(diào)控區(qū)內(nèi)的功能域，同時(shí)利用堿基編輯和先導(dǎo)編輯精確引入核苷酸修飾。 這些下一代方法與平臺(tái)的高通量CRISPR篩查（包括干細(xì)胞工程）相結(jié)合，為構(gòu)建穩(wěn)健的疾病模型和提升靶點(diǎn)驗(yàn)證的可靠性提供了關(guān)鍵支持。
IRBM功能基因組學(xué)負(fù)責(zé)人Sara Tomaselli博士說(shuō)：“了解哪些靶點(diǎn)真正適用于藥物開(kāi)發(fā)是一項(xiàng)復(fù)雜的挑戰(zhàn)。?借助這個(gè)內(nèi)部平臺(tái)，我們將進(jìn)一步增強(qiáng)系統(tǒng)評(píng)估基因功能的能力，降低早期發(fā)現(xiàn)的風(fēng)險(xiǎn)，并幫助我們的合作伙伴做出更加明智的決策?！?/p>
該平臺(tái)的篩選功能包括全基因組和靶向CRISPR文庫(kù)，支持基因敲除（CRISPR KO）、抑制（CRISPRi）和激活（CRISPRa），能夠深入挖掘基因功能及其相關(guān)通路。 同時(shí)，IRBM在細(xì)胞工程方面的專(zhuān)業(yè)技術(shù)，包括患者相關(guān)模型和iPSC衍生系統(tǒng)，支持腫瘤學(xué)、神經(jīng)退行性疾病以及罕見(jiàn)病的疾病建模。 多組學(xué)集成技術(shù)，包括高含量成像、單細(xì)胞轉(zhuǎn)錄組學(xué)和蛋白質(zhì)組學(xué)，為藥物靶點(diǎn)提供了更深入的功能表征。
IRBM的功能基因組學(xué)平臺(tái)是一個(gè)更廣泛、完全集成的藥物發(fā)現(xiàn)生態(tài)系統(tǒng)的一部分，確保將基因?qū)用娴亩床燹D(zhuǎn)化為具有意義的臨床前模型和藥物開(kāi)發(fā)策略。 IRBM通過(guò)將功能基因組學(xué)與藥物化學(xué)、生物標(biāo)志物發(fā)現(xiàn)及臨床前藥理學(xué)的專(zhuān)業(yè)知識(shí)相結(jié)合，幫助生物制藥創(chuàng)新者更有信心地進(jìn)行靶點(diǎn)驗(yàn)證。
IRBM首席科學(xué)官、醫(yī)學(xué)博士Carlo Toniatti表示：“我們對(duì)功能基因組學(xué)采取謹(jǐn)慎且有條不紊的方法，這種方法與藥物發(fā)現(xiàn)的復(fù)雜性緊密結(jié)合。?我們的目標(biāo)是幫助合作伙伴發(fā)現(xiàn)高質(zhì)量的靶點(diǎn)，并生成數(shù)據(jù)，以便在整個(gè)藥物發(fā)現(xiàn)過(guò)程中為決策提供指導(dǎo)和支持。”
IRBM的協(xié)作模式使生物技術(shù)初創(chuàng)公司、制藥公司和風(fēng)險(xiǎn)投資支持的團(tuán)隊(duì)能夠在無(wú)需建立內(nèi)部基礎(chǔ)設(shè)施的情況下，獲得功能基因組學(xué)方面的專(zhuān)業(yè)知識(shí)。 IRBM通過(guò)提供涵蓋基因篩選、工程細(xì)胞模型和機(jī)制研究的定制解決方案，在藥物發(fā)現(xiàn)的關(guān)鍵階段為客戶(hù)提供實(shí)用且科學(xué)嚴(yán)謹(jǐn)?shù)闹С帧?/p>
關(guān)于IRBM
IRBM是一家專(zhuān)注于早期藥物發(fā)現(xiàn)的合同研究組織（CRO）。 IRBM在腫瘤學(xué)、神經(jīng)退行性疾病和傳染病領(lǐng)域具有成功交付臨床前候選藥物的經(jīng)驗(yàn)，與生物技術(shù)和制藥創(chuàng)新者合作，以科學(xué)的精準(zhǔn)性和透明度推動(dòng)治療藥物的開(kāi)發(fā)。
消息來(lái)源：IRBM S.p.A.
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