本文來自醫(yī)麥客公眾號
近日, 賽諾菲（Sanofi）宣布中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心 (CDE) 正式授予 Cablivi@(Caplacizumab, 注射用卡普賽珠單抗 (擬)) 優(yōu)先審評資格, 擬用于與血漿置換和免疫抑制療法聯(lián)合治療獲得性血栓性血小板減少性紫癜 (aTTP)的成人和 12 歲及以上體重至少 40 kg 的青少年患者。這意味著全球首個獲 FDA 批準的靶向治療 aTTP 納米抗體藥物 Cablivi@在中國駛?cè)雽徳u「快車道」。
作為《第二批罕見病目錄》收錄疾病，血栓性血小板減小性紫瘢 (TTP) 是一種小見，嚴重的而栓性微血管病，年發(fā)病率為 2~6/百萬，對患者存在「致命威脅」。患者可能面臨「血栓性微血管病 (TMA)」引起的中風、心臟病發(fā)作、器官損害等緊急事件，以及「血小板減少」帶來的嚴重出血、微血管病性溶血性貧血 (MAHA) 等情況。多數(shù)患者發(fā)病急驟、病情危重，如不能及時治療死亡率高，其中 aTTP 是最常見的臨床類型, 約占 TTP 總例數(shù)的 95%。
目前 aTTP 治療中，治療性血漿置換 (PEX) 和免疫抑制 (IST) 是核心療法。但部分 aTTP 患者仍面臨 PEX 和 IST 無效困境。此外治療有效的患者, 也有 30%~50% 左右會出現(xiàn)復發(fā)。對于 aTTP 這類發(fā)病急、病情重、危及生命的疾病, 仍存未滿足的臨床需求。
I 期 TITAN 研究和 I 期 HERCULES 研究的結(jié)果表明，Caplacizumab 可縮短至血小板計數(shù)反應的時間, 在患者風險最高的關(guān)鍵時期提供即時保護, 防止進一步的血小板聚集和微血栓形成。HERCULES 研究的結(jié)果顯示，在研究藥物治療期間，Caplacizumab 治療導致發(fā)生 aTTP 相關(guān)死亡、aTTP 復發(fā)或至少 1 起重大血栓栓塞事件的患者百分比降低 74%。
早在 2020 年 11 月，Caplacizumab就已納入CDE 發(fā)布的第三批臨床急需境外新藥名單。Caplacizumab 是賽諾菲旗下 Ablynx 公司研發(fā)的一種納米抗體，它通過與形成血栓過程中的超大型血管性假血友病因子（vWF）蛋白結(jié)合，阻斷超大 vWF 多聚體與血小板的相互作用，從而防止凝血的發(fā)生。Caplacizumab 于 2018 年在歐盟獲批，并于 2019 年獲美國 FDA 批準，是全球首 款獲批專門針對 aTTP 的療法，也是第一款獲批的納米抗體療法。
參考資料：
1.賽諾菲官微
2.http://www.cde.org.cn/news.do?method=viewInfoCommon&id=5ed6430be031fc66
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