由生成式人工智能（AI）驅動(dòng)的臨床階段生物科技公司英矽智能發(fā)布ISM001-055在一項IIa期臨床試驗中的積極頂線(xiàn)數據。ISM001-055是英矽智能自主研發(fā)的創(chuàng )新候選藥物，由生成式AI賦能，靶向TNIK（Traf2和NCK相互作用激酶）。臨床試驗結果顯示ISM001-055具有良好的安全性和耐受性，并在接受12周治療后的患者群體中觀(guān)測到了用力肺活量（FVC）等指標改善，顯現出令人鼓舞的治療潛力。
中國醫學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫院主任醫師 、ISM001-055 IIa期臨床試驗中國牽頭研究者徐作軍教授表示，"很高興看到ISM001-055在IPF患者群體中的積極結果，特別是對患者的用力肺活量表現有所改善。這些結果意味著(zhù)候選藥物不僅具有延緩疾病進(jìn)展的潛力，還有阻止甚至逆轉疾病進(jìn)程的可能。作為一種先進(jìn)技術(shù)，人工智能已經(jīng)在藥物發(fā)現和臨床研究等醫療實(shí)踐的許多方面發(fā)揮重要作用，我們期待看到它給患者帶來(lái)真正的臨床獲益。"
這項針對ISM001-055開(kāi)展的IIa期臨床研究（NCT05938920）是一項隨機、雙盲、安慰劑對照試驗，在中國21個(gè)臨床研究中心招募了71名IPF患者。患者被隨機分配接受安慰劑、每日一次30mg、每日兩次30mg或每日一次60mg，持續12周的用藥觀(guān)察。根據頂線(xiàn)數據，該IIa期臨床試驗得出的關(guān)鍵結果包括：
為進(jìn)一步推進(jìn)該項目開(kāi)發(fā)進(jìn)程，英矽智能宣布任命Carol Satler博士為臨床開(kāi)發(fā)副總裁，負責推進(jìn)非腫瘤項目的開(kāi)發(fā)。Satler博士是一位經(jīng)驗豐富的醫生和高級管理人員，在業(yè)界擁有超20年藥物臨床項目開(kāi)發(fā)和全生命周期規劃的成功經(jīng)驗。未來(lái)，Satler博士將在英矽智能領(lǐng)先項目ISM001-055的進(jìn)一步臨床驗證中發(fā)揮關(guān)鍵作用。
英矽智能臨床開(kāi)發(fā)副總裁Carol Satler博士表示，"此次2a期研究的結果體現出候選藥物巨大的潛力。與接受安慰劑治療的患者相比，接受ISM001-055治療的IPF患者呈現劑量依賴(lài)性的FVC改善趨勢，這表明ISM001-055可能具有阻斷IPF進(jìn)展和逆轉疾病的潛力。未來(lái)的研究將進(jìn)一步驗證ISM001-055可能帶來(lái)的獲益。我們期待ISM001-055改變當前治療范式，為特發(fā)性肺纖維化這種進(jìn)展性致命疾病帶來(lái)更好的治療效果。"
美國臨床試驗正在積極招募中
間質(zhì)性肺病領(lǐng)域專(zhuān)家 Toby M. Maher教授是ISM001-055 IIa期臨床試驗美國牽頭研究者，他表示，"很高興看到 ISM001-055 在 IPF 患者群體中的積極結果，特別是對患者的用力肺活量表現有所改善。特發(fā)性肺纖維化（IPF）是一種嚴重疾病，在僅僅12周的治療后就觀(guān)察到肺功能的改善，意味著(zhù)ISM001-055具有強大的潛力，有望為患者提供新的治療選擇。同時(shí)，我們在美國的平行IIa期臨床試驗也正在積極招募患者。"
項目背景與同行評議論文資料
特發(fā)性肺纖維化（IPF）是一種慢性、瘢痕性肺病，其特征是肺功能進(jìn)行性且不可逆的下降。IPF影響全球約500萬(wàn)人，預后較差，中位生存期僅為3至4年。目前的治療方法包括抗纖維化藥物等，可以減緩疾病進(jìn)展但無(wú)法停止或逆轉疾病進(jìn)程，因此迫切需要更有效的改善疾病的治療方法。
