● 單次給藥RN0191可實現(xiàn)PCSK9 （前蛋白轉化酶亞型9）87%平均最大降幅和95%個體最大降幅；同時可實現(xiàn)LDL-C（低密度脂蛋白膽固醇）56%平均最大降幅和74%個體最大降幅
● 該持久且穩(wěn)固的治療效果支持至少半年一次的給藥方案
● RN0191作為新型PCSK9 siRNA療法，在同類別中展現(xiàn)出最佳潛力，支持其作為單藥開發(fā)或與其他療法聯(lián)合使用，進一步降低動脈粥樣硬化心血管風險
2024年11月18日，大睿生物作為創(chuàng)新RNA療法的領軍企業(yè)，在美國心臟協(xié)會（AHA）年度科學會議上，公布了其新型GalNAc結構共軛PCSK9 siRNA藥物RN0191的一期臨床試驗的積極結果。該藥物旨在顯著降低低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）及其他脂質指標。
此一期研究為隨機、單劑量遞增、安慰劑對照試驗，旨在評估LDL-C水平升高的健康受試者的安全性、耐受性、藥代動力學和藥效學。試驗受試者年齡在18至60歲之間，體質指數(shù)（BMI）在19-30 kg/m2之間。數(shù)據(jù)截止日期為2024年10月14日。共有32名受試者被隨機分配接受60mg、200mg、400mg和600mg的治療?；€時LDL-C的平均水平在110-130 mg/dL之間。
在進行了單次皮下注射后，RN0191表現(xiàn)出良好的安全性，未報告嚴重不良事件，各劑量組僅報告了輕微的、短暫的不良事件。同時，觀察到劑量依賴的、顯著而持久的PCSK9、LDL-C及其他脂質參數(shù)的變化（見下表）。其中，
● 達到超過85%的PCSK9平均最大降幅和超過55%的LDL-C平均最大降幅；第180天時，LDL-C的降幅仍高達42%，該結果支持RN0191后續(xù)開發(fā)半年一次的給藥方案
● ApoB、Lp(a)、non-HDL-C和總膽固醇水平顯著降低
● 上述PCSK9、LDL-C及其他脂質參數(shù)的降低效果可維持到6個月（至試驗隨訪結束）。
大睿生物的首席執(zhí)行官史藝賓女士（Stella Shi）表示："我們非常高興地宣布，RN0191展現(xiàn)了其作為PCSK9 siRNA療法中的最佳類別藥物的潛力。這些結果突顯了RN0191作為一種變革性siRNA療法，為高膽固醇患者降低其動脈粥樣硬化心血管疾病的主要風險因素。無論是作為單一療法還是聯(lián)合療法的核心藥物，均可為全球患者改善心血管預后。"
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大睿生物是全球先進的核酸創(chuàng)新藥物平臺公司，專注于代謝性疾病和神經(jīng)系統(tǒng)疾病的治療。大睿生物始終致力于開發(fā)具有差異化和創(chuàng)新性的同類最佳和業(yè)內首 創(chuàng)siRNA藥物，以解決未被滿足的臨床需求并改善心血管疾病、肥胖癥和代謝障礙相關脂肪性肝炎等的治療預后。此外，大睿生物正全力解鎖肝外遞送技術用于神經(jīng)系統(tǒng)疾病及脂肪肌肉遞送針對各種代謝綜合癥治療的巨大潛力。
消息來源：大睿生物
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