引言
美國食品藥品監(jiān)督管理局負責監(jiān)管在美國生產(chǎn)或銷售的藥物產(chǎn)品。美國食品藥品監(jiān)督管理局擁有眾多職能，其中之一是制定新法規(guī)。這些新法規(guī)的出臺是為了應(yīng)對諸如以下各種因素：
· 不同利益相關(guān)者的反饋
· 投訴
· 制藥行業(yè)的創(chuàng)新與發(fā)展
這些法規(guī)已在美國食品藥品監(jiān)督管理局的官方網(wǎng)站上公布，供公眾查閱。
2024年部分指導文件概述
我們簡要回顧一下2024年制定的法規(guī):
《先進制造技術(shù)認定計劃》
本指導文件涉及制藥行業(yè)的先進制造技術(shù)。美國食品藥品監(jiān)督管理局認識到此類技術(shù)對于提高工藝可靠性、產(chǎn)品質(zhì)量以及縮短開發(fā)時間的重要性，尤其是對于生命支持藥物。
本指導文件為個人或組織提供了參與美國食品藥品監(jiān)督管理局先進制造技術(shù)認定計劃的建議。
M15：《模型引導藥物開發(fā)的一般原則》
該美國食品藥品監(jiān)督管理局指導文件提供了與模型引導藥物開發(fā)相關(guān)的指南。該開發(fā)計劃使用不同的定量方法來降低開發(fā)過程中的風險。
本指導文件由國際人用藥品注冊技術(shù)協(xié)調(diào)會制定，討論了模型引導藥物開發(fā)的不同領(lǐng)域，如規(guī)劃、模型評估和證據(jù)記錄。
E11A：《兒科外推》
本指導文件也由國際人用藥品注冊技術(shù)協(xié)調(diào)會制定，重點關(guān)注藥物開發(fā)過程中的兒科外推。它包含研究設(shè)計和統(tǒng)計方法（如建模與模擬）的方法。
本指導文件旨在提高兒童藥物開發(fā)的效率，并增加安全有效的兒童藥物的可用性。
《藥物、生物制品和器械臨床研究中的方案偏離》
本指導文件旨在為贊助商、臨床研究者和機構(gòu)審查委員會定義、識別和報告臨床研究中的方案偏離。
它包括方案偏離的定義、贊助商向美國食品藥品監(jiān)督管理局報告偏離的建議、研究者應(yīng)向贊助商和機構(gòu)審查委員會報告的偏離類型，以及機構(gòu)審查委員會在評估方案偏離時的建議。
《加速批準——嚴重疾病加急計劃》
這些指南的目的是幫助提供美國食品藥品監(jiān)督管理局關(guān)于加速批準的政策，這是美國食品藥品監(jiān)督管理局的一個加急計劃，旨在促進對高需求和緊急需求的新藥的開發(fā)。
本指導文件還涵蓋了在加速批準計劃下批準的產(chǎn)品的快速撤回，以及通過2023年綜合撥款法案（公法117-328）國會進行的修訂。
《DUFA在部門級別申請重審》
本指導文件為簡化新藥申請的申請人提供了在部門級別或原始簽署機構(gòu)的審查紀律范圍內(nèi)尋求復議的程序建議。
《某些注射劑藥品的配藥臨時政策》
本指導文件描述了美國食品藥品監(jiān)督管理局對某些注射藥物產(chǎn)品的配制政策，這些藥物產(chǎn)品由外包設(shè)施、州許可藥房和非注冊外包美國食品藥品監(jiān)督管理局聯(lián)邦設(shè)施配制。
《臨床研究中的電子系統(tǒng)、電子記錄和電子簽名：問題和答案》
本指導文件適用于使用電子系統(tǒng)、記錄和簽名進行食品、醫(yī)療、煙草和新動物藥物研究的贊助商、臨床研究者、合同研究組織和其他相關(guān)方。
它描述了美國食品藥品監(jiān)督管理局對上述電子系統(tǒng)、記錄和簽名的要求，以確保其可信、可靠，并與紙質(zhì)記錄和手寫簽名具有同等效力。
《使用分散元素進行臨床試驗》
分散試驗允許在遠程地點進行試驗活動，包括：
· 與試驗人員的遠程醫(yī)療訪問
· 與遠程試驗人員的上門訪問
· 與當?shù)蒯t(yī)療保健提供者的訪問
本指導文件幫助贊助商、研究者和其他相關(guān)方在臨床試驗中使用和應(yīng)用分散元素。
《以電子格式提供監(jiān)管提交——使用eCTD行業(yè)規(guī)范指南的某些人類藥物申請和相關(guān)提交》
本指導文件涉及贊助商和研究者在根據(jù)《聯(lián)邦食品、藥品和化妝品法案》第745A（a）節(jié)電子提交內(nèi)容時的格式和組織。該法案要求提交電子格式的申請。
《以電子格式提供非處方藥專著提交》
本指導文件描述了《聯(lián)邦食品、藥品和化妝品法案》中要求的非處方藥專著的電子提交。它還建議將非處方藥專著提交以電子格式發(fā)送給美國食品藥品監(jiān)督管理局。
《生物類似藥和可互換生物類似藥上市批準后的生產(chǎn)變更問答》
本指導文件回答了所有利益相關(guān)者關(guān)于對許可和可互換生物類似藥進行批準后制造變更的常見問題。
本指導文件旨在幫助申請人提供支持對許可生物類似藥和可互換生物類似藥進行生產(chǎn)變更的所有相關(guān)信息。
