12月30日，諾華在其官網(wǎng)宣布，用于治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）的鞘內(nèi)注射劑Onasemnogene abeparvovec，在2歲至18歲患者的臨床III期STEER研究達到其主要終點。
這項關(guān)鍵研究評估了鞘內(nèi)注射Onasemnogene abeparvovec（OAV101IT）對未經(jīng)治療的2型脊髓性肌萎縮癥（SMA）患者的療效和安全性。研究結(jié)果顯示研究人群的總體Hammersmith功能運動量表-擴展版（HFMSE）評分較基線有所增加（HFMSE是SMA特定運動能力和疾病進展評估最常用的量表之一）。從安全性方面，治療組和對照組總體不良事件和嚴重不良事件相似。最常見的不良事件是上呼吸道感染、發(fā)熱和嘔吐。
脊髓性肌萎縮癥（SMA）是一種罕見的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，由功能性SMN1基因缺失引起，導(dǎo)致運動神經(jīng)元不可逆損失，影響肌肉功能，包括呼吸、吞咽和基本運動。SMA的嚴重程度因類型而異，每種類型都與SMN2基因的拷貝數(shù)相對應(yīng)，與SMN1相比，SMN2基因產(chǎn)生的功能性SMN蛋白只占10%左右。運動神經(jīng)元的損失無法逆轉(zhuǎn)，因此在治療時出現(xiàn)癥狀的SMA患者可能需要一些支持性呼吸、營養(yǎng)和/或肌肉骨骼護理，以最大限度地發(fā)揮功能能力。
Onasemnogene abeparvovec是一種基于腺相關(guān)病毒（AAV）載體的基因療法，可替代SMN1基因恢復(fù)全長SMN蛋白的表達。最早于2019年5月獲FDA批準上市，用于治療SMN1雙等位基因缺失的脊髓性肌萎縮癥的嬰兒患者（<2歲）。
參考文獻
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