2025年3月28日，中美瑞康（Ractigen Therapeutics）宣布，公司自主研發(fā)的用于治療增殖性玻璃體視網膜病變（PVR）的小激活RNA（saRNA）藥物 RAG-1C 已獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）臨床試驗許可（IND）。RAG-1C 成為中國首個獲批進入臨床試驗的saRNA藥物，標志著中國在RNA激活這一創(chuàng)新療法領域邁出了重要一步。
此前，中美瑞康的首 款 saRNA 藥物 RAG-01 已獲得美國 FDA 的 IND 許可，并在澳大利亞開展的 I 期臨床試驗中獲得了積極的初步療效和安全性數(shù)據。
RAG-1C 是公司第二款進入臨床的 saRNA 藥物。RAG-1C 通過上調 p21 基因表達，抑制視網膜色素上皮（RPE）細胞的異常增殖和遷移，從而阻止 PVR 的進展。PVR 是孔源性視網膜脫離（RRD）修復術后的一種嚴重并發(fā)癥，以視網膜下和/或視網膜前纖維膜形成為特征，常導致視網膜再次脫離、最終可能導致嚴重的視力下降甚至失明。目前尚無獲批藥物專門用于治療 PVR，玻璃體視網膜手術仍是主要的治療手段，存在巨大的未被滿足的臨床需求。此次 I 期臨床試驗為多中心、隨機、雙盲、劑量遞增的首次人體研究，旨在評估 RAG-1C 用于預防玻璃體切除術后發(fā)生增殖性玻璃體視網膜病變的安全性/耐受性、藥代動力學和初步有效性。
中美瑞康創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官李龍承博士表示：“RAG-1C 是一款全球首 創(chuàng)的 RNA 療法，有望為 PVR 患者帶來突破性的治療方案。此次 CDE 臨床試驗許可的獲批，使得 RAG-1C 成為國內首 款獲批臨床的 saRNA 藥物，這不僅體現(xiàn)了 RNA 激活技術的前沿性，也表明中國監(jiān)管機構對這一創(chuàng)新機制的充分認可。由于 PVR 病理機制復雜，且長期缺乏有效的藥物治療，我們相信 RAG-1C 能通過精準的基因調控機制，為患者提供全新的治療選擇，填補 PVR 治療領域的空白?！?/p>
關于RAG-1C
RAG-1C 是一款 saRNA 藥物，通過 RNAa 機制上調細胞周期負性調控因子 p21 基因的表達，從而抑制視網膜色素上皮細胞的增殖和遷移。在臨床前研究中，采用中美瑞康自主開發(fā)的 LiCO 小核酸遞送系統(tǒng)進行玻璃體內注射，RAG-1C 在兔 PVR 模型中展現(xiàn)出極其顯著的抑制疾病進展的效果，有力證明了其治療潛力。
關于RVR
增殖性玻璃體視網膜病變是孔源性視網膜脫離手術的嚴重纖維化并發(fā)癥，發(fā)生率為 5-10%，是導致視網膜再脫離和手術失敗的主要原因，占 75% 的再脫離病例。PVR 的特征是 RPE 細胞異常遷移和增殖到玻璃體腔，形成收縮的纖維細胞膜，導致視網膜再次脫落，并將 RRD 轉變?yōu)闋恳砸暰W膜脫離（RD），最終可能導致不可逆的視力喪失。盡管經過數(shù)十年的研究，目前尚無 FDA 批準的 PVR 治療藥物，手術仍是唯一的治療選擇。
關于RNAa
RNA 激活是中美瑞康創(chuàng)始人李龍承博士及其團隊在國際上開創(chuàng)，并已經過臨床驗證的平臺技術。該技術利用靶向基因啟動子區(qū)域的雙鏈 RNA 來激活基因表達，以恢復治療性蛋白的水平。RNA激活技術是制藥領域十分稀缺的平臺技術，在藥物開發(fā)上具有廣闊的應用前景，包括遺傳性疾病、慢性疾病、代謝性疾病、心腦血管疾病、腫瘤等。
關于中美瑞康
中美瑞康（Ractigen Therapeutics）是一家臨床階段的生物制藥公司，致力于開發(fā)突破性小核酸藥物與疾病治療方法。中美瑞康是全球少數(shù)同時掌握有肝內與肝外遞送的小核酸藥企之一，開發(fā)出了具有獨立自主知識產權的SCAD、LiCO及GLORY等多個具有國際領先水平的小核酸藥物遞送平臺技術。基于RNA激活技術和自主開發(fā)的Smart-TTC saRNA藥物開發(fā)平臺，公司建立了具有高度差異化的小核酸藥物管線，適應癥涵蓋神經退行性與神經肌肉疾病、腫瘤、代謝與血液系統(tǒng)疾病等，為諸多疾病領域中無法成藥的靶點、無法治愈的疾病提供創(chuàng)新型治療方案。
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