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近日，致力于開(kāi)發(fā)RNA編輯療法的生物科技公司AIRNA，宣布完成超額認購的6000萬(wàn)美元融資，A輪融資總額達9000萬(wàn)美元。本輪融資由Forbion領(lǐng)投，Ono Venture Investment、Alexandria Venture Investments等新投資者，以及包括ARCH Venture Partners、ND Capital在內的老股東共同投資，高榕創(chuàng )投參與本輪融資。
本輪融資將用于加快AIRNA主要候選藥物分子進(jìn)入臨床階段，并進(jìn)一步擴展AIRNA的管線(xiàn)布局。
AIRNA總裁兼CEO Kris Elverum表示，“A輪融資匯集了一批頂級的投資機構，支持AIRNA通過(guò)RNA堿基編輯來(lái)實(shí)現改善病人生活的愿景。我們致力于明年將首個(gè)候選藥物推向臨床，并推進(jìn)RNA堿基編輯平臺建設，以解鎖其他方式無(wú)法實(shí)現的治療目標。”
AIRNA在A(yíng)RCH Venture Partners的支持下創(chuàng )立，基于學(xué)術(shù)聯(lián)合創(chuàng )始人Thorsten Stafforst和Jin Billy Li（李進(jìn)）的開(kāi)創(chuàng )性研究，致力創(chuàng )建一種新型的RNA療法。AIRNA正通過(guò)其RESTORE+™平臺開(kāi)發(fā)藥物，以解決一系列未被滿(mǎn)足的治療需求。該平臺優(yōu)化了寡核苷酸序列、化學(xué)特性和遞送方式，以實(shí)現精確、高效和安全的RNA編輯。
AIRNA的首個(gè)臨床候選產(chǎn)品是一款潛在的best-in-class藥物，適應癥為Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏癥（AATD）——一種主要影響肺部和肝臟的遺傳性疾病。
RNA 編輯科普
人體內生物學(xué)功能的最底層邏輯是“中心法則”，即“DNA→mRNA→蛋白質(zhì)”的遺傳信息傳遞流。當遺傳信息出現突變時(shí)，錯誤信息也會(huì )在這個(gè)信息流中傳遞，但最終會(huì )導致遺傳疾病的發(fā)生。
理論上，遺傳疾病治療的可干預的技術(shù)模塊包括DNA、mRNA和蛋白（也包括細胞水平）這個(gè)三個(gè)部分。但在實(shí)踐中，常見(jiàn)的是對DNA的編輯技術(shù)（AAV和Crisp等）和蛋白相關(guān)（功能蛋白或細胞治療等）的技術(shù)。
而對mRNA的編輯介于這兩個(gè)技術(shù)之間，通過(guò)對mRNA前體的編輯實(shí)現對錯誤遺傳信息的糾正。相對于編輯DNA，編輯mRNA并非永久的改變患者基因，因此插入突變風(fēng)險以及脫靶風(fēng)險更低，而且錯配的mRNA還存在自我“衰減”的機制。相對于蛋白質(zhì)治療技術(shù)，編輯mRNA又能夠實(shí)現精準和靶向性，其轉錄水平受自然表達的控制。也就是說(shuō)在接受治療后，如果細胞中該基因不表達，就不會(huì )產(chǎn)生蛋白質(zhì)，如果上調和下調基因表達，修復后的蛋白質(zhì)水平也隨之而變，因此會(huì )實(shí)現時(shí)空和組織內部的精準治療。
▲ 圖注：mRNA前體編輯的作用機制。
a，患者體內基因突變后（灰色），突變的外顯子和正常的外顯在融合在一起，產(chǎn)生mRNA，最終編碼突變后蛋白從而引起遺傳相關(guān)疾病。b，反義核苷酸藥物可以使得mRNA剪接體跳過(guò)有缺陷的外顯子，產(chǎn)生更短的 mRNA，表達更短的蛋白質(zhì)，蛋白質(zhì)的功能也可能收到影響。c，mRNA 編輯技術(shù)將 mRNA 序列與人工合成的正確mRNA 序列（黃色）黏貼在一起，最終形成無(wú)錯的全長(cháng)序列mRNA，表達正常的功能蛋白。
關(guān)于A(yíng)IRNA
AIRNA開(kāi)創(chuàng )性地通過(guò)RNA編輯療法來(lái)改變患者的生活。RNA編輯使用易于多次給藥和制成的藥物方式來(lái)治療其他藥物形式無(wú)法治療的疾病，有望引領(lǐng)下一代RNA療法。公司的RESTORE+™平臺基于學(xué)術(shù)聯(lián)合創(chuàng )始人Thorsten Stafforst（圖賓根大學(xué)）和Jin Billy Li（斯坦福大學(xué)）關(guān)于精準RNA編輯的開(kāi)創(chuàng )性研究而建立。
AIRNA正在推進(jìn)研發(fā)一款用于治療遺傳性疾病AATD的best-in-class藥物，以及面向多種未被滿(mǎn)足需求的一系列產(chǎn)品管線(xiàn)。
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