2025年2月14日，馴鹿生物宣布，中國香港衛生署已正式受理其CAR-T細胞產(chǎn)品伊基奧侖賽注射液（FUCASO）的新藥上市許可申請（NDA)，用于治療既往經(jīng)過(guò)至少3線(xiàn)治療后進(jìn)展的復發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/RMM）成人患者。
這是香港衛生署首次正式受理國產(chǎn)CAR-T細胞產(chǎn)品的新藥上市申請。由于伊基奧侖賽注射液已經(jīng)實(shí)現為香港地區患者跨境供藥，一旦成功獲批，香港患者將可直接使用馴鹿生物南京生產(chǎn)基地制備的該產(chǎn)品。
自2024年下半年起，為滿(mǎn)足香港及周邊地區R/RMM患者對創(chuàng )新療法的迫切需求，馴鹿生物迅速啟動(dòng)了香港指定患者藥物使用計劃（NPP）申請。然而，讓香港患者足不出"港"使用南京生產(chǎn)的伊基奧侖賽注射液，挑戰巨大。CAR-T藥物不僅需滿(mǎn)足特殊物品進(jìn)出境申報要求，作為"活的藥物"，其原材料和成品對物流運輸的溫控、時(shí)長(cháng)等條件要求也極為苛刻，且無(wú)法通過(guò)機場(chǎng)X光檢查。
為攻克這一難題，南京海關(guān)及江北新區多政府部門(mén)為馴鹿生物提供了全力支持。金陵海關(guān)和南京祿口機場(chǎng)海關(guān)在南京海關(guān)衛生檢疫處的指導下，聯(lián)合多單位多次深入企業(yè)生產(chǎn)線(xiàn)實(shí)地調研，創(chuàng )新實(shí)施了進(jìn)出境特殊物品的多部門(mén)聯(lián)合監管機制。南京海關(guān)各機構以服務(wù)企業(yè)為宗旨，優(yōu)化了風(fēng)險評估、進(jìn)出口物品查驗和放行流程，顯著(zhù)提升了進(jìn)出口效率。與此同時(shí)，江蘇省藥監局積極為企業(yè)提供專(zhuān)業(yè)指導，并高效完成了伊基奧侖賽注射液藥品出口銷(xiāo)售證明的辦理工作，共同為國產(chǎn)CAR-T療法走向國際市場(chǎng)提供了堅實(shí)保障。
2024年12月，首位來(lái)自香港的R/RMM患者在香港瑪麗醫院成功接受了南京生產(chǎn)基地制備的伊基奧侖賽注射液的回輸治療。這一突破標志著(zhù)馴鹿生物成為全國首家完成香港NPP真實(shí)患者治療全流程的細胞治療企業(yè)，也意味著(zhù)伊基奧侖賽注射液成功實(shí)現跨境供藥，為中國細胞與基因治療（CGT）企業(yè)的國際化探索開(kāi)辟了新路徑。
馴鹿生物創(chuàng )始人、董事長(cháng)兼首席執行官張金華女士表示："
基于伊基奧侖賽注射液顯著(zhù)的臨床價(jià)值，我們相信具有國際競爭力的CAR-T藥品應當走出國門(mén)，惠及全球更多患者。香港作為內地生物醫藥企業(yè)拓展國際市場(chǎng)的重要窗口，是馴鹿布局全球市場(chǎng)的關(guān)鍵一步。去年12月，首位香港NPP患者成功接受伊基奧侖賽注射液的回輸治療，證明了馴鹿生物"南京生產(chǎn)、供應境外"創(chuàng )新模式的有效性，也標志著(zhù)這一藥品已成功實(shí)現跨境供藥。我們希望這一突破能為CGT行業(yè)同仁帶來(lái)鼓舞。
這一成就的取得，離不開(kāi)江蘇省和南京市各級政府部門(mén)的鼎力支持與指導。我們由衷感謝江蘇省藥監局的專(zhuān)業(yè)指導，南京海關(guān)、金陵海關(guān)及南京祿口機場(chǎng)海關(guān)的高效協(xié)作，以及江北新區各部門(mén)、臨空經(jīng)濟示范區和南京祿口國際機場(chǎng)等相關(guān)單位的全方位支持。
今天，我們很高興伊基奧侖賽注射液的NDA已正式獲得香港衛生署受理。依托香港"1+"創(chuàng )新審批機制，我們快速完成了申請遞交，充分展現了馴鹿注冊團隊對不同地區藥品注冊政策的深刻理解和高效執行力。在此，我要特別感謝團隊的專(zhuān)業(yè)奉獻與不懈努力。接下來(lái)，我們將全力配合相關(guān)部門(mén)的審批流程，力爭早日實(shí)現這款創(chuàng )新CAR-T產(chǎn)品在中國香港地區的獲批，為更多患者帶來(lái)希望。"