《藥物、生物制品和組合產(chǎn)品使用相關(guān)風險分析的目的和內(nèi)容》
本指導文件適用于行業(yè)和美國食品藥品監(jiān)督管理局工作人員。它提供了關(guān)于使用相關(guān)風險分析的建議，以及如何將其與其他信息結(jié)合使用，以確定產(chǎn)品開發(fā)過程中所需的人為因素數(shù)據(jù)。
《M14關(guān)于利用真實世界數(shù)據(jù)進行藥物安全性評估的藥物流行病學研究的計劃、設(shè)計和分析的一般原則》
本指導文件由國際人用藥品注冊技術(shù)協(xié)調(diào)會制定，概述了利用符合目的的數(shù)據(jù)進行藥物安全評估的觀察性（非干預性）藥物流行病學研究的計劃、設(shè)計和分析的一般原則。
它包括進行這些研究的高級最佳實踐，旨在簡化上市后藥物流行病學安全研究的開發(fā)和監(jiān)管評估。
《設(shè)施準備情況：GDUFA下的目標日期決定》
本指導文件通知申請人根據(jù)設(shè)施的檢查準備情況分配目標日期，該準備情況在美國食品藥品監(jiān)督管理局356h表格上認證。
它還解釋了美國食品藥品監(jiān)督管理局如何納入計劃增強，這是美國食品藥品監(jiān)督管理局和行業(yè)在《仿制藥用戶付費修正案》重新授權(quán)談判期間達成一致的。
《寡核苷酸治療藥物開發(fā)的臨床藥理學考慮》
本指導文件建議根據(jù)《聯(lián)邦食品、藥品和化妝品法案》第505條（美國法典第21卷第355條）和美國聯(lián)邦法規(guī)第21卷第312和314部分開發(fā)寡核苷酸治療藥物。
特別關(guān)注某些評估，包括：
· 表征QTC間期延長的潛力
· 免疫原性風險評估
· 表征肝腎功能受損的影響
· 評估藥物相互作用的潛力。
本指導文件還幫助確定何時進行適當?shù)脑u估以應(yīng)對上述領(lǐng)域問題。
《新藥申請和簡化新藥申請中成分聲明和相應(yīng)成分聲明的標簽中的內(nèi)容和格式》
本指導文件幫助新藥申請和簡化新藥申請在提交完整和準確的成分聲明和標簽中的成分聲明。它可以幫助申請人減少評估周期，并通過提供完整信息進行溝通來獲得批準。
《體內(nèi)生物利用度和生物等效性研究的數(shù)據(jù)完整性》
本指導文件是申請人關(guān)于數(shù)據(jù)完整性的建議，包括：
· 為支持研究性新藥申請?zhí)峤坏纳锢枚群蜕锏刃匝芯康呐R床和生物分析部分
· 新藥申請
· 簡化新藥申請
· 支持藥品評價和研究中心監(jiān)管的生物制品許可申請的臨床藥理學研究的生物分析部分
· 這些申請的修正案和補充
《真實世界證據(jù)：關(guān)于藥品和生物制品非干預性研究的考慮》
本指導文件是真實世界證據(jù)計劃的一部分，涉及使用真實世界證據(jù)進行監(jiān)管決策。它為考慮提交非干預性研究以證明藥物有效性和/或安全性的贊助商提供指導。
《與仿制藥開發(fā)相關(guān)的受控通信》
本指導文件適用于行業(yè)在提交仿制藥開發(fā)信息請求時使用。它還可以用于行業(yè)遵循一個流程，以澄清美國食品藥品監(jiān)督管理局受控通信響應(yīng)中的模糊之處，以及回應(yīng)這些請求的流程。
《年度報告標簽變更——非處方藥品的新藥申請和新藥簡化申請》
本指導文件適用于新藥申請和簡化新藥申請的申請人。它為非處方藥產(chǎn)品提供了關(guān)于在年度報告中記錄其標簽中的小變更的建議。
在本指導文件中，美國食品藥品監(jiān)督管理局解決了適合提交的標簽變更，以便消費者能夠獲得非處方藥物產(chǎn)品安全有效使用的最新信息。
《Q2（R2）分析方法驗證》
本指導文件由國際人用藥品注冊技術(shù)協(xié)調(diào)會主持制定，為分析方法驗證原則提供了框架。本指導文件旨在促進監(jiān)管評估以及分析方法的批準后變更管理中的靈活性。
本指導文件取代了2022年8月29日發(fā)布的先前開發(fā)的草案指導文件《Q2（R2）分析方法驗證》和《Q14分析方法開發(fā)》。
《根據(jù)FD&C法案第506C條通知FDA關(guān)于成品或活性藥物成分的生產(chǎn)中止或中斷》
本指導文件目前處于草案形式，涉及通知美國食品藥品監(jiān)督管理局關(guān)于某些成品（包括生物制品和活性藥物成分）生產(chǎn)的變化，這可能有助于美國食品藥品監(jiān)督管理局防止短缺。
《根據(jù)GDUFA在部門級別申請重審》
本指導文件為簡化新藥申請的申請人提供了關(guān)于在部門級別或原始簽署機構(gòu)的審查紀律范圍內(nèi)請求復議的程序建議。
本指導文件取代了2024年1月11日發(fā)布的同標題行業(yè)草案指導文件。
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