一般而言，F(xiàn)DA很少給特定領域疾病設置達到具有統(tǒng)計學意義的終點閾值，但在最近FDA向公眾咨詢意見的減肥藥行業(yè)指南草案中，卻真的出現(xiàn)了這種情況。
在FDA給出的有效性基準中要求：在維持劑量治療1年后，減重組和對照組的差異必須至少在5%以上，而這一差異必須在統(tǒng)計學上顯著。
不過，5%這個閾值相對于現(xiàn)行獲批的療法并不算多，目前批準的司美格魯肽和替爾泊肽在減肥適應癥上均能做到10%以上的體重減輕，不少早期研發(fā)公司的初步數(shù)據(jù)也已經(jīng)達到了這個閾值，因此目前業(yè)內(nèi)認為，這一舉措主要是為了整治業(yè)內(nèi)魚龍混雜的生態(tài)問題。
畢竟在這幾年內(nèi)，已經(jīng)有太多各種各樣的企業(yè)投身于減肥賽道，現(xiàn)在或許是時候為整個賽道“降降溫”。而除了此次的減重效果閾值外，指南還增設了一些其他額外的需求。
II型糖尿病亞組的額外需求
通常而言，因為II型糖尿病患者普遍存在胰島素抵抗問題，因此減肥藥在II型糖尿病這個亞組中的效果常常不如正常患者。
FDA指南草案中特別關注申報方對于II型糖尿病亞組是否有足夠數(shù)據(jù)，這使得未來臨床試驗申辦者在最開始設計試驗時，可能就會考慮招募足夠的II型糖尿病患者。
而且有時候服藥的II型糖尿病患者還會出現(xiàn)低血糖問題，因此FDA草案指南還要關注減肥藥在II型糖尿病亞組的安全性問題。臨床試驗招募中也需要對血糖控制較差的患者進行合理篩選。
得有跨界使用潛力
近年來的研究表明，司美格魯肽和替爾泊肽等藥物存在心血管，阿爾茲海默癥，慢性腎病，成癮問題等多方面的益處，尤其是心血管和糖尿病方面數(shù)值益處可以統(tǒng)稱位代謝綜合征，而現(xiàn)在，F(xiàn)DA認為這一益處應該落到實處。
在其指南草案中，F(xiàn)DA“很可能要求”申辦方證明其候選藥物能夠降低與代謝綜合征大多數(shù)或全部成分改善相關的心血管發(fā)病率或死亡率，或者“展現(xiàn)出其他一些超過治療潛在風險的臨床上有意義的好處”。
并沒有過分關注瘦體重下降的問題
雖然說，無論使用哪種干預方式，非脂肪體重（瘦體重）都會呈現(xiàn)出一定下降，但是如果這個比重過高也是會引起擔憂的。
早先有研究認為，司美格魯肽等GLP-1藥物可能導致肌肉流失，因此引起了一定程度上的恐慌，但在這里，F(xiàn)DA將這個問題視為減肥的預期和非負面結果。這對于禮來和諾和諾德兩家來說算是積極消息，這意味著FDA可能不會就已經(jīng)上市的兩款藥物中的問題展開更深入調(diào)查。
雖然如此，F(xiàn)DA還是要求讓申請者進行某些測試來證明藥物或生物制劑誘導的體重減輕主要是由脂肪含量減少而非瘦體重減少所引起。
總結
總的來說，F(xiàn)DA的草案對于目前的減肥藥行業(yè)來說，在行業(yè)規(guī)范意義上具有重要作用。對于未來小企業(yè)的臨床試驗成本可能大幅提升，例如，國內(nèi)藥企如果未來在美國做臨床試驗就可能需要注意一些草案相關事項。
參考來源：https://www.fda.gov/media/71252/download
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