2025年3月27日，（香港聯交所代碼：09969；上交所代碼：688428）發(fā)布截至2024年12月31日的2024年業(yè)績報告和公司進展。

主要財務業(yè)績摘要

● 營業(yè)收入：奧布替尼收入同比增長49.1%，達到10.0億元，主要是歸功于邊緣區(qū)淋巴瘤適應癥納入醫(yī)保后2024年實現快速放量，以及商業(yè)化團隊能力的不斷加強。公司總收入同比增長36.7%，達到10.1億元。

● 毛利：2024年毛利同比上漲42.8%，達到8.7億元；2024年毛利率達到86.3%，比去年上漲3.7個百分點，主要是單位銷售成本的下降。

● 研發(fā)費用：2024年研發(fā)費用同比增加8.4%，達到8.1億元，研發(fā)費用的增加主要是持續(xù)推進重要管線的全球臨床試驗和加大早研技術平臺投資，為未來打好堅實基礎。

● 虧損：2024年虧損同比縮窄29.9%，減少至4.5億元。

● 公司現金和相關賬戶結余：截至2024年12月31日為77.6億元。強勁的現金流有助于加速III期臨床試驗開發(fā)，并投資于有競爭力的產品管線。

加速國際化征程

中國創(chuàng)新藥已成為全球醫(yī)藥行業(yè)新焦點，創(chuàng)新能力持續(xù)獲得認可。2025年1月，諾誠健華攜手康諾亞和Prolium Bioscience達成許可合作，授權Prolium開發(fā)和商業(yè)化CD20×CD3雙特異性抗體ICP-B02（CM355）。根據協議條款，Prolium將獲得在全球非腫瘤領域以及亞洲以外腫瘤領域開發(fā)、注冊、生產和商業(yè)化ICP-B02的權利。諾誠健華和康諾亞將獲得最高5.2億美元的總付款，包括首付款和近期付款，以及其他達成臨床開發(fā)、注冊和商業(yè)化里程碑的額外付款，并且雙方將獲得Prolium的少數股權。同時，諾誠健華和康諾亞還將獲得未來產品凈銷售額的分層特許權使用費。

諾誠健華將繼續(xù)加強其他有前景的研發(fā)管線的全球化。作為BD戰(zhàn)略的一部分，公司正積極探索重要管線的國際合作和對外授權，擴大公司在中國市場以外的業(yè)務合作。與此同時，公司將持續(xù)加強在關鍵市場的臨床開發(fā)和注冊事務能力，加速國際化進程。

諾誠健華聯合創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官崔霽松博士說：“2024年是諾誠健華2.0快速發(fā)展階段的第一年。我們商業(yè)化增長持續(xù)加速，研發(fā)管線進展取得突破，國際化征程加速。2025年將迎來我們公司發(fā)展進程的10周年。我們將深耕源頭創(chuàng)新，推動多個新分子進入臨床階段，進一步夯實產品管線；加速臨床開發(fā)，在中國及全球加速多個III期注冊臨床研究；加強市場拓展，建立長期成功的商業(yè)化策略，快速推動商業(yè)化進程；推進業(yè)務國際化，進一步提升公司全球化水平，爭取更多創(chuàng)新項目走向國際?！?/p>

創(chuàng)新基因奠定奧布替尼持續(xù)增長潛力 建立血液瘤領導地位

奧布替尼作為諾誠健華的核心療法，是公司在血液瘤管線的關鍵組成部分。除了奧布替尼，坦昔妥單抗治療方案上市申請已獲受理，ICP-248（mesutoclax）聯合奧布替尼一線治療  CLL/SLL的III期臨床試驗已啟動。奧布替尼、坦昔妥單抗和 ICP-248 共同構成了強大的產品組合，將為公司在血液瘤領域的優(yōu)勢地位奠定堅實基礎。憑借這些強大的產品組合以及通過未來的內部開發(fā)和外部引進，諾誠健華致力于發(fā)展成為中國和全球的血液瘤領域領導者。通過單一或聯合療法，公司致力于解決非霍奇金淋巴瘤（NHL）、白血病和多發(fā)性骨髓瘤等領域未被滿足的治療需求。

奧布替尼

奧布替尼（商品名：宜諾凱®）三項獲批適應癥均得到醫(yī)保覆蓋，是中國首個且唯一獲批針對邊緣區(qū)淋巴瘤（MZL）適應癥的BTK抑制劑。與此同時，公司持續(xù)加強商業(yè)化核心管理團隊，優(yōu)化執(zhí)行策略，商業(yè)化能力不斷加強，銷售費用率持續(xù)降低，奧布替尼2024年銷售收入實現49.1%的快速增長。

