2025年3月11日，Ionis Pharmaceuticals和小野制藥（Ono Pharmaceutical）宣布，兩家公司已達成一項獨家全球授權(quán)協(xié)議。Ono將獲得sapablursen開發(fā)和商業(yè)化的全球獨家權(quán)利，這是一種針對真性紅細胞增多癥（PV）的在研RNA靶向藥物。
根據(jù)協(xié)議條款，Ionis將獲得2.8億美元的預(yù)付款，根據(jù)開發(fā)、監(jiān)管和銷售里程碑的實現(xiàn)情況，有可能獲得高達6.6億美元的額外付款。Ionis也有資格從sapablursen的年凈銷售額中獲得百分之十幾的版稅。Ionis將負責(zé)完成正在進行的IMPRSSION 2期臨床研究，而Ono將全權(quán)負責(zé)后續(xù)開發(fā)、監(jiān)管備案和商業(yè)化。
Ionis首席執(zhí)行官Brett P.Monia博士表示：“我們很高興將sapablursen委托給小野，小野的獨特能力將有助于通過確保PV患者的廣泛使用來最大限度地發(fā)揮其價值。Ionis仍然致力于推進我們選擇將自己商業(yè)化的全資藥品，其中包括我們目前正在進行的第一次獨立上市和未來三年預(yù)計的另外三次上市。精簡我們Ionis擁有的產(chǎn)品組合提供了財務(wù)靈活性，支持我們投資和專注于中短期商業(yè)機會并產(chǎn)生可觀收入增長的承諾。”
小野總裁兼首席運營官Toichi Takino表示：“我們很高興與RNA靶向藥物的先驅(qū)Ionis就sapablursen進行合作。這一合作關(guān)系符合我們加強血液學(xué)管線的戰(zhàn)略。我們希望sapablursen成為全球PV患者的新治療選擇。”
關(guān)于Sapablursen
Sapablursen是一款由Ionis Pharmaceuticals研發(fā)的反義寡核苷酸藥物。Sapablursen旨在通過抑制TMPRSS6來增加肝細胞中鐵調(diào)素的產(chǎn)生，從而改善鐵的利用，減少肝臟鐵毒性，并增加骨髓中有效的紅細胞生成。2024年，Sapablursen已獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的快速通道認定和孤兒藥認定。
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