近日，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心官網(wǎng)公示，廣州必貝特醫(yī)藥股份有限公司（以下簡稱“必貝特醫(yī)藥”）自主研發(fā)的用于治療真性紅細胞增多癥的小核酸（siRNA）創(chuàng)新藥“BEBT-507注射液”已獲臨床默示許可。
真性紅細胞增多癥是一種血液癌。此病導(dǎo)致骨髓產(chǎn)生過多紅細胞。過多的細胞會令血液增稠，減慢血液流動，繼而引發(fā)血凝塊等嚴重問題。真性紅細胞增多癥較為罕見。此病通常進程緩慢，可能患病多年卻不知曉。通常是在出于其他原因進行血液檢查時發(fā)現(xiàn)罹患此病。
BEBT-507注射液是必貝特醫(yī)藥基于自主研發(fā)的小核酸藥物研發(fā)平臺開發(fā)的首 款siRNA藥物，旨在通過調(diào)節(jié)體內(nèi)鐵水平，治療真性紅細胞增多癥等鐵代謝異常疾病。臨床前研究結(jié)果顯示，BEBT-507能長期高效地抑制靶點活性，在動物模型中表現(xiàn)出顯著和持久的藥效以及良好的安全性。
關(guān)于廣州必貝特醫(yī)藥股份有限公司
必貝特醫(yī)藥已經(jīng)建立了一體化的、具有全球知識產(chǎn)權(quán)的小核酸藥物研發(fā)平臺，涵蓋siRNA藥物的設(shè)計與篩選、化學(xué)修飾、體內(nèi)外藥效評估、藥代動力學(xué)和安全評價體系等多個環(huán)節(jié)，并成功建立了靶向肝臟的GalNA siRNA偶聯(lián)GSOC和GDOC遞送系統(tǒng)、靶向腎臟和中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）等不同器官的多肽siRNA偶聯(lián)（POC）遞送系統(tǒng)。此外，公司還建立了完善的CMC生產(chǎn)體系，能高效推進研發(fā)管線的進展。
資料來源：
1.必貝特醫(yī)藥
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