關(guān)于多發(fā)性骨髓瘤（MM)
多發(fā)性骨髓瘤（MM）在全球是第二常見(jiàn)的血液系統惡性腫瘤。根據Globocan數據，2022年全球多發(fā)性骨髓瘤發(fā)病率為1.8/10萬(wàn)，5年患病率為6.8/10萬(wàn)。盡管當前抗骨髓瘤治療取得了進(jìn)展，但MM仍大多無(wú)法治愈，且易多次復發(fā)，并傾向于對多種類(lèi)別的藥物產(chǎn)生耐藥性，給治療帶來(lái)了重大挑戰。因此，對于復發(fā)或難治性MM的治療，除了當前抗骨髓瘤療法外，仍迫切需要新的治療選擇，以實(shí)現深度且持久的療效。
關(guān)于伊基奧侖賽注射液（FUCASO）
伊基奧侖賽注射液（FUCASO）是一種針對B細胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T細胞療法，以慢病毒為基因載體轉染自體T細胞，CAR包含全人源scFv、CD8a 鉸鏈和跨膜區、4-1BB共刺激分子和CD3ζ激活結構域。基于嚴格的分子結構篩選，通過(guò)全面的體內外功能評價(jià)，福可蘇®具有快速和強勁的療效，并有突出的體內持久存續性，可使患者獲得深度而持久的緩解，持續守護多發(fā)性骨髓瘤患者。
關(guān)于馴鹿生物
馴鹿生物成立于2017年，是一家行業(yè)領(lǐng)先的專(zhuān)注于研發(fā)、生產(chǎn)和銷(xiāo)售創(chuàng )新細胞療法的生物制藥公司。公司以開(kāi)發(fā)血液腫瘤細胞類(lèi)藥物為創(chuàng )新基石，并向自身免疫性疾病領(lǐng)域和抗體類(lèi)藥物拓展，擁有完整的從早期藥物發(fā)現、臨床研發(fā)、注冊申報到商業(yè)化的全流程能力。
公司現有10余款處于不同研發(fā)階段的創(chuàng )新藥物品種，其中由馴鹿生物自主研發(fā)的全球首個(gè)全人源CAR-T產(chǎn)品，靶向BCMA的伊基奧侖賽注射液（福可蘇®）已于2023年6月獲中國國家藥品監督管理局（NMPA）批準上市，用于治療既往經(jīng)過(guò)至少3線(xiàn)治療后進(jìn)展（至少使用過(guò)一種蛋白酶體抑制劑及免疫調節劑）的復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤(R/RMM)成人患者。其前線(xiàn)適應癥用于治療2-3線(xiàn)多發(fā)性骨髓瘤(MM)已進(jìn)入III期臨床。此外，伊基奧侖賽注射液在中國和美國已獲得多個(gè)自身免疫性疾病的新藥臨床試驗申請（IND）許可。同時(shí)，針對淋巴瘤的雙靶點(diǎn)（CD19/CD22）產(chǎn)品CT120即將進(jìn)入II期臨床。另一款靶向GPRC5D用于治療復發(fā)難治多發(fā)性骨髓瘤的產(chǎn)品IASO118已在中國獲得IND許可。
除細胞療法產(chǎn)品外，公司的全人源靶向CD19抗體產(chǎn)品IASO-782，已在中國和美國獲得治療多個(gè)自身免疫性疾病的IND許可，同時(shí)仍在探索更多的自身免疫性疾病適應癥。
公司先后和海外細胞治療公司Sana Therapeutics、Cabaletta Bio及Umoja Biopharma達成全球商業(yè)拓展授權或研發(fā)合作，積極探索新一代細胞療法產(chǎn)品的開(kāi)發(fā)。
馴鹿生物依托其強大的管理團隊、創(chuàng )新的產(chǎn)品管線(xiàn)、自有的GMP生產(chǎn)和先進(jìn)的臨床開(kāi)發(fā)能力，全力以赴為中國及全球患者帶來(lái)變革性、可及的創(chuàng )新療法和治愈的希望。
消息來(lái)源：馴鹿生物
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