近日，大冢制藥（Otsuka）宣布與Ionis Pharmaceuticals達(dá)成合作，獲得后者在研的反義寡核苷酸（ASO）藥物ulefnersen（研發(fā)代號：ION363）的全球獨(dú)家權(quán)益。該產(chǎn)品正在被開發(fā)用于治療由融合肉瘤（FUS）基因突變引起的肌萎縮側(cè)索硬化（ALS，俗稱“漸凍癥”）患者。
根據(jù)協(xié)議條款，大冢制藥將向Ionis支付1000萬美元的預(yù)付款，以及基于監(jiān)管批準(zhǔn)和銷售目標(biāo)實現(xiàn)情況的里程碑付款。Ionis 也有資格從產(chǎn)品銷售中獲得特許權(quán)使用費(fèi)。大冢將申請監(jiān)管部門的批準(zhǔn)，并在全球范圍內(nèi)獨(dú)家進(jìn)行產(chǎn)品的生產(chǎn)和銷售。
該協(xié)議標(biāo)志著大冢制藥繼獲得遺傳性血管性水腫發(fā)作抑制藥物 donidalorsen在歐洲和亞洲（包括日本）的開發(fā)和銷售權(quán)后，第二次從 Ionis引入反義寡核苷酸（ASO）藥物。
ALS是一種嚴(yán)重的神經(jīng)退行性疾病，患者的運(yùn)動皮層、腦干和脊髓中的運(yùn)動神經(jīng)元會發(fā)生選擇性退化，因此會逐漸喪失運(yùn)動能力和呼吸功能，最終導(dǎo)致死亡。其中，約10%的案例屬于遺傳性ALS，這類患者的疾病發(fā)生與涉及不同細(xì)胞過程的數(shù)十個基因突變有關(guān)，其中一個名為FUS的基因突變發(fā)生率較高。與典型的ALS不同，F(xiàn)US-ALS在年輕人中更為常見，平均發(fā)病年齡在40歲左右，其特點(diǎn)是疾病進(jìn)展極快。
關(guān)于Ulefnersen
Ulefnersen（ION363）是由Ionis開發(fā)的一種針對肉瘤融合蛋白 (FUS) 轉(zhuǎn)錄本第 6 個內(nèi)含子的反義寡核苷酸 (ASO) ，以非等位基因特異性方式沉默 FUS。目前處于臨床3期。Ulefnersen旨在減少肉瘤（FUS）蛋白融合的產(chǎn)生，以治療由FUS基因突變引起的ALS患者，Ulefnersen可以在 ALS-FUS 疾病相關(guān)小鼠模型中降低大腦和脊髓中 FUS 蛋白的出生后水平，從而延緩運(yùn)動神經(jīng)元變性。
關(guān)于 Ionis Pharmaceuticals, Inc.
30多年來，Ionis一直是RNA靶向治療領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)者，開拓了新的市場，改變了治療標(biāo)準(zhǔn)。Ionis目前有四種已上市的藥物和一個有前景的后期管道，重點(diǎn)是心血管和神經(jīng)系統(tǒng)特許經(jīng)營權(quán)。我們的科學(xué)創(chuàng)新始于并將繼續(xù)，因為我們知道病人依賴于我們，這推動了我們成為基因醫(yī)學(xué)領(lǐng)導(dǎo)者的愿景，利用多平臺方法發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和提供改變生命的療法。
資料來源：
1.網(wǎng)絡(luò)新聞
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