銳正基因（蘇州）有限公司（簡稱"銳正基因"）宣布，其自主研發(fā)的以LNP為載體的體內(nèi)基因編輯藥物ART001，在針對轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（ATTR）的IIT人體臨床研究中，所有受試者均已完成至少48周隨訪，結(jié)果顯示安全性良好，高劑量所有受試者外周TTR蛋白下降幅度均超過90%。
2023年8月,銳正基因啟動了中國 第一個以LNP為載體的體內(nèi)基因編輯產(chǎn)品ART001的IIT人體臨床研究，適應(yīng)癥為ATTR。ATTR是由于主要在肝臟產(chǎn)生的轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白（TTR）異常折疊而形成的淀粉樣物質(zhì)在周圍神經(jīng)、心臟等組織沉淀而導(dǎo)致，是一種嚴(yán)重甚至致死性疾病。ART001給藥四周后，高劑量組所有受試者的外周TTR蛋白降幅均超過90%。相比國內(nèi)外其他同類產(chǎn)品高頻率出現(xiàn)的發(fā)燒等用藥反應(yīng)，ART001所有受試者均未出現(xiàn)任何輸注相關(guān)反應(yīng)。即使在幾十倍的飽和劑量下，ART001也未檢測到脫靶編輯。
2024年5月，IIT所有受試者完成至少24周隨訪，高劑量組所有受試者的外周TTR蛋白降幅維持在90%以上。如今48周TTR蛋白降幅依舊維持了同樣的水平，顯示ART001療效可以跨越人類肝細(xì)胞再生周期（200-300天），具備只需一次給藥，即可長期有效的潛力。
ART001已于2024年7月和8月分別獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）和美國FDA批準(zhǔn)開展臨床試驗(yàn)，成為全球唯一獲得中美兩國臨床許可的同類產(chǎn)品。
銳正基因創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官王永忠博士表示："ART001在人體臨床試驗(yàn)中，一次給藥即實(shí)現(xiàn)超90%的TTR穩(wěn)定敲除，這一杰出表現(xiàn)大大增強(qiáng)了我們加速推進(jìn)臨床試驗(yàn)的信心，我們期待以LNP為載體的體內(nèi)基因編輯藥物能夠?yàn)槿蚧颊咛峁┌踩?、有效與可及的創(chuàng)新療法。"
消息來源：銳正基因（蘇州）有限公司
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