在剛剛落幕的2024年美國血液學(xué)會（ASH）年會上，西湖大學(xué)與西湖凝聚體研究團隊?wèi){借突破性的ProteanFect核酸遞送系統(tǒng)，成功進行了題為"Efficient Generation of CAR-T by the First Coacervate-Based Gene Delivery System"的口頭報告。
創(chuàng)新突破：ProteanFect核酸遞送系統(tǒng)
該遞送系統(tǒng)是西湖大學(xué)與西湖凝聚體研究團隊聯(lián)合開發(fā)的全球首個基于內(nèi)源蛋白凝聚體的轉(zhuǎn)染試劑（商品名ProteanFect），作為新一代非病毒、非電轉(zhuǎn)、非脂質(zhì)體的轉(zhuǎn)染試劑，ProteanFect能夠高效轉(zhuǎn)染多種原代細胞（圖1），為原代細胞和多種難轉(zhuǎn)染細胞系提供一種全新的解決方案。
ProteanFect核心優(yōu)勢在于充分發(fā)揮凝聚體的天然生物學(xué)優(yōu)勢：ProteanFect蛋白分子能夠在體外與核酸自組裝成高度規(guī)律的球體結(jié)構(gòu)，這種自組裝而成的ProteanFect-核酸復(fù)合物能夠通過細胞的主動攝入高效進入細胞內(nèi)，迅速釋放核酸分子，實現(xiàn)基因表達，同時天然降解其余蛋白。
圖1. ProteanFect轉(zhuǎn)染人或小鼠原代T細胞24小時后的效果檢測
基于ProteanFect可成功制備mRNA-based CAR-T，并實現(xiàn)在腫瘤治療中的應(yīng)用（圖2）。
圖2. ProteanFect轉(zhuǎn)染產(chǎn)生的抗CD19 CAR-T細胞的性能指標
這一全球首 創(chuàng)的基于凝聚體技術(shù)的核酸遞送系統(tǒng)，不僅展示了中國科研團隊在基因遞送領(lǐng)域的創(chuàng)新實力，更為細胞治療帶來了新的技術(shù)突破。
圖3. 西湖大學(xué)朱佩佩博士在ASH大會現(xiàn)場進行口頭匯報
拓展應(yīng)用邊界：ProteanFect在多種免疫細胞中的成功驗證
除了對CAR-T細胞的改造，用戶驗證數(shù)據(jù)進一步印證了ProteanFect在更廣泛免疫細胞治療領(lǐng)域的應(yīng)用潛力。
在小鼠γδT細胞中，流式細胞術(shù)結(jié)果顯示EGFP mRNA的轉(zhuǎn)染效率達到62.3%，而在小鼠原代NK細胞中，熒光顯微鏡觀察同樣呈現(xiàn)出顯著的EGFP表達，這充分證實了ProteanFect在不同類型免疫細胞中的轉(zhuǎn)染能力（圖4）。這些令人鼓舞的結(jié)果不僅擴展了ProteanFect的應(yīng)用范圍，也展現(xiàn)出ProteanFect在多種細胞治療領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)突破的巨大潛力。
圖4. 用戶反饋ProteanFect在小鼠免疫細胞實現(xiàn)高效轉(zhuǎn)染
攜手共進，讓創(chuàng)新技術(shù)惠及更多科研人員
ASH大會作為全球最 具影響力的血液學(xué)學(xué)術(shù)盛會，始終站在細胞治療、基因治療等前沿領(lǐng)域的最前沿。西湖凝聚體此次在ASH大會上展示的研究成果，不僅彰顯了ProteanFect核酸遞送系統(tǒng)在國際舞臺上的創(chuàng)新實力，更昭示了中國生物技術(shù)在全球化浪潮中的蓬勃發(fā)展。
作為西湖大學(xué)科研成果轉(zhuǎn)化的先鋒力量，西湖凝聚體正式推出ProteanFect轉(zhuǎn)染試劑盒，為廣大科研人員提供高效、可靠的細胞轉(zhuǎn)染解決方案。我們希望通過這一創(chuàng)新產(chǎn)品，助力更多實驗室突破技術(shù)瓶頸，加速科研研究進程。
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