一、圣因生物宣布靶向C3 siRNA藥物SGB-9768啟動(dòng)Ⅱ期臨床試驗
2025年3月7日，專(zhuān)注創(chuàng )新RNAi藥物研發(fā)的圣因生物（SanegeneBio）宣布，公司自主研發(fā)的靶向補體C3的小核酸（siRNA）藥物SGB-9768注射液在中國正式啟動(dòng)Ⅱ期臨床試驗，此項研究由北京大學(xué)第一醫院牽頭，并在全國多個(gè)中心進(jìn)行。這一重要進(jìn)展標志著(zhù)SGB-9768在公司發(fā)展進(jìn)程中邁出了關(guān)鍵一步，有望為全球免疫疾病相關(guān)患者提供新的治療選擇。
SGB-9768
是一款“國內首 款、全球 領(lǐng)先”的靶向補體C3的在研siRNA藥物，采用了圣因生物獨特創(chuàng )新的新一代GalNAc肝臟遞送平臺遞送到肝臟細胞，通過(guò)敲降補體因子C3的蛋白表達，來(lái)治療補體介導的多種疾病，包括IgA腎病（IgAN）、C3腎小球病（C3G）、免疫復合物介導的膜增生性腎小球腎炎（IC-MPGN）、干性年齡相關(guān)性黃斑變性（dry AMD）、陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿(PNH)以及其他腎臟和血液學(xué)疾病。
二、跌超9%！諾和諾德減肥藥Cagrisema數據不及預期
2025年3月10日，諾和諾德公布其重磅減重藥物CagriSema(卡格列肽+司美格魯肽復方制劑)的REDEFINE 2臨床試驗結果。盡管數據顯示該藥物對肥胖患者有“卓越的”減重效果，患者體重平均下降15.7%，但仍低于市場(chǎng)預期的近20%。
關(guān)于CagriSema
CagriSema是一種每周注射一次的藥物，其中卡格列肽是一種模仿胰淀素的長(cháng)效類(lèi)似物，而司美格魯則是模仿腸道激素GLP-1的受體激動(dòng)劑，這兩種激素結合起來(lái)可以抑制饑餓感，幫助控制患者的血糖。
三、轉錄本環(huán)形RNA新藥RXRG001完成首例患者給藥
2025年3月10日，轉錄本（上海）生物科技有限公司（RiboX Therapeutics，簡(jiǎn)稱(chēng)“RiboX”）宣布，其研發(fā)的環(huán)形RNA藥物RXRG001在1/2a期臨床研究（SPRINX-1）中完成首例患者給藥，旨在評估放射性口干癥患者接受給藥后的安全性和有效性。
RXRG001是全球首個(gè)獲FDA許可進(jìn)入臨床試驗的環(huán)形RNA療法，同時(shí)也是全球唯一獲批用于放射性口干癥臨床研究的環(huán)形RNA藥物。
環(huán)形RNA作為新一代RNA療法，是一種共價(jià)閉合的單鏈RNA結構。
與線(xiàn)性mRNA相比，環(huán)形RNA具有更好的穩定性和更低的免疫原性，可精準調節蛋白表達，能夠克服現有mRNA療法的局限性，充分發(fā)揮RNA藥物的治療潛力。
RXRG001
是RiboX自主研發(fā)的由脂質(zhì)納米顆粒（LNP）包裹的環(huán)形RNA藥物，通過(guò)LNP遞送環(huán)形RNA在唾液腺中表達水通道蛋白AQP1增強透水性，從而提高進(jìn)入口腔中的唾液流量及流速，改善患者口干癥狀。非臨床研究表明，RXRG001展現了持久療效同時(shí)具備良好的耐受性和安全性。
四、強生公布 IL-23R 靶向口服肽治療潰瘍性結腸炎 2 期臨床數據
2025年3月10日，強生公布了ANTHEM-UC研究的積極頂線(xiàn)結果，這是一項icotrokinra（JNJ-2113）針對中重度活動(dòng)性潰瘍性結腸炎（UC）成人患者的2b期研究。Icotrokinra是首個(gè)選擇性阻斷IL-23受體的靶向口服肽。該研究達到了所有評估的icotrokinra劑量組的臨床應答主要終點(diǎn)，并在第12周的關(guān)鍵次要終點(diǎn)（臨床緩解、癥狀緩解和內鏡改善）方面顯示出與安慰劑相比具有臨床意義的差異。
關(guān)于JNJ-2113
JNJ-2113是一款 first-in-class 口服多肽 IL-23R 拮抗劑，以高親和力與 IL-23 受體結合，能夠通過(guò)口服給藥被吸收，選擇性阻斷 IL-23 信號傳導和下游炎癥細胞因子的產(chǎn)生。IL-23/IL-23R 信號通路在免疫介導的炎癥性疾病包括銀屑病、銀屑病關(guān)節炎和炎癥性腸病的發(fā)病機制中具有關(guān)鍵作用。
