近日，國家藥品監督管理局藥品審評中心官網(wǎng)公示，廣州必貝特醫藥股份有限公司（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“必貝特醫藥”）自主研發(fā)的用于治療真性紅細胞增多癥的小核酸（siRNA）創(chuàng )新藥“BEBT-507注射液”已獲臨床默示許可。
真性紅細胞增多癥是一種血液癌。此病導致骨髓產(chǎn)生過(guò)多紅細胞。過(guò)多的細胞會(huì )令血液增稠，減慢血液流動(dòng)，繼而引發(fā)血凝塊等嚴重問(wèn)題。真性紅細胞增多癥較為罕見(jiàn)。此病通常進(jìn)程緩慢，可能患病多年卻不知曉。通常是在出于其他原因進(jìn)行血液檢查時(shí)發(fā)現罹患此病。
BEBT-507注射液是必貝特醫藥基于自主研發(fā)的小核酸藥物研發(fā)平臺開(kāi)發(fā)的首 款siRNA藥物，旨在通過(guò)調節體內鐵水平，治療真性紅細胞增多癥等鐵代謝異常疾病。臨床前研究結果顯示，BEBT-507能長(cháng)期高效地抑制靶點(diǎn)活性，在動(dòng)物模型中表現出顯著(zhù)和持久的藥效以及良好的安全性。
關(guān)于廣州必貝特醫藥股份有限公司
必貝特醫藥已經(jīng)建立了一體化的、具有全球知識產(chǎn)權的小核酸藥物研發(fā)平臺，涵蓋siRNA藥物的設計與篩選、化學(xué)修飾、體內外藥效評估、藥代動(dòng)力學(xué)和安全評價(jià)體系等多個(gè)環(huán)節，并成功建立了靶向肝臟的GalNA siRNA偶聯(lián)GSOC和GDOC遞送系統、靶向腎臟和中樞神經(jīng)系統（CNS）等不同器官的多肽siRNA偶聯(lián)（POC）遞送系統。此外，公司還建立了完善的CMC生產(chǎn)體系，能高效推進(jìn)研發(fā)管線(xiàn)的進(jìn)展。
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1.必貝特醫藥
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