● 在中國，奧布替尼一線治療慢性淋巴細胞白血?。–LL）/小淋巴細胞淋巴瘤 （SLL） III 期新藥上市申請（NDA）已獲受理。

● 在澳大利亞，奧布替尼用于既往至少接受過一次治療的套細胞淋巴瘤（MCL）患者的NDA上市申請已提交。

● 在新加坡，奧布替尼用于既往至少接受過一次治療的MZL患者的NDA上市申請已提交。

● 奧布替尼一線治療MCL的全球III期臨床試驗，以及針對MZL的三期確證性臨床試驗加速推進。

坦昔妥單抗（Tafasitamab）

● 坦昔妥單抗聯合來那度胺治療復發(fā)/難治性彌漫大B細胞淋巴瘤（r/r DLBCL）上市申請（BLA）在中國大陸已獲受理并納入優(yōu)先審評。

● 基于一項坦昔妥單抗聯合來那度胺治療 r/r DLBCL 患者的安全性和有效性的單臂、開放標簽、多中心 II 期注冊臨床研究，總緩解率（ORR）為73.1%，其中完全緩解率（CR）為34.6%。

● L-MIND 五年研究結果顯示坦昔妥單抗治療方案為r/r DLBCL 患者提供長期且持久的緩解。

● 坦昔妥單抗治療方案在港澳臺地區(qū)已獲批上市，并在海南博鰲和粵港澳大灣區(qū)獲批使用并分別在兩地先行區(qū)的醫(yī)院開出首方。

Mesutoclax（ICP-248）

● ICP-248聯合奧布替尼一線治療CLL/SLL的注冊性III期臨床試驗完成首例患者入組。ICP-248 與奧布替尼固定療程聯合使用，將為初治CLL/SLL患者提供更深層次的緩解，并避免產生耐藥突變，為患者帶來臨床治愈希望，成為一種潛力巨大的治療方案。

● 截至目前，共有 42 名初治 CLL/SLL 患者接受 ICP-248 與奧布替尼聯合治療。未觀察到腫瘤溶解綜合征 （TLS） 的臨床或實驗室證據。當中位聯合治療 5.5 個月時，總緩解率 （ORR）為100%，不可檢測的微小殘留病灶（uMRD） 為 46.2%（MRD 檢查點：聯合治療開始后 12 周）。

● 公司計劃開展 ICP-248 治療 BTK抑制劑耐藥后的r/r MCL 患者的注冊試驗。

● ICP-248在中國和全球正開展一線治療急性髓系白血病 （AML）的 臨床試驗。

● ICP-248是一款新型口服高選擇性BCL2抑制劑，旨在單藥或與BTK抑制劑等其他藥物聯合治療CLL/SLL、MCL、AML和其他NHL患者。

ICP-490

● ICP-490 是一款口服小分子，可通過多種作用機制調節(jié)免疫系統(tǒng)和其他生物靶點。公司正在中國針對 多發(fā)性骨髓瘤（MM）患者 和 NHL 患者開展 I/II 期劑量遞增和擴展研究。

● ICP-490聯合地塞米松治療MM顯示了良好的耐受性，1.0mg 劑量以上的ICP-490聯合地塞米松已證實初步療效。

自身免疫性疾病管線研發(fā)加速 打造第二增長曲線

自身免疫性疾病幾乎可以影響身體的每個器官，且在生命的任何階段都會發(fā)生。全球自身免疫性疾病市場到2029年預計將達 1850 億美元。諾誠健華正進一步加強藥物發(fā)現平臺，通過B細胞和T細胞通路開發(fā)自身免疫性疾病領域的全球前沿靶點，打造差異化的自身免疫性疾病管線，旨在為大量未滿足的臨床需求提供first-in-class或者best-in-class療法。這些創(chuàng)新藥在全球都具有廣闊的市場潛力。

奧布替尼

● 2024年9月，美國國食品藥品管理局（FDA）同意啟動奧布替尼治療原發(fā)進展型多發(fā)性硬化（PPMS）的III期臨床研究。2025年2月，FDA同意奧布替尼治療繼發(fā)進展型多發(fā)性硬化（SPMS）的III期臨床方案。公司正加速啟動奧布替尼治療 PPMS 和 SPMS 的 III 期研究，以解決進展型多發(fā)性硬化（PMS）患者尚未滿足的巨大醫(yī)療需求。

● 奧布替尼治療MS的II期臨床數據在2025美洲多發(fā)性硬化治療與研究委員會（ACTRIMS）年度論壇發(fā)布。研究結果表明，奧布替尼在治療復發(fā)緩解型多發(fā)性硬化（RRMS）患者中展現了極高的有效性。每天一次80毫克奧布替尼的劑量顯示出最佳的療效和安全性，因此將被作為奧布替尼治療進展型多發(fā)性硬化（PMS）III期臨床試驗的劑量。

