在臨床需求未被充分滿(mǎn)足的腎臟病領(lǐng)域，國內頭部創(chuàng )新藥企正在加速布局，以確立其在全球市場(chǎng)的競爭優(yōu)勢。
近期，云頂新耀在核心商業(yè)化產(chǎn)品和突破性研究方面取得了一系列重要的里程碑式進(jìn)展:
11月28日，國家醫保局正式公布2024年國家醫保目錄，其中全球首個(gè)IgA腎病對因治療藥物耐賦康被納入新版藥品目錄，并將在2025年1月1日正式生效。
根據公開(kāi)數據，包括IgA腎病在內的整個(gè)腎病領(lǐng)域長(cháng)期缺乏對因藥物，耐賦康的出現預計將IgA腎病發(fā)生腎功能衰竭平均時(shí)間推遲12.8年。
12月2日，云頂新耀宣布伊曲莫德（VELSIPITY）用于治療中重度活動(dòng)性潰瘍性結腸炎成人患者的新藥上市許可申請。
12月4日，云頂新耀公布的數據顯示，其BTK抑制劑EVER001膠囊，在治療原發(fā)性膜性腎病的1b/2a期臨床試驗中顯示出積極效果，有潛力成為腎病市場(chǎng)的顛覆者。
受一系列利好影響，云頂新耀近日來(lái)股價(jià)持續上揚。拉長(cháng)周期看，自8月下旬至今，該股走勢頗為陡峭，區間累計漲幅達1.5倍；年內累漲近130%，表現優(yōu)于同行，引發(fā)市場(chǎng)廣泛關(guān)注。
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這背后，公司產(chǎn)品商業(yè)化前景已經(jīng)愈發(fā)明朗，多個(gè)里程碑事件在持續增強市場(chǎng)的投資信心。不過(guò)，回到業(yè)績(jì)層面，扭虧為盈仍是云頂新耀肩頭的重擔。
IgA腎病救星進(jìn)醫保
耐賦康®（布地奈德腸溶膠囊，NEFECON®）是全球首個(gè)獲批的IgA腎病對因治療藥物。它通過(guò)特殊的制作工藝，將布地奈德靶向釋放于回腸末端的Peyer's淋巴結，針對病因起效，從源頭減少致病性IgA1(Gd-IgA1)水平，降低66%腎功能下降，預計延緩IgA腎病進(jìn)展至腎衰竭12.8年！
布地奈德腸溶膠囊適用于所有確診為IgA腎病的患者，無(wú)論尿蛋白水平或腎功能狀況（未透析）如何。尤其適合24小時(shí)尿蛋白定量超過(guò)0.5克、具有進(jìn)展風(fēng)險的IgA腎病患者。具體用藥請遵醫囑。
需要注意的是該藥物不適用于未確診為IgA腎病的患者，以及其他類(lèi)型的腎病，如微小病變性腎病、膜性腎病和FSGS等。
NefIgArd研究中國亞組分析顯示，在2年的治療和觀(guān)察期內，使用16mg/天劑量的耐賦康® NEFECON®（布地奈德腸溶膠囊）的患者在24個(gè)月時(shí)eGFR下降了7.09 mL/min/1.73 m2，而安慰劑組下降了20.97 mL/min/1.73 m2。這表明，在2年期間（9個(gè)月治療期和15個(gè)月停藥觀(guān)察期），耐賦康® NEFECON® 組患者的腎功能惡化程度比安慰劑組減少了約66%。
作為全球首個(gè)免疫球蛋白A（IgA）腎病的對因治療藥物，耐賦康®的獲批填補了國內從疾病源頭治療IgA腎病的空白，為臨床醫生和相關(guān)患者提供了創(chuàng )新的治療選擇。
隨著(zhù)此番“跑步”進(jìn)入新版國家醫保藥品目錄，耐賦康®將更好地滿(mǎn)足日益增長(cháng)的臨床治療需求，使更多腎病患者能夠用得上這一創(chuàng )新藥物，更早地開(kāi)啟對因治療，從而進(jìn)一步推動(dòng)臨床規范化治療的實(shí)施。
腎病創(chuàng )新領(lǐng)域 取得突破
12月4日，云頂新耀宣布其自主研發(fā)且擁有全球權益的新一代共價(jià)可逆布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑EVER001，在1b/2a期臨床試驗階段性數據中取得積極結果。
本次試驗聚焦原發(fā)性膜性腎病（pMN），是成人原發(fā)性腎病綜合征的主要原因，存在未被滿(mǎn)足的醫療需求。近年來(lái)，中國pMN的發(fā)病率持續上升，成為繼IgA腎病（IgAN）后的第二大腎病綜合征常見(jiàn)的病理類(lèi)型，且目前全球沒(méi)有獲批此適應癥的藥物。
不同于傳統的共價(jià)不可逆BTK抑制劑，EVER001采用獨特的共價(jià)可逆機制，結合其強大的靶點(diǎn)結合力與良好的安全性特征，避免持續抑制帶來(lái)的毒副作用。
