2025年3月21日，慶應(yīng)義塾大學(xué)召開(kāi)新聞發(fā)布會(huì)，宣布了岡野榮之教授領(lǐng)導(dǎo)的一項(xiàng) iPS 干細(xì)胞治療脊髓損傷的最新進(jìn)展，首批接受治療的 4 名因脊髓損傷而完全癱瘓的患者中，有一人現(xiàn)在已經(jīng)可以無(wú)需支撐地站立，并已開(kāi)始訓(xùn)練走路，還有一人可以活動(dòng)自己的胳膊和腿，另外兩人則只顯示出微弱的改善。
這一突破性進(jìn)展登上了 Nature 頭條。
誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）由諾獎(jiǎng)得主山中伸彌教授開(kāi)創(chuàng)，通過(guò)表達(dá)四種轉(zhuǎn)錄因子，讓成體細(xì)胞恢復(fù)到胚胎樣狀態(tài)，再進(jìn)一步誘導(dǎo)發(fā)育為其他類型的細(xì)胞。
這項(xiàng)人體試驗(yàn)于 2019 年獲得日本批準(zhǔn)，首次治療則于 2021 年 12 月進(jìn)行，2022 年至 2023 年，研究團(tuán)隊(duì)進(jìn)行了另外 3 例治療。4 名接受治療的患者均為成年男性，他們?cè)诩顾钃p傷后 2-4 周接受了 iPS 干細(xì)胞治療。
在這項(xiàng)研究中，來(lái)自供者的 iPS 細(xì)胞被用于創(chuàng)建神經(jīng)前體細(xì)胞，每個(gè)患者的受傷部位注射了 200 萬(wàn)個(gè)這種細(xì)胞，這些神經(jīng)前體細(xì)胞理論上可在體內(nèi)再分化為神經(jīng)元和神經(jīng)膠質(zhì)細(xì)胞。在治療后的 6 個(gè)月里，他們被給予免疫抑制藥物，以防止他們的身體攻擊這些細(xì)胞。在治療后 1 年的隨訪中，研究團(tuán)隊(duì)未觀察到任何嚴(yán)重的
不良反應(yīng)，表明該療法是安全的。所有 4 名患者在治療前均為美國(guó)脊髓損傷協(xié)會(huì)損傷分級(jí)的最 高級(jí) A 級(jí)，這種級(jí)別的脊髓損傷意味著他們?cè)趽p傷部位以下沒(méi)有感覺(jué)或運(yùn)動(dòng)能力，E 級(jí)則代表正常。
iPS 干細(xì)胞治療，原本均為 A 級(jí)的 4 名患者，1 人改善至 D 級(jí)并能夠獨(dú)立站立，1 人改善至 C 級(jí)，可以活動(dòng)部分手臂和腿，另外兩人仍處于 A 級(jí)。
總的來(lái)說(shuō)，這項(xiàng)結(jié)果表明，iPS 干細(xì)胞療法是安全的，4 名接受治療的脊髓損傷患者中有 2 名得到了顯著改善。當(dāng)然，還需要更大規(guī)模的實(shí)驗(yàn)來(lái)確定該研究中觀察到的 2 名患者的改善是否源于治療。
參考資料：
https://www.nature.com/articles/d41586-025-00863-0
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