● 奧布替尼治療原發(fā)免疫性血小板減少癥（ ITP）III期注冊臨床正加速患者入組，預計2026年上半年提交NDA上市申請。憑借 BTK 抑制劑治療ITP 的優(yōu)勢，如減少巨噬細胞介導的血小板破壞和減少致病性自身抗體的產生，奧布替尼有望成為治療ITP的首選 BTK 抑制劑。

● 奧布替尼治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）IIa 期臨床試驗取得積極效果 ，研究顯示SLE反應指數-4（SRI-4）呈劑量依賴性的改善趨勢，同時觀察到尿蛋白呈下降趨勢。奧布替尼治療 SLE 的 IIb 期臨床試驗已于 2024 年完成患者招募，預計 2025 年第四季度數據讀出。奧布替尼是全球首個在SLE II期臨床試驗中顯示有效性的BTK抑制劑。

Soficitinib（ICP-332）

● ICP-332治療特應性皮炎（AD）的 III 期臨床試驗正加速推進，目前110多名患者已入組。

● ICP-332治療白癜風的II/III 期臨床試驗已在中國啟動，計劃啟動ICP-332治療結節(jié)性癢疹（PN）的全球II期臨床。

● 在美國，公司已完成了 ICP-332 的 I 期臨床試驗，并將與 FDA 溝通隨后臨床試驗計劃。

● ICP-332治療中重度AD的II期臨床數據在2024年美國皮膚病學會年會（2024 AAD Annual Meeting）以重磅口頭報告（late-breaking oral presentation）形式發(fā)布。

● ICP-332展示了卓越的療效和安全性，達到多個有效性終點，包括EASI （濕疹面積和嚴重程度指數）較基線變化百分比、EASI 50、EASI 75、EASI 90（EASI評分較基線改善≥50%，75%，90%）、研究者整體評估（IGA） 0/1（即皮損完全清除或基本清除）且較基線改善≥2分、以及瘙癢NRS評分較基線變化等。

● 80毫克和120毫克兩個治療組EASI 50 評分較基線改善的百分比變化分別為 78.2% 和 72.5%，與安慰劑組的 16.7%相比，具備顯著的統(tǒng)計學差異；兩個治療組EASI 75應答率均為64.0%，較安慰劑組（8.0%）高56.0%，優(yōu)于多種獲批創(chuàng)新藥物單藥治療12周或16周的療效（非頭對頭比較）。

● ICP-332展示了良好的安全性和耐受性。兩個治療組的總體不良事件發(fā)生率、感染及侵染類疾病的不良事件發(fā)生率均與安慰劑組相當。

● ICP-332 是一種新型酪氨酸激酶 2 (TYK2) 抑制劑，開發(fā)用于治療各種 T 細胞相關的自身免疫性疾病。

ICP-488

● ICP-488治療中重度斑塊狀銀屑病的III&nbsp期注冊臨床試驗在中國完成首例患者給藥，正加速患者入組。

● 2025年美國皮膚病學會年會（2025 AAD Annual Meeting）重磅口頭報告發(fā)布的數據顯示，ICP-488治療中重度斑塊狀銀屑病的II期臨床研究結果表明，ICP-488在每天一次6毫克和每天一次9毫克的劑量下對銀屑病患者均具有顯著療效，且展現出良好的安全性和耐受性，為中重度銀屑病患者提供了有價值的治療選擇。

● 第12周時，每天一次6毫克劑量組和每天一次9毫克劑量組的PASI 75的應答率分別為77.3%和78.6%，與安慰劑組的 11.6%相比，具備顯著的統(tǒng)計學差異。這兩個劑量組 PASI 90的應答率分別達到 36.4%和50.0%，顯著高于安慰劑組（0%）；靜態(tài)臨床醫(yī)生整體評估（sPGA） 0/1（即皮損完全清除或基本清除）的應答率分別為70.5%和71.4%，也顯著高于安慰劑組（9.3%）。

● 治療期間出現的不良事件（TEAE）和治療相關不良事件（TRAE）均為輕度或中度。

● ICP-488是一款強效的高選擇性TYK2變構抑制劑，通過結合TYK2 JH2結構域，阻斷IL-23、IL-12和I型干擾素等炎性細胞因子的信號轉導。

IL-17小分子

● IL-17（白介素 17）是一種促炎細胞因子，在多種自身免疫性疾病發(fā)病機制中起著關鍵作用，如銀屑病、類風濕性關節(jié)炎和強直性脊柱炎。針對 IL-17 的口服小分子代表了一類新的、有前途的治療方法，具有給藥更方便、劑量靈活和患者使用范圍更廣的優(yōu)勢。公司已發(fā)現了一款新型的口服小分子，可以有效阻斷 IL-17AA 和 IL-17AF 與 IL-17R 的結合，從而調節(jié)免疫反應并減少炎癥。

創(chuàng)新的實體瘤管線  ADC平臺蓄勢待發(fā)

