12月4日，美國(guó)醫(yī)療保險(xiǎn)與醫(yī)療補(bǔ)助服務(wù)中心（CMS）表示，該機(jī)構(gòu)已經(jīng)和Vertex Pharmaceuticals和藍(lán)鳥(niǎo)生物達(dá)成了協(xié)議來(lái)增加患者獲得基因治療的機(jī)會(huì)。
CMS的主要職責(zé)和美國(guó)政府參與的醫(yī)保有關(guān)，隨著近幾年天價(jià)藥的紛紛上市，這類藥物是否應(yīng)該獲得生育補(bǔ)貼，確定醫(yī)保報(bào)銷的具體份額等議題一直在成為CMS和藥企互相扯皮，懸而未決的話題。
畢竟，對(duì)于CMS來(lái)說(shuō)， Lyfgenia和Casgevy兩款天價(jià)藥的成本相當(dāng)之高，可能對(duì)整個(gè)部門的預(yù)算造成重大影響。
而此次達(dá)成協(xié)議后，付款報(bào)銷比例會(huì)被直接掛鉤到受到美國(guó)醫(yī)?；颊叩慕】到Y(jié)果上，這種模式被稱為CGT接入模式，CGT接入模式將于明年1月啟動(dòng)，各州可以選擇在明年1月至2026年1月之間的任何時(shí)間開(kāi)始參與。該州的申請(qǐng)門戶網(wǎng)站也將于本月上線，一直開(kāi)放到2025年2月28日?；颊呖梢栽诰W(wǎng)站上申請(qǐng)資助模型。
這一事件對(duì)于Vertex和藍(lán)鳥(niǎo)算是好消息嗎？
雖然此次似乎是談妥了醫(yī)保問(wèn)題，短期而言，肯定是能夠?qū)崿F(xiàn)增加接受治療患者的數(shù)量的，
畢竟，Lyfgenia和Casgevy治療的是鐮狀細(xì)胞病，而鐮狀細(xì)胞病的患者大部分都是黑人，而美國(guó)黑人的貧困率又較高，這使得一部分能本來(lái)不能承擔(dān)高額費(fèi)用的患者及其家屬有能力承擔(dān)費(fèi)用了。
相對(duì)應(yīng)的，產(chǎn)品的銷售額也會(huì)隨之增加。這算是對(duì)資金狀況不太妙的藍(lán)鳥(niǎo)生物提供了活下去的機(jī)會(huì)。
但對(duì)于天價(jià)藥這一市場(chǎng)長(zhǎng)期發(fā)展而言，另外一個(gè)還需要解決的問(wèn)題是生育補(bǔ)貼。在此次聲明中CMS并沒(méi)有提及生育補(bǔ)貼問(wèn)題。說(shuō)明這一問(wèn)題仍然有待解決。
考慮到Lyfgenia和Casgevy治療過(guò)程中幾乎都會(huì)因?yàn)榛熢斐苫颊卟辉胁挥?，很需要保育措施為患者冷凍精子，如果患者缺失了保育激?lì)。那可能因此造成患者沒(méi)有后代。
患者沒(méi)有后代，未來(lái)就會(huì)減少這一罕見(jiàn)病的未來(lái)患病人數(shù)。那么罕見(jiàn)病相對(duì)應(yīng)地也會(huì)出現(xiàn)“治療得越多，能治療的越少”的情況。
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