ISM001-055是一種靶向TNIK的潛在全球首 創(chuàng )小分子抑制劑，開(kāi)發(fā)過(guò)程由生成式AI賦能。在IPF中，激活TNIK靶點(diǎn)可驅動(dòng)肺部的病理性纖維化，導致肺功能進(jìn)行性下降。通過(guò)抑制TNIK信號傳導，ISM001-055旨在阻止或逆轉纖維化過(guò)程，為IPF患者提供一種改善疾病的治療方法。2024年3月，英矽智能在Nature Biotechnology發(fā)布論文，講述該候選藥物的發(fā)現、設計與開(kāi)發(fā)全流程，包括靶點(diǎn)發(fā)現、生成化學(xué)探索、多重體內外實(shí)驗驗證，以及在健康志愿者中開(kāi)展的I期臨床試驗結果。2024年10月，ISM001-055藥物化學(xué)研發(fā)歷程登上 Journal of Medicinal Chemistry。同年6月。TNIK靶點(diǎn)在老齡化相關(guān)疾病中的應用潛力在 Cell Trends in Pharmacological Sciences發(fā)表。
基于已經(jīng)獲得的積極結果，英矽智能計劃在IPF患者中開(kāi)展ISM001-055的關(guān)鍵試驗。此外，英矽智能計劃在后續醫學(xué)會(huì )議上披露該項IIa期研究的完整數據，并提交知名醫學(xué)期刊審議發(fā)表。
英矽智能創(chuàng )始人兼首席執行官Alex Zhavoronkov博士表示，"我們對于這項 IIa 期臨床試驗取得積極結果感到興奮，這凸顯了人工智能在推動(dòng)創(chuàng )新療法開(kāi)發(fā)和改善患者預后方面的潛力。我們期待利用生成式人工智能為藥物發(fā)現樹(shù)立行業(yè)標桿，并應用生成式人工智能實(shí)現承諾，讓有效療法的誕生更快速、更經(jīng)濟，提升成功率、質(zhì)量、可重復性和學(xué)術(shù)誠信，真正帶來(lái)生物醫藥研發(fā)變革。"
2016年，英矽智能全球首次在同行評審期刊上闡述了使用生成式人工智能設計新型分子的概念，為涵蓋生成生物學(xué)、化學(xué)和醫學(xué)等領(lǐng)域的商業(yè)化Pharma.AI 平臺奠定了基礎。2018年，公司對自有生成生物學(xué)方法申請專(zhuān)利，驗證了利用AI生成所需表達模式分子的能力。該專(zhuān)利于2020年公開(kāi)發(fā)布，并于2022年正式獲批。2019年，公司展示了其生成張量強化學(xué)習（ Generative Tensorial Reinforcement Learning, GENTRL）方法在小分子藥物設計中的潛力并進(jìn)行了實(shí)驗驗證。此后，英矽智能持續整合前沿技術(shù)突破，使Pharma.AI平臺成長(cháng)為如今涵蓋生物、化學(xué)、臨床開(kāi)發(fā)的生成式人工智能解決方案。自2021年以來(lái)，英矽智能在自有人工智能平臺Pharma.AI的支持下，建立了超過(guò)30條豐富的自研管線(xiàn)組合，并從中提名了20款臨床前候選項目，其中10款化合物獲得臨床試驗許可。在TNIK靶點(diǎn)發(fā)現和ISM001-055分子設計過(guò)程中，包括Biology42: PandaOmics、Chemistry42: Generative Chemistry在內的人工智能軟件平臺均發(fā)揮驅動(dòng)作用，現已作為Pharma.AI的組成部分開(kāi)放商業(yè)授權。
關(guān)于英矽智能
英矽智能是一家由生成式人工智能驅動(dòng)的臨床階段生物醫藥科技公司，通過(guò)下一代人工智能系統連接生物學(xué)、化學(xué)和臨床試驗分析，利用深度生成模型、強化學(xué)習、轉換模型等現代機器學(xué)習技術(shù)，構建強大且高效的人工智能藥物研發(fā)平臺，識別全新靶點(diǎn)并生成具有特定屬性分子結構的候選藥物。英矽智能聚焦癌癥、纖維化、免疫、中樞神經(jīng)系統疾病、衰老相關(guān)疾病等未被滿(mǎn)足醫療需求領(lǐng)域，推進(jìn)并加速創(chuàng )新藥物研發(fā)。更多信息，請訪(fǎng)問(wèn)網(wǎng)站www.insilico.com
消息來(lái)源：英矽智能科技（上海）有限公司
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