Alnylam是小干擾RNA（siRNA）治療技術(shù)的開(kāi)創(chuàng )者和行業(yè)龍頭，于2002年成立，總部位于美國馬薩諸塞州的劍橋市。
Alnylam希望在2025年實(shí)現超過(guò)20億美元的銷(xiāo)售額。該公司預測全年產(chǎn)品總收入在 20.5 億美元至 22.5 億美元之間，其中 16 億美元至 17 億美元預計將來(lái)自公司的轉甲狀腺素蛋白 （TTR） 淀粉樣變性藥物 Onpattro 和 Amvuttra。剩余的450至 5.25 億美元預計將來(lái)自罕見(jiàn)病藥物 Givlaari 和 Oxlumo，該公司在JPM大會(huì )報告前的公司更新中表示。
去年，Amvuttra被證明是 Alnylam 迄今為止最大的收入來(lái)源，創(chuàng )造了 9.7 億美元的銷(xiāo)售額。該藥物目前已獲批用于治療 ATTR 多發(fā)性神經(jīng)病，但有望在 ATTR 心肌病中獲得另一個(gè)適應癥，Alnylam 有望獲得標準護理。總而言之，2025年應該標志著(zhù)該公司 TTR 特許經(jīng)營(yíng)權的“重要轉折點(diǎn)”。
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