近日，中美瑞康（Ractigen Therapeutics）宣布，其針對超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突變的肌萎縮側索硬化癥（ALS）創(chuàng )新療法RAG-17，于浙江大學(xué)醫學(xué)院附屬第二醫院完成Ⅰ期臨床試驗的首例受試者給藥。這一里程碑事件標志著(zhù)RAG-17在A(yíng)LS治療領(lǐng)域取得了階段性突破，為攻克ALS這一重大難題帶來(lái)了新的希望。
該研究是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的Ⅰ期臨床試驗，旨在評估RAG-17在攜帶SOD1基因突變的ALS患者中的安全性/耐受性、藥代動(dòng)力學(xué)、藥效學(xué)和初步療效。研究由北京天壇醫院神經(jīng)病學(xué)中心首席科學(xué)家王伊龍教授與浙江大學(xué)醫學(xué)院附屬第二醫院罕見(jiàn)病診治中心主任吳志英教授牽頭，四川大學(xué)華西醫院神經(jīng)內科副主任商慧芳教授共同推進(jìn)。
中美瑞康創(chuàng )始人/CEO李龍承博士表示：“RAG-17首例受試者完成給藥，這標志著(zhù)我們在攻克肌萎縮性側索硬化癥（ALS）這一毀滅性神經(jīng)退行性疾病方面邁出了重要一步。這一成就突顯了我們對推進(jìn)RNA療法的不懈努力，這類(lèi)療法有望為患有像漸凍癥這樣的罕見(jiàn)重癥的患者及其家人帶來(lái)改變人生的希望。”
RAG-17于2023年3月獲得美國FDA的孤兒藥資格（Orphan Drug Designation, ODD）認證，并于2024年先后獲得FDA與中國國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）的臨床試驗許可。2024年11月，在一項研究者發(fā)起的臨床試驗（IIT）中，RAG-17展現了積極的臨床結果，進(jìn)一步驗證了其作為革命性療法的潛力，這些研究成果已在第27屆全國神經(jīng)病學(xué)大會(huì )、神經(jīng)科學(xué)2024大會(huì )及第35屆國際ALS/MND研討會(huì )上發(fā)布，獲得了廣泛關(guān)注和高度評價(jià)。
關(guān)于RAG-17
RAG-17是中美瑞康自主研發(fā)的一款創(chuàng )新型雙鏈小干擾RNA（siRNA）藥物，用于治療攜帶SOD1基因突變的肌萎縮側索硬化癥（ALS）。該藥物依托中美瑞康自主開(kāi)發(fā)的SCAD™（智能化學(xué)輔助遞送）遞送平臺，能夠高效抑制SOD1基因表達，從而減少毒性蛋白的產(chǎn)生并保護神經(jīng)元功能。
在臨床前藥效研究中，RAG-17顯著(zhù)地延緩了疾病發(fā)病時(shí)間、延長(cháng)模型動(dòng)物的生存期，并顯著(zhù)改善其運動(dòng)功能。并且在IIT 研究中，鞘內注射的 RAG-17 在所有劑量水平下均展現了良好的耐受性和安全性，綜合安全評估結果進(jìn)一步支持了其臨床開(kāi)發(fā)的可行性。
RAG-17已于2023年獲得美國FDA授予的孤兒藥資格（ODD）認證，并于在2024今年先后獲得批美國FDA和中國CDE臨床試驗許可，目前已在國內啟動(dòng)I期臨床試驗，為漸凍癥患者帶來(lái)新的治療曙光。
關(guān)于A(yíng)LS
ALS是一種以上、下運動(dòng)神經(jīng)元損害為突出表現的慢性進(jìn)行性神經(jīng)系統變性疾病，主要表現表現為肌無(wú)力、肌肉萎縮、延髓麻痹及錐體束征。ALS是一種尚無(wú)法治愈的疾病，患者發(fā)病后的生存期通常為3-5年。ALS可分為散發(fā)性與家族性，其中家族性ALS常由多種基因的突變引起。SOD1基因突變是最常見(jiàn)的致病因素之一，約20%的家族性ALS和5%的散發(fā)性ALS為SOD1基因突變所致。在中國，SOD1是導致ALS的最常見(jiàn)突變基因。
關(guān)于中美瑞康
中美瑞康（Ractigen Therapeutics）是一家立足于中國和面向全球市場(chǎng)的平臺型新藥研發(fā)公司，致力于開(kāi)發(fā)突破性小核酸藥物與疾病治療方法。中美瑞康是全球少數同時(shí)掌握有肝內與肝外遞送的小核酸藥企之一，開(kāi)發(fā)出了具有獨立自主知識產(chǎn)權的SCAD™、LiCO™等多個(gè)具有國際領(lǐng)先水平的小核酸藥物遞送平臺技術(shù)。基于RNA激活技術(shù)和自主開(kāi)發(fā)的Smart-TTC saRNA藥物開(kāi)發(fā)平臺，公司建立了具有高度差異化的小核酸藥物管線(xiàn)，適應癥涵蓋神經(jīng)退行性疾病、神經(jīng)肌肉疾病、腫瘤、代謝與血液系統疾病等，為諸多疾病領(lǐng)域中無(wú)法成藥的靶點(diǎn)、無(wú)法治愈的疾病提供創(chuàng )新型治療方案。
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