近日，大冢制藥（Otsuka）宣布與Ionis Pharmaceuticals達成合作，獲得后者在研的反義寡核苷酸（ASO）藥物ulefnersen（研發(fā)代號：ION363）的全球獨家權益。該產(chǎn)品正在被開(kāi)發(fā)用于治療由融合肉瘤（FUS）基因突變引起的肌萎縮側索硬化（ALS，俗稱(chēng)“漸凍癥”）患者。
根據協(xié)議條款，大冢制藥將向Ionis支付1000萬(wàn)美元的預付款，以及基于監管批準和銷(xiāo)售目標實(shí)現情況的里程碑付款。Ionis 也有資格從產(chǎn)品銷(xiāo)售中獲得特許權使用費。大冢將申請監管部門(mén)的批準，并在全球范圍內獨家進(jìn)行產(chǎn)品的生產(chǎn)和銷(xiāo)售。
該協(xié)議標志著(zhù)大冢制藥繼獲得遺傳性血管性水腫發(fā)作抑制藥物 donidalorsen在歐洲和亞洲（包括日本）的開(kāi)發(fā)和銷(xiāo)售權后，第二次從 Ionis引入反義寡核苷酸（ASO）藥物。
ALS是一種嚴重的神經(jīng)退行性疾病，患者的運動(dòng)皮層、腦干和脊髓中的運動(dòng)神經(jīng)元會(huì )發(fā)生選擇性退化，因此會(huì )逐漸喪失運動(dòng)能力和呼吸功能，最終導致死亡。其中，約10%的案例屬于遺傳性ALS，這類(lèi)患者的疾病發(fā)生與涉及不同細胞過(guò)程的數十個(gè)基因突變有關(guān)，其中一個(gè)名為FUS的基因突變發(fā)生率較高。與典型的ALS不同，FUS-ALS在年輕人中更為常見(jiàn)，平均發(fā)病年齡在40歲左右，其特點(diǎn)是疾病進(jìn)展極快。
關(guān)于Ulefnersen
Ulefnersen（ION363）是由Ionis開(kāi)發(fā)的一種針對肉瘤融合蛋白 (FUS) 轉錄本第 6 個(gè)內含子的反義寡核苷酸 (ASO) ，以非等位基因特異性方式沉默 FUS。目前處于臨床3期。Ulefnersen旨在減少肉瘤（FUS）蛋白融合的產(chǎn)生，以治療由FUS基因突變引起的ALS患者，Ulefnersen可以在 ALS-FUS 疾病相關(guān)小鼠模型中降低大腦和脊髓中 FUS 蛋白的出生后水平，從而延緩運動(dòng)神經(jīng)元變性。
關(guān)于 Ionis Pharmaceuticals, Inc.
30多年來(lái)，Ionis一直是RNA靶向治療領(lǐng)域的領(lǐng)導者，開(kāi)拓了新的市場(chǎng)，改變了治療標準。Ionis目前有四種已上市的藥物和一個(gè)有前景的后期管道，重點(diǎn)是心血管和神經(jīng)系統特許經(jīng)營(yíng)權。我們的科學(xué)創(chuàng )新始于并將繼續，因為我們知道病人依賴(lài)于我們，這推動(dòng)了我們成為基因醫學(xué)領(lǐng)導者的愿景，利用多平臺方法發(fā)現、開(kāi)發(fā)和提供改變生命的療法。
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