近日，Arbor Biotechnologies宣布完成7350萬(wàn)美元的C輪融資，推進(jìn)基于CRISPR的基因編輯療法。
該輪融資由現有投資方ARCH Venture Partners和TCGX領(lǐng)投，QIA、Partners Investment、Revolution Partners和Kerna Ventures等投資者參投。該輪融預計將延長(cháng)公司現金跑道至2027年。
最全基因編輯工具
Arbor成立于2016年，是張鋒旗下成立較早的那一批公司，僅次于Editas Medicine。
Arbor是一家基因編輯酶開(kāi)發(fā)公司，2017年完成1560萬(wàn)美元A輪融資后走出隱匿模式，2021年完成2.15億美元的B輪融資。
Arbor主要是通過(guò)機器學(xué)習/人工智能技術(shù)來(lái)開(kāi)發(fā)新的基因編輯器，截至目前，公司已擁有17種基因編輯器，覆蓋90%以上的基因組。還發(fā)現了超60多種核酸酶家族和70多種CRISPR轉座酶，數量是已發(fā)表文獻中的6倍和30倍。
Arbor的基因編輯器主要包括兩大類(lèi)：CRISPR核酸酶編輯器、CRISPR轉座酶編輯器。其中CRISPR核酸酶包括DNA核酸酶（Cas12h，Cas12i）和RNA核酸酶（Cas13d，Cas12g，III-E型）等。
在去年5月，Arbor還收購了張鋒旗下另一家基因編輯公司Serendipity Biosciences（具體財務(wù)細節未公布），獲得了DNA核酸內切酶基因編輯器—Fanzor、以及未公開(kāi)的基因編輯器IsrB等技術(shù)。據該公司稱(chēng)，其擁有業(yè)內最全的CRISPR基因編輯工具箱。
Vertex是長(cháng)期以來(lái)支持Arbor的合作伙伴，2018年雙方首次達成合作，2021年和2023年兩次擴大合作協(xié)議。此次，Vertex也參與了C輪融資。另外，Arbor分別在2022年和2024年Allogene與博雅輯因達成了授權合作。
最快的進(jìn)入IND階段
不同于其他的基因編輯公司，對于管線(xiàn)推進(jìn)不是很著(zhù)急，到去年年底時(shí)，公司才有第一條獲得IND的管線(xiàn)。
目前公司官網(wǎng)公開(kāi)的有5條管線(xiàn)。
這次籌集的資金將用于推進(jìn)首發(fā)管線(xiàn)ABO-101的臨床開(kāi)發(fā)、以及兩個(gè)臨床前管線(xiàn)的IND/CTA 。
ABO-101是一種針對原發(fā)性高草酸尿癥（PH）的體內基因編輯療法（Cas12i2核酸酶），2024年12月獲得了FDA的IND批準，目前公司正在PH1中進(jìn)行I/II期臨床試驗RedePHine，預計2029年初步完成。在2024 ASGCT年會(huì )上，Arbor公布了BO-101的臨床前數據。在非人靈長(cháng)類(lèi)動(dòng)物（NHP）中，BO-101對HAO1基因（乙醇酸氧化酶編碼基因）實(shí)現了有效的體內編輯，多次給藥具有良好的耐受性。
總結
當下，基因治療Biotech公司的融資環(huán)境和生存環(huán)境仍然備受挑戰，基因編輯領(lǐng)域也是少見(jiàn)完成融資的消息，去年，Editas、Beam、Prime 等幾家基因編輯龍頭都加入了裁員大軍，進(jìn)行了重大的人員和管線(xiàn)戰略調整，包括Arbor Biotechnologies自己在去年9月也進(jìn)行了裁員，削減其早期發(fā)現工作。
參考出處
https://www.biospace.com/business/arbor-raises-73-5m-to-ride-out-gene-editings-gartner-hype-cycle
https://arbor.bio/arbor-biotechnologies-announces-73-9-million-series-c-financing-to-advance-novel-gene-editing-therapeutics/
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