昨日，Autolus Therapeutics宣布，美國FDA已經(jīng)批準Aucatzyl（obecabtagene autoleucel，obe-cel），用于治療復發(fā)性/難治性成人B細胞急性淋巴細胞白血病（r/r B-ALL）的成人患者。
Aucatzyl是美國FDA批準的第五款CD19 CAR-T，其獲批適應癥與吉利德的Tecartus完全對上。
而且根據報道，Aucatzyl的定價(jià)為52.5萬(wàn)美元，比Tecartus的價(jià)格要高上一大截，作為一款后發(fā)的藥物，憑啥定更高的價(jià)。
另外，52.5萬(wàn)美元/劑的Aucatzyl是目前全球獲批CAR-T細胞治療產(chǎn)品中，單價(jià)最高的一位。（CAR-T價(jià)格目錄在文末）
更高的安全性
Autolus一直以來(lái)，都以“更高的安全性”作為Aucatzyl的賣(mài)點(diǎn)。
在一個(gè)電話(huà)會(huì )議上，Autolus的首席運營(yíng)官Christopher Vann對于A(yíng)ucatzyl的價(jià)格高于Tecartus這樣解釋道：“我們相信，這一定價(jià)反映了我們迄今為止觀(guān)察到的臨床證據和益處，以及差異化的安全性，這為醫療保健系統帶來(lái)了有意義的經(jīng)濟益處。”
Aucatzyl是一款自體的、靶向CD19的CAR-T細胞療法，其被設計為具有快速的靶點(diǎn)解離率（target binding off-rate），以減少工程化T細胞的過(guò)度激活，被設計的更類(lèi)似天然存在的T細胞，同時(shí)能夠提高對目標細胞的連續殺傷能力。
Aucatzyl的批準是基于FELIX臨床研究結果，94名患者接受了至少一次Aucatzyl輸注，其中65例患者在篩查和清淋前骨髓中原始細胞>5%，接受了合格產(chǎn)品后具有了可評估的療效。
在療效可評估的患者中（n=65），63%的患者達到了總體完全緩解（OCR），包括51%的CR和12%的CRi。主要療效指標為3個(gè)月內完全緩解，42%的患者達到，中位緩解持續時(shí)間（DOR）為14.1個(gè)月。
Aucatzyl顯示低水平的細胞因子釋放綜合征（CRS），有3%的3級事件，無(wú)4級或5級事件。7%的患者報告了≥3級免疫效應細胞相關(guān)神經(jīng)毒性綜合征（ICANS）。FDA沒(méi)有對Aucatzyl的REMS要求。Aucatzyl的安全性包括對CRS、神經(jīng)毒性和繼發(fā)性血液系統惡性腫瘤的黑框警告。
值得注意的是，Aucatzyl是第一個(gè)被批準的無(wú)需風(fēng)險評估緩解策略（REMS）的CAR-T療法。
REMS是美國FDA為管理某些藥品或生物制品（特別是CAR-T）的已知或潛在嚴重風(fēng)險，而要求制藥公司制定并實(shí)施的一系列措施和干預手段，旨在幫助減少特定嚴重不良事件的發(fā)生或嚴重程度，確保治療益處大于風(fēng)險，并安全有效地使用。
令人擔憂(yōu)的銷(xiāo)售前景
盡管Autolus在吹捧Aucatzyl的安全性和療效。
以及擴大Aucatzyl在全球市場(chǎng)的批準。目前，歐盟和英國的監管機構正在審查obe-cel的上市申請。
但是小編仍然不看好Aucatzyl的銷(xiāo)售前景。
首先，作為T(mén)ecartus的競爭對手，Aucatzyl在市場(chǎng)優(yōu)先性、治療網(wǎng)點(diǎn)、價(jià)格上都沒(méi)有優(yōu)勢，療效也差不多，只有安全性突出一些。
其次，Tecartus自2021年獲得第二個(gè)批準用于治療B-ALL，經(jīng)歷了近4年的銷(xiāo)售增長(cháng)，也來(lái)到了瓶頸期，賣(mài)不太動(dòng)了。根據吉利德財報，Tecartus的2024Q3單季度銷(xiāo)售額為9800萬(wàn)美元，同比增長(cháng)2%，環(huán)比下滑近9%。
說(shuō)明B-ALL這個(gè)市場(chǎng)份額基本上已經(jīng)被Tecartus消耗的差不多了，這時(shí)候Aucatzyl才入局。
小編還是不太看好Aucatzyl的銷(xiāo)售前景。
如有錯漏，歡迎留言補充
參考資料：
1.https://www.globenewswire.com/news-release/2024/11/08/2977884/0/en/Autolus-Therapeutics-Announces-FDA-Approval-of-AUCATZYL-obecabtagene-autoleucel-obe-cel-for-adults-with-relapsed-refractory-B-cell-acute-lymphoblastic-leukemia-r-r-B-ALL.html
2.https://www.biopharmadive.com/news/autolus-fda-approval-aucatzyl-obe-cel-car-t/732543/
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