五、甘李藥業(yè)博凡格魯肽（GZR18）注射液美國肥胖/超重II期臨床研究完成首例受試者給藥
2025年3月10日，甘李藥業(yè)股份有限公司（以下簡(jiǎn)稱(chēng)：甘李藥業(yè)，股票代碼：603087.SH）宣布公司自主研發(fā)的胰高血糖素樣肽-1受體激動(dòng)劑（GLP-1RA）雙周制劑博凡格魯肽（研發(fā)代號：GZR18）注射液在美國肥胖/超重受試者中的II期臨床研究完成首例受試者給藥，這也是全球首 款與替爾泊肽頭對頭評估藥物減重療效的單靶點(diǎn)GLP-1RA。
關(guān)于博凡格魯肽
甘李藥業(yè)開(kāi)發(fā)的博凡格魯肽（研發(fā)代號：GZR18）注射液是一種每?jì)芍芙o藥一次的GLP-1RA，旨在治療成人2型糖尿病及肥胖/超重個(gè)體的體重管理。作為潛在的全球首個(gè)GLP-1雙周制劑，早期臨床數據顯示出相較已上市同類(lèi)產(chǎn)品可比甚至更優(yōu)的減重效果，且安全性和耐受性符合 GLP-1 類(lèi)藥物的特征，能夠有效降低血糖水平和體重。目前，博凡格魯肽的全球開(kāi)發(fā)已進(jìn)入III期臨床研究階段。
六、9.4億美元！小野制藥引進(jìn)一款ASO藥物
2025年3月11日，Ionis Pharmaceuticals和小野制藥（Ono Pharmaceutical）宣布，兩家公司已達成一項獨家全球授權協(xié)議。Ono將獲得sapablursen開(kāi)發(fā)和商業(yè)化的全球獨家權利，這是一種針對真性紅細胞增多癥（PV）的在研RNA靶向藥物。
關(guān)于Sapablursen
Sapablursen是一款由Ionis Pharmaceuticals研發(fā)的反義寡核苷酸藥物。Sapablursen旨在通過(guò)抑制TMPRSS6來(lái)增加肝細胞中鐵調素的產(chǎn)生，從而改善鐵的利用，減少肝臟鐵毒性，并增加骨髓中有效的紅細胞生成。2024年，Sapablursen已獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）的快速通道認定和孤兒藥認定。
七、FDA批準歌禮減重新聯(lián)合司美格魯肽IND申請
2025年3月12日，歌禮制藥有限公司（中國香 港聯(lián)交所代碼：1672，“歌禮”）宣布ASC47澳大利亞Ib期低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）偏高的健康受試者（第一部分）和肥胖癥患者（第二部分）中的單次皮下注射研究（NCT06427590）取得令人振奮的藥代動(dòng)力學(xué)和減重數據。
ASC47
是一款脂肪靶向、治療肥胖癥的減重不減肌的候選藥物，其在LDL-C偏高的健康受試者和肥胖癥患者中的Ib期單次皮下注射研究分別顯示出了長(cháng)達26天和40天的半衰期，支持每月一次至每?jì)稍乱淮谓o藥。此外，ASC47皮下注射顯示出了與劑量成比例的藥物暴露量（曲線(xiàn)下面積，或“AUC”）和Cmax值，且在健康受試者和肥胖癥患者中觀(guān)察到的藥物暴露量相似。
八、羅氏在減重領(lǐng)域與Zealand Pharma達成合作
2025年3月12日，羅氏宣布已與Zealand Pharma達成獨家合作和許可協(xié)議。根據協(xié)議，兩家公司將合作共同開(kāi)發(fā)和商業(yè)化petrelintide，該藥是Zealand Pharma研發(fā)的胰淀素（amylin）類(lèi)似物，可作為單藥治療以及與羅氏的GLP-1R/GIPR雙激動(dòng)劑CT-388形成固定劑量組合。
Zealand Pharma和羅氏將共同在美國和歐洲商業(yè)化petrelintide，而羅氏將獲得在世界其他地區的獨家商業(yè)化權利。羅氏將負責商業(yè)化制造和供應。Petrelintide目前處于II期臨床開(kāi)發(fā)階段，是一種適用于每周一次皮下給藥的長(cháng)效胰淀素類(lèi)似物。現有的臨床數據表明，其有潛力成為同類(lèi)最佳的胰淀素單藥治療，與當前的體重管理治療方案相比具有更好的耐受性，并可擴展到相鄰適應癥。
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