2025年3月17日，RNA靶向治療領域的全球核酸領軍企業(yè)大睿生物（Rona Therapeutics Inc.）宣布，其針對APOC3的小干擾RNA（siRNA）候選藥物RN0361已獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的新藥臨床試驗申請（IND）批準，將啟動2期臨床試驗。該藥物擬用于治療嚴重高甘油三酯血癥（SHTG）、混合型血脂異常及家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）?；跒槠?個月的單劑量1期臨床試驗中良好的安全性及持久降低甘油三酯（TG）的效果，即將進行的隨機、雙盲、安慰劑對照的全球多中心2期試驗將在9個月的隨訪期內(nèi)評估RN0361在高甘油三酯血癥患者群體中的療效、安全性和持續(xù)時間。
RN0361是一款潛在的靶向APOC3的同類最優(yōu)小干擾核酸藥物（siRNA），采用大睿生物專有的GalNAc-siRNA偶聯(lián)和寡核苷酸化學平臺GAIA，通過皮下注射實現(xiàn)強大和持久的肝細胞特異性遞送和沉默。該療法通過優(yōu)化化學修飾實現(xiàn)持久基因沉默，顯著抑制APOC3 mRNA表達并降低APOC3蛋白水平。
大睿生物創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官史藝賓女士（Stella Shi）表示："此次IND獲批體現(xiàn)了我們?yōu)閲乐匮惓；颊唛_發(fā)變革性RNAi療法的承諾。RN0361的1期數(shù)據(jù)驗證了其作為同類最優(yōu)小干擾核酸藥物（siRNA）的潛力，兼具持久療效和便捷給藥優(yōu)勢。我們期待與全球研究者及供應商合作，加速該藥物的開發(fā)進程。"
首席醫(yī)學官兼轉化醫(yī)學執(zhí)行副總裁Alex M. DePaoli博士表示："RN0361的2期研究將進一步驗證其對高甘油三酯血癥的代謝異?；颊叩寞熜?，為這一存在顯著未滿足需求的群體提供潛在治療工具。單劑量首次人體研究中觀察到的強效且持久的降脂效果，已為后續(xù)開發(fā)奠定堅實基礎。"
關于大睿生物
大睿生物是行業(yè)先進的核酸創(chuàng)新藥物平臺公司，專注于代謝性疾病和神經(jīng)系統(tǒng)疾病的治療。大睿生物始終致力于開發(fā)具有差異化和創(chuàng)新性的同類最佳和業(yè)內(nèi)首 創(chuàng)siRNA藥物，以解決未被滿足的臨床需求并改善心血管疾病、肥胖癥和代謝障礙相關脂肪性肝炎等的治療預后。此外，大睿生物正全力解鎖肝外遞送技術用于神經(jīng)系統(tǒng)疾病及脂肪肌肉遞送針對各種代謝綜合癥治療的巨大潛力。
消息來源：大睿生物
合作咨詢
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國際展覽有限公司版權所有（保留一切權利）
滬ICP備05034851號-57