為了解決實體瘤未被滿足的需求，我們致力于開發(fā)具有競爭力的藥物管線。通過靶向療法、免疫腫瘤學方法和尖端 ADC 技術的組合，諾誠健華不斷拓展實體瘤管線的深度和廣度。公司研發(fā)團隊專注于發(fā)現和開發(fā)針對各種實體瘤的新型平臺，利用創(chuàng)新技術來識別和推進具有重大臨床益處的潛在候選藥物。以ICP-723為代表的精準治療，以及定位難治腫瘤市場的自有ADC 技術平臺，將使公司能夠在實體瘤治療領域建立強大的競爭力。

Zurletrectinib（ICP-723）

● Zurletrectinib治療攜帶 NTRK 基因融合的晚期實體瘤成人和青少年患者（12 歲以上）的 II 期注冊試驗已在中國完成，并于2025年3月底提交NDA上市申請。

● Zurletrectinib 被證明可以克服第一代 TRK 抑制劑的耐藥性，為接受第一代TRK抑制劑后耐藥的患者帶來希望。

● Zurletrectinib展示了良好的有效性和安全性，總緩解率為85.5%。

● 針對兒童患者（2 歲 ≤ 年齡 < 12 歲）的注冊臨床試驗正在進行中，目標于2025年下半年提交 NDA。

ICP-189

● 已完成SHP2抑制劑 ICP189 與 EGFR抑制劑伏美替尼（firmonertinib） 聯合治療的 Ib 期劑量探索研究。在劑量探索階段，未觀察到任何 DLT。劑量擴展研究正進行中，預計 2025 年將獲得 Ib 期數據讀出。

● 諾誠健華與ArriVent達成臨床合作協議，評估ICP-189聯合第三代EGFR抑制劑伏美替尼治療晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）患者的療效和安全性。非小細胞肺癌是肺癌的主要亞型，約占所有病例的 85%。

內部開發(fā)的抗體-藥物偶聯物 (ADC) 平臺

● 公司開發(fā)了高度差異化的 ADC技術平臺，采用獨有的連接子-有效載荷 （LP） 技術，旨在為癌癥治療提供有效且有針對性的療法。平臺致力于開發(fā)提升有效性和安全性的高度差異化 ADC管線，主要特點包括：

● 新型接頭：不可逆接頭，避免接頭脫落。

● 親水性連接子：增強 ADC 藥物穩(wěn)定性，能實現較高的藥物抗體比值（DAR）。

● 強效載荷：具有高效細胞毒性和旁觀者殺傷效應。

● 公司將依托這一平臺逐步建立具備強大腫瘤殺傷功效和治療窗口顯著提升的 ADC管線，從而拓寬癌癥患者的治療選擇并提高臨床獲益。隨著平臺的不斷發(fā)展，公司計劃通過多款差異化 ADC候選藥物，擴展產品管線組合，進一步推進腫瘤學精準醫(yī)療的發(fā)展。

ICP-B794：一款治療實體瘤的新型 B7-H3 靶向 ADC

● ICP-B794 是一款新型 ADC藥物，由人源化抗 B7-H3 單抗通過蛋白酶可裂解連接子與公司自主開發(fā)的強效有效載荷（新型拓撲異構酶 1 抑制劑）偶聯而成。這種組合確保ADC藥物精準靶向腫瘤細胞，同時最大限度地減少脫靶效應，對抗原低表達的腫瘤細胞具備旁觀殺傷效果，為肺癌、食道癌、鼻咽癌、頭頸部鱗狀細胞癌、前列腺癌等實體瘤患者提供有希望的治療方法。公司將于 2025 年上半年提交 ICP-B794 的 IND申請。

● ICP-B794 在動物模型中展現出優(yōu)于其他產品的抗腫瘤活性，即便在大腫瘤中也展現出顯著的腫瘤殺傷效果。

利用人工智能加速新藥研發(fā)和提升運營效率

諾誠健華致力于利用人工智能（AI）加速藥物發(fā)現，優(yōu)化研發(fā)流程并提高運營效率。人工智能驅動的技術能夠分析大量數據集，更精確地識別候選藥物，并簡化臨床試驗設計。通過將人工智能融入運營的各個方面，公司將增強決策能力，縮短開發(fā)時間，提高為患者帶來新療法的成功概率。展望未來，公司將繼續(xù)探索人工智能推動創(chuàng)新和創(chuàng)造變革性治療解決方案的潛力。

關于諾誠健華

諾誠健華（上交所代碼：688428；香港聯交所代碼：09969）是一家商業(yè)化階段的生物醫(yī)藥高科技公司，專注于惡性腫瘤及自身免疫性疾病領域的一類新藥研制。公司現有多個新藥產品處于商業(yè)化、臨床及臨床前研發(fā)階段。公司在北京、南京、上海、廣州、香港以及美國設有分支機構。