基因治療獨(dú)角獸，真的懸了！

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來源：醫(yī)藥投資部落

2024-12-04

在商業(yè)化泥潭中苦苦掙扎的昔日基因治療獨(dú)角獸藍(lán)鳥基因（bluebird bio），又遇到了更大的麻煩。

上周，美國FDA表示，正在對(duì)藍(lán)鳥生物的基因治療Skysona進(jìn)行調(diào)查，關(guān)于其治療后患者血液系統(tǒng)惡性腫瘤的嚴(yán)重風(fēng)險(xiǎn)。

Skysona是一款基于慢病毒的造血干細(xì)胞基因治療，于2022年9月獲得FDA加速批準(zhǔn)上市，用于治療早期活動(dòng)性腦腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良（CALD）。

Skysona于2021年7月獲得歐盟批準(zhǔn)用于治療CALD。

自FDA批準(zhǔn)Skysona以來，F(xiàn)DA收到了多例患者接受Skysona治療后發(fā)生血液系統(tǒng)惡性腫瘤報(bào)告，包括危及生命的骨髓增生異常綜合征和急性髓性白血病病例。血癌病例似乎與Skysona治療有關(guān)，臨床試驗(yàn)報(bào)告，血癌在治療后的14-92個(gè)月內(nèi)診斷。

此前，F(xiàn)DA已經(jīng)為Skysona貼上了可能致癌的黑框標(biāo)簽，并在后來的更新標(biāo)簽中，指出臨床試驗(yàn)中給藥的67名患者中有6例患上了血癌。

現(xiàn)在，F(xiàn)DA正在介入調(diào)查Skysona血液系統(tǒng)惡性腫瘤的已知風(fēng)險(xiǎn)，并伴有嚴(yán)重后果，包括住院、需要同種異體造血干細(xì)胞移植和死亡等，并正在評(píng)估采取進(jìn)一步監(jiān)管行動(dòng)的必要性。

這對(duì)于一直無法破解商業(yè)化困境的藍(lán)鳥基因來說，無疑是雪上加霜。

作為藍(lán)鳥生物旗下最先上市的Zynteglo基因療法，這是一種基于慢病毒載體的基因療法，用于治療輸血依賴性β-地中海貧血（TDT）患者，其2023年收入為1670 萬美元。

Skysona是藍(lán)鳥生物旗下第二個(gè)上市的基因療法，用于治療18歲以下攜帶ABCD1基因突變的早期腦性腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良（CALD）患者。

有研究機(jī)構(gòu)估計(jì)，符合治療條件的腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良患者，也不過40例左右。

2022年，Skysona基因療法全年的收入為1240美元。

2023年12月8日，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)了藍(lán)鳥基因第三款產(chǎn)品Lyfgenia的上市，用于治療12歲及以上伴有血管閉塞事件史的鐮狀細(xì)胞病患者。

盡管Lyfgenia療法單劑的售價(jià)高達(dá)驚人的310萬美元，但是業(yè)界仍然不乏對(duì)其看好的觀點(diǎn)。

看好者認(rèn)為，這筆一次性投資，對(duì)于那些飽受鐮狀細(xì)胞病反復(fù)發(fā)作折磨的患者來說，可能意味著一次徹底改變命運(yùn)的機(jī)會(huì)。通過一次性治療，患者有望擺脫終身依賴輸血和藥物維持生命的狀態(tài)，實(shí)現(xiàn)長期健康生活的夢想。

但是市場的走向，并不讓人樂觀。

截至2024年5月份，才有媒體報(bào)道，一名12歲男孩將成為Lyfgenia這款基因療法在美國的首位商業(yè)患者，其費(fèi)用由保險(xiǎn)公司支付。

此時(shí)，距離該療法獲批上市，已經(jīng)過去了近半年時(shí)間。

在8月14日，藍(lán)鳥生物發(fā)布了第二季度業(yè)績：僅僅有4名患者開始接受Lyfgenia療法。