12月16日，根據(jù)CDE官網(wǎng)公示，燁輝醫(yī)藥申報(bào)的新型、高選擇性的口服Menin抑制劑BN104片擬納入突破性治療，適應(yīng)癥：治療攜帶KMT2A重排和/或NPM1突變的復(fù)發(fā)/難治性急性白血病。
混合譜系白血?。∕LL，也稱為MLL1或KMT2A）基因重排發(fā)生在約10％的急性白血病中，在嬰兒急性白血病中尤其常見(jiàn)，占嬰兒急性淋巴細(xì)胞白血?。ˋLL）病例的約70％。MLL融合涉及80多個(gè)伴侶基因，六個(gè)主要伴侶基因約占80％，包括AF4、AF6AF9、AF10、ENL和ELL。MLL融合蛋白增強(qiáng)增殖并阻止造血分化，最終通過(guò)HOXA和MEIS1基因的失調(diào)驅(qū)動(dòng)白血病的發(fā)展。MLLr白血病是高危白血病類型之一，具有侵襲性，對(duì)治療有抵抗力，早期復(fù)發(fā)率高，5年生存率僅為約35％。
Menin和MLLr之間的相互作用對(duì)于MLLr驅(qū)動(dòng)的白血病的發(fā)病機(jī)制至關(guān)重要。最近的研究還揭示了Menin-MLL1 野生型（wt）相互作用在NPM1突變型AML中的重要性。阻斷Menin-MLL相互作用已被證明有望成為治療MLL相關(guān)急性白血病和NMP1突變型AML的突破性治療方法。
從燁輝醫(yī)藥官網(wǎng)消息可知，BN104可用于治療具有重排混合譜系白血?。∕LLr）基因的急性白血病或NPM1突變的急性髓細(xì)胞白血病，具有優(yōu)異的類藥性質(zhì)，在MV4-11異種移植小鼠模型中表現(xiàn)出良好的療效。此外，BN104對(duì)于hERG幾乎不存在抑制作用（IC50大于100μM)。
參考文獻(xiàn)
1、燁輝醫(yī)藥官網(wǎng)
2、Discovery of A Novel Menin-MLL Inhibitor for Potential Treatment of MLLrLeukemias and NPM1c AML
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