試驗結果顯示，抗-PLA2R自身抗體水平在數據截止日期時(shí)已達到接近100%的下降，而早在低劑量組的24周和高劑量組的12周，抗-PLA2R自身抗體下降已超過(guò)90%。此外，在已完成36周治療的低劑量組患者中，81.8%的患者實(shí)現臨床緩解，高劑量組中已完成24周治療的患者已有85.7%實(shí)現臨床緩解。除低劑量組的1例患者外，其他所有完成36周治療的低劑量組患者，以及所有經(jīng)24周治療的高劑量組患者分別在36周和24周都實(shí)現了免疫學(xué)完全緩解。
EVER001作為一款潛在的同類(lèi)最佳產(chǎn)品，該結果不僅顯示了EVER001在pMN治療中的高選擇性、優(yōu)異的藥代動(dòng)力學(xué)特征、良好的安全性特征以及強大的靶點(diǎn)結合力，還凸顯了其在其他自身免疫性腎病，如狼瘡性腎炎（LN）、IgA腎病、微小病變病（MCD）和局部節段性腎小球硬化（FSGS）中的廣闊適應癥前景。
憑借廣泛的適應癥前景、日益增加的疾病發(fā)病率以及全球范圍內的開(kāi)發(fā)權益，EVER001有望成為云頂新耀針對全球疾病領(lǐng)域藍海賽道的深刻洞察和合理布局的重磅管線(xiàn)。
另一重磅藥物也取得進(jìn)展
云頂新耀在自免疫領(lǐng)域的重磅藥品——伊曲莫德（VELSIPITY）也即將迎來(lái)收獲期。
近日，云頂新耀宣布伊曲莫德（VELSIPITY）用于治療中重度活動(dòng)性潰瘍性結腸炎成人患者的新藥上市許可申請，已獲得香港衛生署正式受理。該產(chǎn)品已于今年4月獲得澳門(mén)藥物監督管理局批準上市，并于10月份通過(guò)"港澳藥械通"政策在大灣區落地。
伊曲莫德，是歐盟首個(gè)且唯一獲批用于16歲及以上患者的新一代口服治療中重度活動(dòng)性潰瘍性結腸炎藥物，也是目前唯一在全球Ⅲ期臨床試驗中證實(shí)對孤立性直腸炎有療效的藥物。
近年來(lái)，潰瘍性結腸炎在我國發(fā)病率明顯增加，預計到2030年，中國的潰瘍性結腸炎患者人數預計將達到約100萬(wàn)人，存在迫切且巨大的未被滿(mǎn)足的臨床需求。
華福證券表示，伊曲莫德很大潛力成為中國中度至重度潰瘍性結腸炎的一線(xiàn)治療藥物，可口服給藥，無(wú)安全性黑框標簽，展現出與生物制劑相當的臨床療效，預計24 年內在中國內地遞交NDA 申請。
收入大幅增加 尚未扭虧為盈
雖然云頂新耀在產(chǎn)品線(xiàn)方面頻頻迎來(lái)好消息，但其依舊未擺脫虧損，且上半年虧損進(jìn)一步擴大。
根據財務(wù)數據顯示，2024年上半年，云頂新耀收入3.02億元，同比增長(cháng)高達32.9倍。盡管公司收入大幅增長(cháng)，但其仍深陷虧損泥淖。期內，其錄得歸母凈虧損約6.32億元，而上年同期則虧損4.24億元，虧損進(jìn)一步擴大。
不過(guò)，對于生物醫藥企業(yè)而言，早期往往依賴(lài)于大量的研發(fā)投入，初期虧損并不代表未來(lái)業(yè)績(jì)不會(huì )改善。隨著(zhù)產(chǎn)品銷(xiāo)售規模持續打開(kāi)，其扭虧的希望還是挺大的。
云頂新耀執行董事兼首席執行官羅永慶也表示：“要力爭在2025年底前實(shí)現盈虧平衡的戰略目標。”
為了擴大利潤空間，公司也正在積極壓縮運營(yíng)費用支出。財報顯示，2024年上半年，云頂新耀運營(yíng)費用占收入比重大幅減少249%，使得虧損顯著(zhù)收窄35%。不過(guò)，追求盈利道路上，云頂新耀必然要克服諸多創(chuàng )新藥開(kāi)發(fā)難關(guān)。
創(chuàng )新藥市場(chǎng)存在較為激烈的博弈，給企業(yè)的產(chǎn)品研發(fā)帶來(lái)較大壓力。比如看向云頂新耀瞄準的BTK抑制劑領(lǐng)域，據不完全統計，目前近十款BTK藥物正聚焦腎病相關(guān)的適應癥，其中百濟神州的澤布替尼已經(jīng)展現出迅猛增勢。
當然，無(wú)論是藥物研發(fā)風(fēng)險高還是市場(chǎng)競爭激烈，幾乎是每個(gè)創(chuàng )新藥企發(fā)展過(guò)程中都會(huì )遇到的問(wèn)題，這種情況下，只看藥企的產(chǎn)品開(kāi)發(fā)效率和質(zhì)量。
在提質(zhì)增效道路上，云頂新耀的“彈藥”還算充足。財報顯示，2024年上半年，公司現金儲備達19.3億元，可支持多項戰略目標的實(shí)現。
結語(yǔ)
云頂新耀在腎病領(lǐng)域已經(jīng)搭建了包括耐賦康、BTK抑制劑EVER001和澤托佐米在內的管線(xiàn)矩陣，可為約1000萬(wàn)腎小球腎病患者帶來(lái)創(chuàng )新的治療選擇。展望后市，伴隨著(zhù)多款重磅產(chǎn)品商業(yè)化持續提速，市場(chǎng)普遍認為，云頂新耀的業(yè)績(jì)有望迎來(lái)持續增長(cháng)，逐漸實(shí)現扭虧為盈。
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