中美瑞康近日宣布其自主研發(fā)的小核酸創(chuàng )新藥物RAG-17被納入國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）《以患者為中心的罕見(jiàn)病藥物研發(fā)試點(diǎn)工作計劃（“關(guān)愛(ài)計劃”）》試點(diǎn)項目。
助力罕見(jiàn)病藥物研發(fā)，“關(guān)愛(ài)計劃”意義非凡
“關(guān)愛(ài)計劃”（CARE計劃，Patient-Centered Action for Rare Diseases Encouragement）致力于通過(guò)優(yōu)化審評審批流程，加速推動(dòng)罕見(jiàn)病藥物的研發(fā)和上市，使更多罕見(jiàn)病患者早日獲益。作為國家級試點(diǎn)計劃，“關(guān)愛(ài)計劃”針對罕見(jiàn)病藥物研發(fā)面臨的核心挑戰提供政策支持，包括早期溝通和加速審批，為藥物研發(fā)到上市提供全流程賦能。 根據CDE的試點(diǎn)項目納入標準，“關(guān)愛(ài)計劃”將在A(yíng)、B、C、D、E五個(gè)申報階段中，各遴選1-2個(gè)具有代表性和臨床價(jià)值的品種納入計劃。此次RAG-17成功入選，體現了其創(chuàng )新性和潛在臨床價(jià)值受到的高度認可。
中美瑞康創(chuàng )始人兼首席執行官李龍承博士表示：“RAG-17成功入選‘關(guān)愛(ài)計劃’，是對我們團隊在罕見(jiàn)病藥物研發(fā)領(lǐng)域不懈努力的肯定。這一認可讓我們在為ALS患者提供突破性治療方案的目標上又邁進(jìn)一步。我們將充分利用‘關(guān)愛(ài)計劃’提供的資源與支持，加速推動(dòng)RAG-17的研發(fā)與上市進(jìn)程，為更多ALS患者及其家庭帶來(lái)希望。”
關(guān)于GAR-17
RAG-17是中美瑞康自主研發(fā)的一款創(chuàng )新型雙鏈小干擾RNA（siRNA）藥物，用于治療攜帶SOD1基因突變的肌萎縮側索硬化癥（ALS）。該藥物依托中美瑞康自主開(kāi)發(fā)的SCAD（智能化學(xué)輔助遞送）遞送平臺，能夠高效抑制SOD1基因表達，從而減少毒性蛋白的產(chǎn)生并保護神經(jīng)元功能。
在臨床前藥效研究中，RAG-17顯著(zhù)延緩了疾病發(fā)病時(shí)間、延長(cháng)模型動(dòng)物的生存期，并顯著(zhù)改善其運動(dòng)功能。并且在IIT 研究中，鞘內注射 RAG-17在所有劑量水平均展現了良好的耐受性和安全性，綜合安全評估結果進(jìn)一步支持了其臨床開(kāi)發(fā)的可行性。
RAG-17已于2023年獲得美國FDA授予的孤兒藥資格（ODD）認證，并于2024年先后獲得美國FDA和中國CDE臨床試驗許可，目前已在國內啟動(dòng)I期臨床試驗并完成首例受試者給藥，為漸凍癥 患者帶來(lái)新的治療曙光。
關(guān)于中美瑞康
中美瑞康（Ractigen Therapeutics）是一家立足于中國和面向全球市場(chǎng)的平臺型新藥研發(fā)公司，致力于開(kāi)發(fā)突破性小核酸藥物與疾病治療方法。中美瑞康是全球少數同時(shí)掌握有肝內與肝外遞送的小核酸藥企之一，開(kāi)發(fā)出了具有獨立自主知識產(chǎn)權的SCAD、LiCO等多個(gè)具有國際領(lǐng)先水平的小核酸藥物遞送平臺技術(shù)。基于RNA激活技術(shù)和自主開(kāi)發(fā)的Smart-TTC saRNA藥物開(kāi)發(fā)平臺，公司建立了具有高度差異化的小核酸藥物管線(xiàn)，適應癥涵蓋神經(jīng)退行性疾病、神經(jīng)肌肉疾病、腫瘤、代謝與血液系統疾病等，為諸多疾病領(lǐng)域中無(wú)法成藥的靶點(diǎn)、無(wú)法治愈的疾病提供創(chuàng )新型治療方案。
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