2024年12月23日，維亞臻 1 類新藥普樂司蘭鈉注射液（VSA001）擬納入優(yōu)先審評，在飲食控制基礎上，用于降低家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）成人患者的甘油三酯水平，進而減少急性胰腺炎的發(fā)生風險。目前該適應癥已經(jīng)在美國處于上市申請階段。這也是該靶點全球首個申報上市的藥物。
VSA001 是一款肝臟靶向的小干擾 RNA（siRNA）藥物，通過高效且持久地沉默載脂蛋白 C3（APOC3）的 mRNA 水平，以降低 APOC3 蛋白的表達，進而通過脂蛋白脂酶依賴性和非依賴性雙重途徑，有效降低血清甘油三酯和富含甘油三酯的脂蛋白水平。
2024 年 6 月 25 日心血管和代謝產(chǎn)品管線研發(fā)網(wǎng)絡會上，該藥在 FCS 成人患者中的關鍵 III 期 PALISADE 研究的最新結果被公布。
PALISADE 研究（NCT05089084）是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的 III 期臨床試驗。該研究共納入 75 名受試者（分布在 18 個國家的不同研究中心），隨機接受每三個月一次的 VSA001 25 mg（26 例）、50 mg（24 例）或安慰劑（25 例）皮下注射治療，持續(xù) 12 個月。完成隨機期的受試者有資格繼續(xù)參加擴展期研究。
PALISADE 研究的主要終點是第 10 個月經(jīng)安慰劑校正中位甘油三酯（TG）水平變化。結果顯示，接受 25 mg 或 50 mg VSA001 治療的患者分別實現(xiàn)了中位甘油三酯水平減少 80% 和 78%。
除了達到主要終點外，VSA001 還達到了所有關鍵性次要終點，包括第 10 個月和第 12 個月（平均）空腹甘油三酯從基線的百分比變化；第 10 個月空腹 APOC3 從基線的百分比變化；第 12 個月空腹 APOC3 從基線的百分比變化；在隨機對照研究期間急性胰腺炎事件的發(fā)生率。研究數(shù)據(jù)還顯示每三個月一次給藥的 VSA001 在整個研究期間持續(xù)降低甘油三酯水平（中位數(shù)和平均值），且變異性低。
在安全性方面，VSA001 在 PALISADE 研究中表現(xiàn)出良好的安全性。不良事件（AEs）的受試者數(shù)量在 VSA001 和安慰劑組中相似。重度和嚴重不良事件在 VSA001 組中比在安慰劑組中更少見。最多的不良事件是腹痛、新冠肺炎、鼻咽炎、頭痛和惡心。
關于維亞臻
維亞臻是一家立足于中國、放眼全球的小核酸藥物治療公司，旨在打造具備研發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化全面能力的生物醫(yī)藥企業(yè)。公司成立于2022年，并與國際領先的小核酸藥物企業(yè)Arrowhead Pharmaceuticals（NASDAQ：ARWR）建立長期戰(zhàn)略合作關系。目前公司產(chǎn)品管線擁有三款處于臨床研發(fā)階段、針對心血管及代謝疾病領域的小核酸藥物。?公司現(xiàn)有管線在同類競品中處于領先位置，其在研靶點具有明確基因組學及生物學證據(jù)支持，并使用Arrowhead Pharmaceuticals已經(jīng)驗證的化學修飾及遞送技術平臺。公司采用中美協(xié)同的臨床開發(fā)及注冊策略，有助于加速在研產(chǎn)品的注冊上市。
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1.Insight數(shù)據(jù)庫
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